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Une étude non interventionnelle chez des participants atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) en Allemagne

17 avril 2026 mis à jour par: Blueprint Medicines Corporation

Étude prospective non interventionnelle visant à décrire l'efficacité de l'avapritinib (BLU-285), un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase ciblant les mutations KIT, chez les patients atteints de mastocytose systémique indolente présentant des symptômes non adéquatement contrôlés par les traitements symptomatiques en conditions réelles

Il s'agit d'une étude non interventionnelle évaluant l'efficacité de l'avapritinib (BLU-285) dans la prise en charge du SMIS en conditions réelles en Allemagne. L'étude vise également à combler le manque de données existant concernant l'histoire naturelle et la prise en charge des participants atteints de SMIS.

L'étude est conçue pour suivre chaque participant jusqu'à un maximum de 24 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

80

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Recrutement
        • Charité Universitätmedizin Berlin, Klinik für Dermatologie, Venerologie und Allergologie
      • Bochum, Allemagne, 44791
        • Recrutement
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Deggendorf, Allemagne, 94469
        • Recrutement
        • MVZ Klinikum Deggendorf
      • Dresden, Allemagne, 01307
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden Klinik und Poliklinik für Dermatologie
      • Göttingen, Allemagne, 37075
        • Recrutement
        • University Medical Center Goettingen - Georg August University of Goettingen
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Recrutement
        • Universitats-Hautklinik Tubingen, Studienzentrum lmmundermatologie
      • Wiesbaden, Allemagne, 65205
        • Recrutement
        • HNO-Gemeinschaftspraxis Wiesbaden, GEKA Gesellschaft für Experimentelle und Klinische Atemwegsforschung mbH, Zentrum für Rhinologie und Allergologie
      • Wuppertal, Allemagne, 42283
        • Recrutement
        • Helios Universitätsklinikum Wuppertal

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants adultes atteints de mastocytose systémique indolente avec des symptômes modérés à sévères insuffisamment contrôlés par un traitement symptomatique, qui initient un traitement par avapritinib commercial conformément à l'AMM allemande.

La description

Critères d'inclusion :

  • Les participants commencent un traitement par avapritinib à la discrétion du professionnel de santé dans le cadre de leurs soins de routine (pour un SMi avec des symptômes modérés à sévères insuffisamment contrôlés par un traitement symptomatique) et conformément au RCP approuvé.

Critères d'exclusion :

  • Participant présentant un risque potentiellement accru d'hémorragie intracrânienne, notamment ceux ayant des antécédents d'anévrisme vasculaire, d'hémorragie intracrânienne, d'accident vasculaire cérébral au cours de l'année précédente, ou de thrombocytopénie sévère.
  • Participant ayant déjà pris de l'avapritinib en tant que médicament commercial ou dans le cadre d'une étude clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Avapritinib
Les participants recevront l'avapritinib dans le cadre de leur plan de traitement avec leur professionnel de santé et conformément au Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP).
Médicament: Avapritinib
L'avapritinib sera administré sous forme de comprimé oral.
Autres noms:
  • BLU-285
  • Ayvakyt

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la valeur de base du score du questionnaire de contrôle de la mastocytose - qualité de vie (MC-QoL) au mois 6
Délai: Baseline, Mois 6
Baseline, Mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Variable Sociodémographique : Âge du Participant
Délai: Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Variable Socio-démographique : Genre du Participant
Délai: Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Variable sociodémographique : Ethnicité du participant
Délai: Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Variable socio-démographique : Race des participants
Délai: Valeur de référence (Jour -30 à Jour -1)
Valeur de référence (Jour -30 à Jour -1)
Tryptase sérique de base et fraction d'allèle variant (VAF) KIT D816V
Délai: Ligne de base (Jour -30 à Jour -1)
Ligne de base (Jour -30 à Jour -1)
Nombre de participants avec des antécédents médicaux d'anaphylaxie
Délai: Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Baseline (Jour -30 à Jour -1)
Nombre de participants avec comorbidité
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 24
De la ligne de base jusqu'au mois 24
Nombre de participants initiant un nouveau médicament dirigé contre l'ISM, arrêtant un médicament dirigé contre l'ISM, et avec des augmentations ou diminutions de dose pour les médicaments dirigés contre l'ISM
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Baseline jusqu'au mois 24
Nombre de participants ayant reçu une trousse de survie
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 24
De la ligne de base jusqu'au mois 24
Évolution par rapport à la valeur de base du score d'activité de la mastocytose (MAS) aux mois 3, 6, 12, 18 et 24
Délai: Baseline, mois 3, 6, 12, 18 et 24
Baseline, mois 3, 6, 12, 18 et 24
Variation par rapport à la valeur initiale du score du questionnaire MC-QoL aux mois 3, 6, 12, 18 et 24
Délai: Baseline, Mois 3, 6, 12, 18 et 24
Baseline, Mois 3, 6, 12, 18 et 24
Changement par rapport à la valeur de base du score du test de contrôle de la mastocytose (MCT) aux mois 3, 6, 12, 18 et 24
Délai: Baseline, mois 3, 6, 12, 18 et 24
Baseline, mois 3, 6, 12, 18 et 24
Temps jusqu'à la réponse évaluée par MAS
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Baseline jusqu'au mois 24
Variation par rapport à la valeur initiale de la tryptase sérique aux mois 3, 6, 12, 18 et 24
Délai: Baseline, Mois 3, 6, 12, 18 et 24
Baseline, Mois 3, 6, 12, 18 et 24
Nombre de participants présentant une anaphylaxie nécessitant une hospitalisation, une visite aux urgences, l'utilisation d'un auto-injecteur d'épinéphrine ou d'autres médicaments
Délai: De la ligne de base jusqu’au mois 24
De la ligne de base jusqu’au mois 24
Nombre de participants répondant à la définition de la polypharmacie (utilisation simultanée de plusieurs médicaments ; généralement, 3 médicaments prescrits ou plus dirigés contre les symptômes)
Délai: Baseline jusqu'au mois 24
Baseline jusqu'au mois 24
Nombre de participants avec visites à l'hôpital liées au SM et visites aux urgences
Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 24
De la ligne de base jusqu'au mois 24
Nombre de participants présentant des changements dans les thérapies dirigées contre les symptômes de la mastocytose systémique
Délai: De la ligne de base jusqu’au mois 24
De la ligne de base jusqu’au mois 24
Nombre de participants ayant subi des modifications de dose et des arrêts d'étude/traitement
Délai: Base jusqu'au mois 24
Base jusqu'au mois 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Blueprint Medicines Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 novembre 2025

Première publication (Réel)

1 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BLU-285-2407

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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