Исследование безопасности и переносимости многократного применения инъекции ER2001 внутривенно у взрослых с ранними проявлениями болезни Хантингтона.

Критерии включения:

1. Пациенты с болезнью Хантингтона, завершившие исследование ER2001-001 (NCT06024265).
2. Пациент документально подтвердил способность понимать письменные формы информированного согласия на исследование (ИС) во время скрининга и предоставил подписанное письменное информированное согласие до выполнения любых процедур исследования.
3. Тестирование на экспансию гена HTT с наличием ≥40 повторов CAG.
4. Способность проходить и переносить МРТ-сканирование.
5. Способность проходить и переносить люмбальную пункцию.
6. Все препараты для лечения болезни Хантингтона, назначаемые при двигательных, поведенческих и когнитивных симптомах, оставались стабильными в течение 3 месяцев до скрининга.
7. Другие сопутствующие препараты оставались стабильными в течение 1 месяца до скрининга.
8. Функция органов измерена до введения исследуемого лечения.
9. Постменопауза или подтверждение отсутствия детородной способности для женщин детородного возраста. Пациенты мужского пола должны использовать презерватив во время лечения и в течение 6 месяцев после последней дозы ER2001 при половом акте с беременной женщиной или с женщиной детородного возраста. Партнерши пациентов мужского пола также должны использовать высокоэффективный метод контрацепции, если они детородного возраста.

Критерии исключения:

1. История попытки самоубийства или суицидальных мыслей с планом (т.е. активных суицидальных мыслей), потребовавших визита в больницу и/или изменения уровня ухода в течение 12 месяцев до скрининга.
2. Текущий активный психоз, спутанное сознание или агрессивное поведение.
3. Склонность к кровотечениям или история нарушения свертываемости крови; при условии, что исследователь подтвердит отсутствие признаков склонности к кровотечениям или нарушения свертываемости в настоящее время.
4. ЭКГ с корригированным интервалом QT (QTc) > 480 мс и/или признаки неконтролируемых сердечных состояний, по мнению исследователя (например, нестабильная ишемия, неконтролируемая желудочковая аритмия, недавний (в течение 3 месяцев) инфаркт миокарда, застойная сердечная недостаточность, нарушения электролитного баланса и т.д.)
5. Пациенты с ВИЧ, Treponema pallidum, гепатитом B или гепатитом C.
6. Необходимость приема антиретровирусных препаратов, включая антиретровирусные препараты в качестве профилактического лечения.
7. Текущее или рецидивирующее заболевание, инфекция или другие значительные сопутствующие медицинские состояния или лекарства, которые могут исказить клинические и лабораторные оценки или могут повлиять на безопасность субъекта или его способность пройти нейрохирургическую процедуру или соблюдать процедуры и график визитов исследования.
8. Клинический диагноз хронической мигрени.
9. Наличие имплантированного устройства для глубокой стимуляции мозга, вентрикулоперитонеального или другого шунта для спинномозговой жидкости или другого имплантированного катетера.
10. Существующие структурные поражения головного мозга (такие как опухоль, артериовенозная мальформация), оцененные по централизованно прочитанному МРТ-сканированию в период скрининга.
11. История генной терапии, исследуемых агентов РНК или ДНК, таких как антисмысловые олигонуклеотиды (АСО), трансплантация клеток или любая другая экспериментальная операция на мозге.
12. Лечение исследуемой терапией в течение 4 недель до скрининга или 5 периодов полувыведения исследуемой терапии, в зависимости от того, что дольше.
13. Невозможность или небезопасность выполнения люмбальной пункции у пациента.
14. По мнению исследователя, возможно сочетание с болезнью Паркинсона, мультисистемной атрофией и другими заболеваниями дистонии.
15. Пациенты с гиперчувствительностью к любому из ингредиентов в составе ER2001.
16. Злокачественное новообразование в течение 5 лет до скрининга, за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ шейки матки, которые были успешно вылечены.
17. Параллельное или запланированное параллельное участие в любом интервенционном клиническом исследовании, включая явные фармакологические и нефармакологические вмешательства. Наблюдательные исследования допустимы.
18. Любое серьезное медицинское состояние или клинически значимые лабораторные показатели, жизненные показатели или отклонения при скрининге, которые, по мнению исследователя, исключают безопасное участие пациента в исследовании и его завершение.