早期ハンチントン病患者におけるER2001静脈内注射反復投与の安全性および忍容性に関する研究。

対象条件：

1. ER2001-001試験（NCT06024265）を完了したハンチントン病患者。
2. スクリーニング時に文書化された研究説明同意書（ICF）を理解する能力があり、あらゆる研究手順の前に署名済みの書面によるインフォームド・コンセントを提供した患者。
3. HTT遺伝子拡張検査でCAGリピートが40回以上存在すること。
4. MRIスキャンを受けて耐えられる能力。
5. 腰椎穿刺を受けて耐えられる能力。
6. 運動、行動、および認知症状に対するすべてのHD治療薬が、スクリーニング前3か月間安定していること。
7. その他の併用薬がスクリーニング前1か月間安定していること。
8. 研究治療投与前の臓器機能測定。
9. 閉経後または妊娠可能な女性の非妊娠状態の証明。男性患者は、妊娠中の女性または妊娠可能な女性と性交渉を持つ際、治療中およびER2001最終投与後6か月間コンドームを使用すること。男性患者の女性パートナーが妊娠可能な場合、高効率避妊法も使用すべきである。

除外条件：

1. スクリーニング前12か月以内に自殺企図または計画を伴う自殺念慮（すなわち、活動的な自殺念慮）の病歴があり、そのために入院および／またはケアレベルの変更を必要とした場合。
2. 現在活動的な精神病、錯乱状態、または暴力的行動。
3. 出血傾向または凝固障害の病歴；ただし、現在出血傾向または凝固機能障害の証拠がないことを担当医が確認している場合を除く。
4. 修正QT間隔（QTc）> 480 msの心電図および／または担当医の判断による管理不能な心臓状態の兆候（例：不安定な虚血、管理不能な心室性不整脈、最近（3か月以内）の心筋梗塞、うっ血性心不全、電解質異常など）。
5. HIV、梅毒トレポネーマ、B型肝炎、またはC型肝炎感染症の患者。
6. 抗レトロウイルス薬（予防的治療としての抗レトロウイルス薬を含む）の服用が必要な場合。
7. 臨床的・実験室的評価を混乱させたり、対象者の安全性や神経外科的手術の実施能力、手順および研究訪問スケジュールの遵守に影響を与える可能性のある、現在または再発性の疾患、感染症、その他の重大な併存医学的状態または薬物。
8. 慢性片頭痛の臨床診断。
9. 埋め込み式脳深部刺激装置、脳室腹腔またはその他の脳脊髄液シャント、またはその他の埋め込みカテーテルの存在。
10. スクリーニング期間中に中央読影されたMRIスキャンにより評価された既存の構造的脳病変（腫瘍、動静脈奇形など）。
11. 遺伝子治療、RNAまたはDNA研究薬剤（アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、細胞移植、またはその他の実験的脳外科手術）の病歴。
12. スクリーニング前4週間以内、または研究薬剤の5つの薬物消失半減期のいずれか長い方の期間内に研究治療を受けた場合。
13. 患者に対して腰椎穿刺を実施できない、または安全に実施できない場合。
14. 担当医の判断により、パーキンソン病、多系統萎縮症、およびその他のジストニア疾患が併存する可能性がある場合。
15. ER2001製剤中のいずれかの成分に過敏症のある患者。
16. スクリーニング時点から5年以内の悪性腫瘍（ただし、成功裏に治療された皮膚の基底細胞癌または有棘細胞癌、または子宮頸部上皮内癌を除く）。
17. 明示的な薬理的および非薬理的介入を含む、あらゆる介入的臨床研究への現在または計画中の併行参加。観察研究は許容される。
18. 担当医の判断により、患者の研究への安全な参加および完了を妨げる、スクリーニング時のいかなる重篤な医学的状態または臨床的に有意な検査値、バイタルサイン、異常。