Estudio de Seguridad y Tolerabilidad con Inyección Intravenosa de ER2001 en Tratamiento Repetitivo en Adultos con Enfermedad de Huntington de Manifestación Temprana.

Criterios de inclusión:

1. Pacientes con enfermedad de Huntington que completaron el estudio ER2001-001 (NCT06024265).
2. El paciente tiene documentada la capacidad de comprender los formularios de consentimiento informado por escrito (ICF) del estudio en el momento del cribado y ha proporcionado un consentimiento informado por escrito firmado antes de cualquier procedimiento del estudio.
3. Prueba de expansión del gen HTT con la presencia de ≥40 repeticiones de CAG.
4. Capacidad para someterse y tolerar escáneres de resonancia magnética (IRM).
5. Capacidad para someterse y tolerar una punción lumbar.
6. Todos los medicamentos para la EH administrados para síntomas motores, conductuales y cognitivos han sido estables durante 3 meses antes del Cribado.
7. Otros medicamentos concomitantes han sido estables durante 1 mes antes del Cribado.
8. Función orgánica medida antes de la administración del tratamiento del estudio.
9. Posmenopáusica o evidencia de estado de no fertilidad para mujeres con potencial de procrear. Los pacientes masculinos deben usar condón durante el tratamiento y durante 6 meses después de la última dosis de ER2001 cuando tengan relaciones sexuales con una mujer embarazada o con una mujer con potencial de procrear. Las parejas femeninas de pacientes masculinos también deben usar una forma de anticoncepción altamente efectiva si tienen potencial de procrear.

Criterios de exclusión:

1. Antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida con plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita hospitalaria y/o cambio en el nivel de atención dentro de los 12 meses previos al cribado.
2. Psicosis activa actual, estado confusional o comportamiento violento.
3. Tendencia hemorrágica o antecedentes de trastorno de la coagulación; siempre que el investigador confirme que no hay evidencia de tendencia hemorrágica o disfunción de la coagulación en la actualidad.
4. ECG con intervalo QT corregido (QTc) > 480 ms y/o indicación de afecciones cardíacas no controladas, según el criterio del investigador (por ejemplo, isquemia inestable, arritmia ventricular no controlada, infarto de miocardio reciente (dentro de 3 meses), insuficiencia cardíaca congestiva, alteraciones electrolíticas, etc.).
5. Pacientes con infección por VIH, Treponema pallidum, hepatitis B o hepatitis C.
6. Necesidad de tomar fármacos antirretrovirales, incluidos los antirretrovirales como tratamiento preventivo.
7. Enfermedad, infección u otra afección médica concurrente significativa actual o recurrente, o medicamentos que podrían confundir las evaluaciones clínicas y de laboratorio o podrían afectar la seguridad del sujeto o su capacidad para someterse al procedimiento neuroquirúrgico o cumplir con los procedimientos y el calendario de visitas del estudio.
8. Diagnóstico clínico de migrañas crónicas.
9. Presencia de un dispositivo de estimulación cerebral profunda implantado, derivación ventrículo-peritoneal u otra derivación de LCR, u otro catéter implantado.
10. Lesiones cerebrales estructurales preexistentes (como tumor, malformación arteriovenosa) evaluadas por una resonancia magnética leída centralmente durante el período de cribado.
11. Antecedentes de terapia génica, agentes de investigación de ARN o ADN, como oligonucleótidos antisentido (ASO), trasplante celular o cualquier otra cirugía cerebral experimental.
12. Tratamiento con terapia de investigación dentro de las 4 semanas previas al cribado o 5 vidas medias de eliminación del fármaco de la terapia de investigación, lo que sea más largo.
13. Incapaz o inseguro realizar una punción lumbar en el paciente.
14. Según el criterio del Investigador, que la enfermedad de Parkinson, la atrofia multisistémica y otras enfermedades distónicas puedan estar combinadas.
15. Pacientes que son hipersensibles a cualquier ingrediente de la formulación de ER2001.
16. Malignidad dentro de los 5 años posteriores al cribado, excepto carcinoma de células basales o escamosas de la piel o carcinoma in situ del cuello uterino que haya sido tratado con éxito.
17. Participación concurrente o planificada concurrente en cualquier estudio clínico intervencionista, incluidas intervenciones farmacológicas y no farmacológicas explícitas. Los estudios observacionales son aceptables.
18. Cualquier afección médica grave o hallazgos de laboratorio, signos vitales o anormalidades clínicamente significativos en el cribado que, según el criterio del Investigador, impidan la participación segura del paciente y la finalización del estudio.