Studie av sikkerhet og tolerabilitet ved gjentatt behandling med ER2001 intravenøs injeksjon hos voksne med tidlig manifestert Huntingtons sykdom.

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter med Huntingtons sykdom som fullførte studie ER2001-001 (NCT06024265).
2. Pasienten har dokumentert evne til å forstå de skriftlige informerte samtykkeskjemaene (ICF-er) ved screeningtidspunktet og har gitt skriftlig informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer.
3. HTT-gen-ekspansjonstest med tilstedeværelse av ≥40 CAG-repetisjoner.
4. Evne til å gjennomgå og tolerere MR-undersøkelser.
5. Evne til å gjennomgå og tolerere lumbalpunksjon.
6. Alle HD-medikamenter gitt for motoriske, atferdsmessige og kognitive symptomer har vært stabile i 3 måneder før screening.
7. Andre samtidige medikamenter har vært stabile i 1 måned før screening.
8. Organfunksjon målt før administrering av studiemedisin.
9. Postmenopausale eller bevis på ikke-fruktbar status for kvinner i fruktbar alder. Mannlige pasienter må bruke kondom under behandling og i 6 måneder etter siste dose ER2001 ved samleie med gravid kvinne eller kvinne i fruktbar alder. Kvinnelige partnere av mannlige pasienter bør også bruke svært effektiv prevensjon hvis de er i fruktbar alder.

Eksklusjonskriterier:

1. Historie med selvmordsforsøk eller suicidal ideasjon med plan (dvs. aktiv suicidal ideasjon) som krevde sykehusbesøk og/eller endring i behandlingsnivå innen 12 måneder før screening.
2. Nåværende aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig atferd.
3. Blødningstendens eller historie med koagulasjonsforstyrrelse; så lenge forskeren bekrefter at det ikke er tegn til blødningstendens eller koagulasjonsdysfunksjon for tiden.
4. EKG med korrigert QT-intervall (QTc) > 480 ms og/eller tegn på ukontrollerte hjerteforhold, etter forskerens vurdering (f.eks. ustabil iskemi, ukontrollert ventrikulær arytmi, nylig (innen 3 måneder) hjerteinfarkt, hjertesvikt, elektrolyttforstyrrelser, etc.)
5. Pasienter med HIV, Treponema pallidum, hepatitt B eller hepatitt C-infeksjon.
6. Behov for å ta antiretroviral medisin, inkludert antiretroviral medisin som forebyggende behandling.
7. Nåværende eller tilbakevendende sykdom, infeksjon eller annen betydelig samtidig medisinsk tilstand eller medikamenter som kan forvirre kliniske og laboratorievurderinger eller kan påvirke pasientens sikkerhet eller evne til å gjennomgå nevrokirurgisk prosedyre eller følge prosedyrene og studiebesøksplanen.
8. Klinisk diagnose av kronisk migrene.
9. Tilstedeværelse av implantert dyp hjernestimulasjonsenhet, ventrikuloperitoneal eller annen CSF-shunt, eller annen implantert kateter.
10. Eksisterende strukturelle hjernelesjoner (som tumor, arteriovenøs misdannelse) vurdert av en sentralt vurdert MR-undersøkelse i screeningsperioden.
11. Historie med genterapi, RNA- eller DNA-forsøksmidler, som antisense-oligonukleotider (ASO), celltransplantasjon eller annen eksperimentell hjernekirurgi.
12. Behandling med forsøksmedisin innen 4 uker før screening eller 5 medikamenteliminasjonshalveringstider av forsøksmedisin, avhengig av hva som er lengst.
13. Ikke mulig eller usikkert å utføre lumbalpunksjon på pasienten.
14. Etter forskerens vurdering, at Parkinsons sykdom, multisystematrofi og andre dystonisyklidommer kan forekomme samtidig.
15. Pasienter som er overfølsomme for noen ingredienser i formuleringen av ER2001.
16. Malignitet innen 5 år før screening, unntatt basal- eller spinocellulært karsinom i huden eller carcinoma in situ i livmorhalsen som har blitt vellykket behandlet.
17. Samtidig eller planlagt samtidig deltakelse i enhver intervensjonell klinisk studie, inkludert eksplisitte farmakologiske og ikke-farmakologiske intervensjoner. Observasjonsstudier er akseptable.
18. Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorie-, vitaltegns- eller abnormalitet ved screening som, etter forskerens vurdering, utelukker pasientens sikre deltakelse i og fullføring av studien.