En ikke-interventionel undersøgelse hos deltagere med indolent systemisk mastocytose (ISM) i Tyskland
17. april 2026 opdateret af: Blueprint Medicines Corporation
Et prospektivt ikke-interventionelt studie til at beskrive effektiviteten af Avapritinib (BLU-285), en selektiv KIT-mutationstargeteret tyrosinkinasehæmmer, hos patienter med indolent systemisk mastocytose og symptomer, der ikke er tilstrækkeligt kontrolleret med symptomatisk behandling i virkelige kliniske forhold
Dette er en ikke-interventionsstudie, der vurderer effektiviteten af avapritinib (BLU-285) i behandlingen af ISM i virkelige tyske forhold. Studien søger også at adressere den eksisterende dataklap i den naturlige historie og behandling af deltagere med ISM.
Studiet er designet til at følge hver deltager i op til 24 måneder.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
80
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Blueprint Medicines, EU Contact
- Telefonnummer: +31 85 064 4001
- E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Studiesteder
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Rekruttering
- Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
-
Bochum, Tyskland, 44791
- Rekruttering
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Deggendorf, Tyskland, 94469
- Rekruttering
- MVZ Klinikum Deggendorf
-
Dresden, Tyskland, 01307
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Rekruttering
- University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Rekruttering
- Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
-
Wiesbaden, Tyskland, 65205
- Rekruttering
- HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
-
Wuppertal, Tyskland, 42283
- Rekruttering
- Helios Universitätsklinikum Wuppertal
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne deltagere med ISM med moderate til svære symptomer, der er utilstrækkeligt kontrolleret med symptomatisk behandling, som påbegynder behandling med kommerciel avapritinib i henhold til den tyske godkendte etiket.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren starter behandling med avapritinib efter lægens skøn som en del af deres rutinemæssige behandling (for ISM med moderate til svære symptomer, der ikke kontrolleres tilstrækkeligt med symptomatisk behandling) og i overensstemmelse med den godkendte SmPC.
Eksklusionskriterier:
- Deltager med en potentielt øget risiko for intrakraniel blødning, herunder dem med en historie med vaskulært aneurisme, intrakraniel blødning, cerebrovaskulær hændelse inden for det foregående år eller svær trombocytopeni.
- Deltager, der tidligere har taget avapritinib som et kommercielt lægemiddel eller som en del af en klinisk undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Avapritinib
Deltagerne vil modtage avapritinib som en del af deres behandlingsplan med deres sundhedspersonale (HCP) og i overensstemmelse med produktresuméet (SmPC).
|
Avapritinib administreres som en oral tablet.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i Mastocytosekontrol-kvalitet af liv (MC-QoL) spørgeskemascore ved måned 6
Tidsramme: Baseline, måned 6
|
Baseline, måned 6
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Socio-demografisk variabel: Deltageralder
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Socio-demografisk Variabel: Deltagergenus
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Socio-demografisk Variabel: Deltagerens Etniske Tilhørsforhold
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Socio-demografisk variabel: Deltagerens race
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Baseline Serum Tryptase og KIT D816V Variant Allel Fraktion (VAF)
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Antal deltagere med tidligere medicinsk historie for anafylaksi
Tidsramme: Baseline (dag -30 til dag -1)
|
Baseline (dag -30 til dag -1)
|
|
Antal deltagere med komorbiditet
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Antal deltagere, der påbegynder en ny ISM-dirigeret medicin, ophører med en ISM-dirigeret medicin og med dosisstigninger eller -reduktioner for ISM-dirigeret medicin
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Antal deltagere, som er blevet ordineret et livsstøttekit
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Ændring fra baseline i Mastocytose-aktivitets-score (MAS) ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Ændring fra baseline i MC-QoL-spørgeskemaets score efter 3, 6, 12, 18 og 24 måneder
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Ændring fra baseline i Mastocytose Kontroltest (MCT) score ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Tid til respons vurderet ved MAS
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Ændring fra baseline i serumtryptase ved måned 3, 6, 12, 18 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
Baseline, måned 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Antal deltagere med anafylaksi, der krævede indlæggelse, besøg på akutmodtagelse, brug af epinephrine autoinjektor eller anden medicin
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Antal deltagere, der opfylder definitionen af polyfarmaci (samtidig brug af flere lægemidler; typisk 3 eller flere symptondirigerede receptpligtige lægemidler)
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Antal deltagere med ISM-relaterede hospitalsbesøg og akutmodtagelsesbesøg
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Antal deltagere med ændringer i ISM-symptomrettede behandlinger
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
|
Antal deltagere med dosisændringer og studie-/behandlingsafbrydelser
Tidsramme: Baseline op til måned 24
|
Baseline op til måned 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. december 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. november 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. november 2025
Først opslået (Faktiske)
1. december 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BLU-285-2407
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .