Um Estudo Não Intervencionista em Participantes com Mastocitose Sistémica Indolente (ISM) na Alemanha
17 de abril de 2026 atualizado por: Blueprint Medicines Corporation
Um Estudo Prospectivo Não Intervencionista para Descrever a Eficácia do Avapritinib (BLU-285), um Inibidor da Tirosina Cinase Seletivo para a Mutação KIT, em Doentes com Mastocitose Sistémica Indolente e Sintomas que Não São Adequadamente Controlados com Tratamentos Sintomáticos em Contextos de Vida Real
Este é um estudo não intervencional que avalia a eficácia do avapritinibe (BLU-285) na gestão da mastocitose sistémica indolente (ISM) em contextos do mundo real na Alemanha. O estudo também procura colmatar a lacuna existente nos dados sobre a história natural e a gestão dos participantes com ISM.
O estudo está concebido para acompanhar cada participante até um máximo de 24 meses.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
80
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Blueprint Medicines, EU Contact
- Número de telefone: +31 85 064 4001
- E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Recrutamento
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
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Bochum, Alemanha, 44791
- Recrutamento
- Katholisches Klinikum Bochum
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Deggendorf, Alemanha, 94469
- Recrutamento
- MVZ Klinikum Deggendorf
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Dresden, Alemanha, 01307
- Recrutamento
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
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Göttingen, Alemanha, 37075
- Recrutamento
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Recrutamento
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
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Wiesbaden, Alemanha, 65205
- Recrutamento
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
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Wuppertal, Alemanha, 42283
- Recrutamento
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes adultos com ISM com sintomas moderados a graves inadequadamente controlados com tratamento sintomático, que estão a iniciar tratamento com avapritinib comercial de acordo com o rótulo aprovado na Alemanha.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Os participantes iniciam o tratamento com avapritinib por decisão do profissional de saúde como parte dos seus cuidados de rotina (para SMi com sintomas moderados a graves inadequadamente controlados com tratamento sintomático) e de acordo com o RSI aprovado.
Critérios de Exclusão:
- Participante com risco potencial aumentado de hemorragia intracraniana, incluindo aqueles com histórico de aneurisma vascular, hemorragia intracraniana, acidente vascular cerebral no ano anterior ou trombocitopenia grave.
- Participante que já tomou avapritinib como medicamento comercial ou como parte de um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Avapritinib
Os participantes receberão avapritinib como parte do seu plano de tratamento com o seu profissional de saúde (HCP) e de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (RCM).
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O Avapritinib será administrado sob a forma de comprimido oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Alteração em relação ao valor basal no questionário Mastocitose Controlo-qualidade de Vida (MC-QoL) aos 6 meses
Prazo: Baseline, Mês 6
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Baseline, Mês 6
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Variável Sociodemográfica: Idade do Participante
Prazo: Linha de Base (Dia -30 a Dia -1)
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Linha de Base (Dia -30 a Dia -1)
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Variável Sociodemográfica: Género do Participante
Prazo: Linha de Base (Dia -30 a Dia -1)
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Linha de Base (Dia -30 a Dia -1)
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Variável Sociodemográfica: Etnia do Participante
Prazo: Linha de Base (Dia -30 a Dia -1)
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Linha de Base (Dia -30 a Dia -1)
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Variável Sociodemográfica: Raça do Participante
Prazo: Baseline (Dia -30 a Dia -1)
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Baseline (Dia -30 a Dia -1)
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Nível Basal de Triptase Sérica e Fração Alélica da Variante KIT D816V (VAF)
Prazo: Baseline (Dia -30 a Dia -1)
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Baseline (Dia -30 a Dia -1)
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Número de Participantes com Histórico Médico Anterior de Anafilaxia
Prazo: Baseline (Dia -30 a Dia -1)
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Baseline (Dia -30 a Dia -1)
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Número de Participantes com Comorbilidade
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
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Linha de base até ao Mês 24
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Número de Participantes que Iniciaram uma Nova Medicação Dirigida à ISM, Descontinuaram uma Medicação Dirigida à ISM e com Aumentos ou Reduções de Dose de Medicamentos Dirigidos à ISM
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
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Linha de base até ao Mês 24
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Número de Participantes a Quem Foi Prescrito um Kit de Suporte de Vida
Prazo: Linha de base até ao mês 24
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Linha de base até ao mês 24
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Alteração em relação à Linha de Base no Score de Atividade da Mastocitose (MAS) aos Meses 3, 6, 12, 18 e 24
Prazo: Linha de base, Meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Linha de base, Meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação do Questionário MC-QoL aos 3, 6, 12, 18 e 24 Meses
Prazo: Baseline, Meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Baseline, Meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação do Teste de Controlo de Mastocitose (MCT) nos Meses 3, 6, 12, 18 e 24
Prazo: Baseline, meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Baseline, meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Tempo até à Resposta conforme Avaliado pela MAS
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
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Linha de base até ao Mês 24
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Alteração em Relação à Linha de Base na Triptase Sérica aos 3, 6, 12, 18 e 24 Meses
Prazo: Linha de base, Meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Linha de base, Meses 3, 6, 12, 18 e 24
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Número de Participantes com Anafilaxia que Requerem Hospitalização, Visita ao Serviço de Urgência, Uso de Autoinjetor de Epinefrina ou Outro Medicamento
Prazo: Linha de base até ao mês 24
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Linha de base até ao mês 24
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Número de Participantes que Preenchem a Definição de Polimedicação (Uso de Múltiplos Medicamentos Simultaneamente; Tipicamente, 3 ou Mais Medicamentos de Prescrição Direcionados aos Sintomas)
Prazo: Linha de base até ao mês 24
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Linha de base até ao mês 24
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Número de Participantes com Visitas Hospitalares e Visitas ao Serviço de Urgência Relacionadas com ISM
Prazo: Baseline até ao Mês 24
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Baseline até ao Mês 24
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Número de Participantes com Alterações nas Terapias Dirigidas aos Sintomas da ISM
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
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Linha de base até ao Mês 24
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Número de Participantes com Modificações de Dose e Descontinuações do Estudo/Tratamento
Prazo: Linha de base até ao Mês 24
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Linha de base até ao Mês 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de novembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de novembro de 2025
Primeira postagem (Real)
1 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BLU-285-2407
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