Ненаблюдательное исследование у участников с индолентным системным мастоцитозом (ИСМ) в Германии
17 апреля 2026 г. обновлено: Blueprint Medicines Corporation
Перспективное неинтервенционное исследование для описания эффективности авапритиниба (BLU-285), селективного ингибитора тирозинкиназы, нацеленного на мутацию KIT, у пациентов с индолентным системным мастоцитозом и симптомами, которые недостаточно контролируются симптоматическими методами лечения в реальных условиях
Это неинтервенционное исследование, оценивающее эффективность авапритиниба (BLU-285) в лечении индолентного системного мастоцитоза (ISM) в реальных условиях в Германии. Исследование также направлено на устранение существующего пробела в данных о естественном течении заболевания и лечении участников с ISM.
Исследование рассчитано на наблюдение за каждым участником до 24 месяцев максимум.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
80
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Blueprint Medicines, EU Contact
- Номер телефона: +31 85 064 4001
- Электронная почта: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Рекрутинг
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Bochum, Германия, 44791
- Рекрутинг
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Deggendorf, Германия, 94469
- Рекрутинг
- MVZ Klinikum Deggendorf
-
Dresden, Германия, 01307
- Рекрутинг
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
-
Göttingen, Германия, 37075
- Рекрутинг
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
-
Tübingen, Германия, 72076
- Рекрутинг
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
-
Wiesbaden, Германия, 65205
- Рекрутинг
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
-
Wuppertal, Германия, 42283
- Рекрутинг
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые участники с ИСМ с умеренными и тяжелыми симптомами, недостаточно контролируемыми при симптоматическом лечении, которые начинают лечение коммерческим авапритинибом в соответствии с утвержденной в Германии инструкцией.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты начинают лечение авапритинибом по усмотрению врача в рамках обычной медицинской помощи (при системном мастоцитозе с умеренными или тяжелыми симптомами, недостаточно контролируемыми симптоматическим лечением) и в соответствии с утвержденным сводным описанием характеристик лекарственного препарата.
Критерии исключения:
- Пациенты с потенциально повышенным риском внутричерепного кровоизлияния, включая тех, у кого в анамнезе имеется сосудистая аневризма, внутричерепное кровоизлияние, цереброваскулярное нарушение в течение предыдущего года или тяжелая тромбоцитопения.
- Пациенты, которые ранее принимали авапритиниб в качестве коммерческого препарата или в рамках клинического исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Авапритиниб
Участники будут получать авапритиниб в рамках своего плана лечения вместе со своим лечащим врачом и в соответствии с Краткой характеристикой лекарственного препарата (SmPC).
|
Авапритиниб будет применяться в виде таблеток для перорального приема.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем балла опросника контроля качества жизни при мастоцитозе (MC-QoL) на 6-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 6-й месяц
|
Исходный уровень, 6-й месяц
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Социально-демографическая переменная: Возраст участника
Временное ограничение: Базовый уровень (День -30 до День -1)
|
Базовый уровень (День -30 до День -1)
|
|
Социо-демографическая переменная: Пол участника
Временное ограничение: Исходный уровень (День -30 до День -1)
|
Исходный уровень (День -30 до День -1)
|
|
Социально-демографическая переменная: Этническая принадлежность участника
Временное ограничение: Базовый уровень (День -30 до День -1)
|
Базовый уровень (День -30 до День -1)
|
|
Социально-демографическая переменная: Раса участника
Временное ограничение: Базовый период (День -30 до День -1)
|
Базовый период (День -30 до День -1)
|
|
Исходный уровень триптазы в сыворотке и доля аллеля варианта KIT D816V (VAF)
Временное ограничение: Базовый уровень (День -30 – День -1)
|
Базовый уровень (День -30 – День -1)
|
|
Количество участников с наличием анамнеза анафилаксии
Временное ограничение: Исходный уровень (День -30 до День -1)
|
Исходный уровень (День -30 до День -1)
|
|
Количество участников с коморбидностью
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяцев
|
Исходный уровень до 24 месяцев
|
|
Количество участников, начавших приём нового препарата, направленного на лечение ISM, прекративших приём препарата, направленного на лечение ISM, и с увеличением или уменьшением дозы препаратов, направленных на лечение ISM
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
|
От исходного уровня до 24-го месяца
|
|
Количество участников, которым назначен набор жизнеобеспечения
Временное ограничение: От исходного уровня до 24-го месяца
|
От исходного уровня до 24-го месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки активности мастоцитоза (MAS) через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
Исходный уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
|
Изменение от исходного уровня в баллах опросника MC-QoL на 3, 6, 12, 18 и 24 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
Исходный уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
|
Изменение от исходного уровня по шкале Mastocytosis Control Test (MCT) через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: Базовый уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
Базовый уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
|
Время до ответа по оценке MAS
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев
|
От исходного уровня до 24 месяцев
|
|
Изменение от исходного уровня сывороточного триптаза через 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: Исходный уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
Исходный уровень, 3, 6, 12, 18 и 24 месяца
|
|
Количество участников с анафилаксией, потребовавшей госпитализации, посещения отделения неотложной помощи (ОНП), использования автоинжектора с эпинефрином или другого медикаментозного лечения
Временное ограничение: Базовый период до 24-го месяца
|
Базовый период до 24-го месяца
|
|
Количество участников, соответствующих определению полипрагмазии (одновременный приём нескольких лекарственных препаратов; как правило, 3 или более рецептурных препаратов, направленных на устранение симптомов)
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 24-го месяца
|
С момента включения в исследование до 24-го месяца
|
|
Количество участников с посещениями больниц и отделений неотложной помощи, связанными с ИСМ
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 месяцев
|
Базовый уровень до 24 месяцев
|
|
Количество участников с изменениями в терапии, направленной на симптомы ИСМ
Временное ограничение: С момента включения в исследование до 24-го месяца
|
С момента включения в исследование до 24-го месяца
|
|
Количество участников с модификацией дозы и прекращением исследования/лечения
Временное ограничение: Базовый уровень до 24 месяцев
|
Базовый уровень до 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 декабря 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 ноября 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 ноября 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 декабря 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BLU-285-2407
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .