Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ER2001-lääkeaineen turvallisuutta ja siedettävyyttä koskeva tutkimus toistuvalla laskimonsisäisellä annostelulla varhaisen Huntingtonin taudin oireita sairastavilla aikuisilla.

torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: ExoRNA Bioscience

Avoimimerkintäinen, annosnousututkimus ER2001:n laskimonsisäisen injektion toistuvasta hoidosta varhaisen Huntingtonin taudin oireita sairastavilla aikuisilla (Early Phase 1 -tutkimus).

Tämä on avoimen leiman, annoksen nostokliininen tutkimus, jossa arvioidaan ER2001-laskimonsisäisen ruiskutuksen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla, jotka suorittivat tutkimuksen ER2001-001 (NCT06024265). Lisäksi arvioidaan farmakodynamiikkaa, erityisesti kohdevaikutusta, ja tehokkuuden kliinisiä merkkejä. Tässä tutkimuksessa arvioidaan ER2001:n kasvavia annoksia peräkkäisissä kohorteissa. ER2001:n annosta nostettiin kolmen annostason yli. Tämän lisähoidon suunniteltu kesto on 6 viikkoa yhdellä kurssilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen kuuluu seulontajakso (4 viikkoa ennen ensimmäistä annostelua), hoitojakso (6 peräkkäistä viikkoa, kerran viikossa [QW] 6 viikon ajan) ja turvallisuusseurantajakso (12 viikkoa). Osallistujat saavat 6 pistosta samalla annostustasolla, jota käytettiin NCT06024265-tutkimuksessa, kerran viikossa 6 peräkkäisen viikon ajan. Suunnitellut annokset seuraavissa kohorteissa ovat 0,08, 0,16 ja 0,32 mg/kg. Päätös siirtyä seuraavaan korkeampaan annoskohorttiin perustuu osallistujien turvallisuustarkasteluun. Hoitoa jatketaan, kunnes sietokyky loppuu tai potilaan toiveen mukaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510080
        • First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Huntingtonin tautipotilaat, jotka suorittivat tutkimuksen ER2001-001 (NCT06024265).
  2. Potilaalla on dokumentoitu kyky ymmärtää tutkimuksen kirjalliset tiedonsaantilomakkeet (ICF) seulontavaiheessa, ja hän on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksensa ennen mitään tutkimusmenettelyjä.
  3. HTT-geenin laajenemistesti, jossa on ≥40 CAG-toistoa.
  4. Kyky suorittaa ja sietää magneettikuvauksia (MRI).
  5. Kyky suorittaa ja sietää lannerangan pistosta.
  6. Kaikki Huntingtonin taudin motorisiin, käyttäytymiseen ja kognitiivisiin oireisiin annetut lääkkeet ovat olleet vakaat 3 kuukautta ennen seulontaa.
  7. Muut samanaikaiset lääkkeet ovat olleet vakaat 1 kuukausi ennen seulontaa.
  8. Elimistön toiminta mitattu ennen tutkimuslääkityksen aloittamista.
  9. Vaihdevuosien jälkeinen tila tai todiste ei-lapsensynnyttävästä tilasta lapsensynnyttävyysikäisillä naisilla. Miespotilaiden on käytettävä kondomia hoidon aikana ja 6 kuukautta viimeisen ER2001-annoksen jälkeen ollessaan seksuaalisuhteessa raskaana olevan naisen tai lapsensynnyttävyysikäisen naisen kanssa. Miespotilaiden naispuolisilla kumppaneilla tulisi myös käyttää erittäin tehokasta ehkäisyä, jos he ovat lapsensynnyttävyysikäisiä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Itsemurhayrityksen tai itsemurha-aatteen historia suunnitelmalla (eli aktiivinen itsemurha-ajattelu), joka vaati sairaalakäyntiä ja/tai hoitotason muutosta 12 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  2. Nykyinen aktiivinen psykoottinen tila, sekavuustila tai väkivaltainen käyttäytyminen.
  3. Verenvuototauti tai hyytymishäiriön historia; niin kauan kuin tutkija vahvistaa, että tällä hetkellä ei ole todisteita verenvuototaudista tai hyytymishäiriöstä.
  4. EKG, jossa korjattu QT-väli (QTc) > 480 ms ja/tai merkkejä hallitsemattomista sydäntiloista tutkijan arvioimana (esim. epävakaa iskemia, hallitsematon kammiokierto, äskettäinen (3 kuukauden sisällä) sydäninfarkti, sydämen vajaatoiminta, elektrolyyttihäiriöt jne.)
  5. Potilailla, joilla on HIV-, Treponema pallidum-, hepatiitti B- tai hepatiitti C-tartunta.
  6. Tarve ottaa antiretroviraalilääkkeitä, mukaan lukien antiretroviraalilääkkeet ehkäisevänä hoidona.
  7. Nykyinen tai toistuva sairaus, infektio tai muu merkittävä samanaikainen lääketieteellinen tila tai lääkitys, joka saattaa hämärtää kliinisiä ja laboratoriokokeita tai saattaa vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai kykyyn suorittaa neurokirurginen toimenpide tai noudattaa menettelyjä ja tutkimuskäyntiaikataulua.
  8. Kliininen kroonisten migreenien diagnoosi.
  9. Sisäänistutettu aivosyväkannustin, ventriculoperitoneaalinen tai muu aivo-selkäydinneste shunt tai muu sisäänistutettu katetri.
  10. Ennalta olevat rakenteelliset aivovauriot (kuten kasvain, arteriovenoosi malformaatio) seulontajakson aikana keskuslukijoiden arvioimana magneettikuvauksessa (MRI).
  11. Geeniterapian, RNA- tai DNA-tutkimusaineiden, kuten antisense-oligonukleotidien (ASO), solusiirron tai minkään muun kokeellisen aivokirurgian historia.
  12. Tutkimushoito 4 viikkoa ennen seulontaa tai 5 tutkimuslääkkeen poistumisen puoliintumisaikaa, kumpi on pidempi.
  13. Potilaalle ei voida suorittaa lannerangan pistosta tai se ei ole turvallista.
  14. Tutkijan arvioimana, että Parkinsonin tauti, monijärjestelmäatrofia ja muut dystoniat saattavat olla yhdistettynä.
  15. Potilaat, jotka ovat yliherkkiä minkään ER2001-valmisteessa olevan ainesosan suhteen.
  16. Syyväisyys 5 vuoden sisällä seulonnasta, lukuun ottamatta ihon basaali- tai levyepiteelikarsinoomaa tai kohdunkaulan paikallissyöpää, joka on onnistuneesti hoidettu.
  17. Samanaikainen tai suunniteltu samanaikainen osallistuminen mihin tahansa interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen, mukaan lukien eksplisiittiset farmakologiset ja ei-farmakologiset interventiot. Observaatiotutkimukset ovat hyväksyttäviä.
  18. Mikä tahansa vakava lääketieteellinen tila tai kliinisesti merkittävä laboratorio-, elintoiminto- tai poikkeavuus seulonnassa, joka tutkijan arvioimen estää potilaan turvallisen osallistumisen ja tutkimuksen suorittamisen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ER2001-injektio
Vähimmäisaloitusannos on 0,08 mg/kg, jonka jälkeen annosta korotetaan 0,16 mg/kg:iin ja 0,32 mg/kg:iin. Suunniteltu hoidon kesto on 6 viikkoa, ja ER2001:ttä annetaan laskimonsisäisesti viikkojen 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 ensimmäisenä päivänä.
Lääke: ER2001-injektio
Minimi aloitusannos on 0,08 mg/kg, sitten annosta nostetaan 0,16 mg/kg:iin ja 0,32 mg/kg:iin.
Suunniteltu hoidon kesto on 6 viikkoa, ja ER2001:a annetaan laskimonsisäisesti viikkojen 1, 2, 3, 4, 5 ja 6 ensimmäisinä päivinä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
Arvioida ER2001-injektion turvallisuutta ja siedettävyyttä.
Noin 4,5 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Huippuplasmakonsentraatio (Cmax)
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
Arvioida ER2001-injektion farmakokinetiikkaa (PK).
Noin 4,5 kuukautta
Terminaalinen puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
ER2001-injektion farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi.
Noin 4,5 kuukautta
Plasmakonsentraation ja ajan käyrän alla oleva pinta-ala ajanhetkestä 0 viimeiseen määritettävissä olevaan konsentraatioon (AUC0-t)
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
ER2001-injektion farmakokinetiikan (PK) arvioimiseksi.
Noin 4,5 kuukautta
Maksimipitoisuus (Cmax) aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
Arvioida ER2001-injektion farmakokinetiikkaa (PK).
Noin 4,5 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Immunogeenisuus
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
Kerätä Anti-Drug Antibodies (ADA) -vastavalmisteiden esiintymistiheyttä.
Noin 4,5 kuukautta
Perusarvosta tapahtunut muutos mutantti-huntingtiini (mHTT) proteiinin pitoisuudessa selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
Arvioida ER2001-injektion annos-vaste-suhdetta mHTT-proteiinin muutokseen alkuarvosta aivo-selkäydinnesteessä (CSF).
Noin 4,5 kuukautta
Muutos Unified Huntingtonin taudin arviointiasteikon (UHDRS) kokonaistoimintakyvyn (TFC) pisteissä verrattuna perusarvoon
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
UHDRS on Huntingtonin tautia (HD) tutkiva työryhmä kehittämä tutkimusväline, jonka tarkoituksena on tarjota yhtenäinen arvio HD:n kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. UHDRS TFC koostuu viidestä toiminnallisesta alueesta, jotka liittyvät vammaisuuteen (ammatti, talous, kotityöt, päivittäiset toiminnot ja hoitotaso), ja kunkin kohden pisteet vaihtelevat 0:sta joko 2:een tai 3:een. TFC:n kokonaispistemäärä on viiden TFC-kohdan summa ja voi vaihdella 0:sta 13:een, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa heikkenemistä.
Noin 4,5 kuukautta
Muutos lähtötasosta Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS) -pisteissä.
Aikaikkuna: Noin 4,5 kuukautta
UHDRS on Huntingtonin taudin tutkimusryhmän kehittämä tutkimustyökalu, jonka tarkoituksena on tarjota yhtenäinen arvio Huntingtonin taudin kliinisistä piirteistä ja etenemisestä. UHDRS TMS arvioi Huntingtonin taudin kaikki motoriset piirteet, mukaan lukien maksimaalinen korea, maksimaalinen dystonia, silmien seuranta, sakkaadien aloitus ja nopeus, dysartria, kielen ulostyöntö, sormien naputus, kämmenen pronaatio ja supinaatio, luria, jäykkyys, bradykinesia, kävely, tandemkävely ja retropulsion pull -testi. Jokainen näistä arvioitiin asteikolla 0 (normaali motorinen toiminta) - 4 (vakavasti heikentynyt motorinen toiminta). TMS-pistemäärä on yksittäisten pistemäärien summa, joka vaihtelee välillä 0 (normaali motorinen toiminta) - 124 (vakavasti heikentynyt motorinen toiminta). Alemmat TMS-pisteet osoittavat parempaa motorista toimintaa.
Noin 4,5 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ExoRNA Bioscience

Tutkijat

  • Päätutkija: pingyi xu, Ph.D, First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. tammikuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 15. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ER2001-002

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa