De veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie met ER2001 intraveneuze injectie herhaalde behandeling bij volwassenen met vroeg manifeste ziekte van Huntington.

Inclusiecriteria:

1. Patiënten met de ziekte van Huntington die studie ER2001-001 (NCT06024265) hebben voltooid.
2. Patiënt heeft tijdens de screening aangetoond dat hij/zij de schriftelijke geïnformeerde toestemmingsformulieren (ICF's) van de studie begrijpt en heeft voorafgaand aan enige studieprocedures schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven.
3. HTT-genexpansietest met de aanwezigheid van ≥40 CAG-herhalingen.
4. In staat om MRI-scans te ondergaan en te verdragen.
5. In staat om een lumbaalpunctie te ondergaan en te verdragen.
6. Alle HD-medicatie voor motorische, gedragsmatige en cognitieve symptomen is gedurende 3 maanden voorafgaand aan de screening stabiel geweest.
7. Andere gelijktijdige medicatie is gedurende 1 maand voorafgaand aan de screening stabiel geweest.
8. Orgaanfunctie gemeten voorafgaand aan toediening van de studiebehandeling.
9. Postmenopauzaal of bewijs van niet-vruchtbare status voor vrouwen met vruchtbaarheidspotentieel. Mannetjespatiënten moeten een condoom gebruiken tijdens de behandeling en gedurende 6 maanden na de laatste dosis ER2001 bij geslachtsgemeenschap met een zwangere vrouw of met een vrouw met vruchtbaarheidspotentieel. Vrouwelijke partners van mannetjespatiënten moeten ook een zeer effectieve vorm van anticonceptie gebruiken als zij vruchtbaarheidspotentieel hebben.

Exclusiecriteria:

1. Geschiedenis van zelfmoordpoging of suïcidale gedachten met plan (d.w.z. actieve suïcidale gedachten) die binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening een ziekenhuisbezoek en/of verandering in zorgniveau vereiste.
2. Huidige actieve psychose, verwardheid of gewelddadig gedrag.
3. Bloedingstendens of geschiedenis van stollingsstoornis; zolang de onderzoeker bevestigt dat er momenteel geen bewijs is van bloedingstendens of stollingsdysfunctie.
4. ECG met gecorrigeerd QT-interval (QTc) > 480 ms en/of aanwijzing voor ongecontroleerde hartcondities, naar het oordeel van de onderzoeker (bijv. instabiele ischemie, ongecontroleerde ventriculaire aritmie, recent (binnen 3 maanden) myocardinfarct, congestief hartfalen, elektrolytstoornissen, etc.).
5. Patiënten met HIV, Treponema pallidum, hepatitis B of hepatitis C infectie.
6. Moet antiretrovirale geneesmiddelen innemen, inclusief antiretrovirale geneesmiddelen als preventieve behandeling.
7. Huidige of terugkerende ziekte, infectie of andere significante gelijktijdige medische aandoening of medicatie die de klinische en laboratoriumevaluaties zou kunnen verwarren of de veiligheid van een proefpersoon of zijn/haar vermogen om de neurochirurgische procedure te ondergaan of de procedures en studiebezoekschema te volgen, zou kunnen beïnvloeden.
8. Klinische diagnose van chronische migraine.
9. Aanwezigheid van een geïmplanteerd diep hersenstimulatietoestel, ventriculoperitoneale of andere CSF-shunt, of andere geïmplanteerde katheter.
10. Reeds bestaande structurele hersenschade (zoals tumor, arterioveneuze malformatie) zoals beoordeeld door een centraal gelezen MRI-scan tijdens de screeningsperiode.
11. Geschiedenis van gentherapie, RNA- of DNA-onderzoeksmiddelen, zoals antisense-oligonucleotiden (ASO), celtransplantatie of enige andere experimentele hersenchirurgie.
12. Behandeling met onderzoeksbehandeling binnen 4 weken voorafgaand aan screening of 5 geneesmiddel-eliminatiehalfwaardetijden van onderzoeksbehandeling, afhankelijk van wat langer is.
13. Niet in staat of onveilig om een lumbaalpunctie bij de patiënt uit te voeren.
14. Naar het oordeel van de onderzoeker, dat de ziekte van Parkinson, multisysteematrofie en andere dystonieziekten gecombineerd kunnen worden.
15. Patiënten die overgevoelig zijn voor enig ingrediënt in de formulering van ER2001.
16. Maligniteit binnen 5 jaar voorafgaand aan screening, behalve voor basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoma in situ van de baarmoederhals dat succesvol is behandeld.
17. Gelijktijdige of geplande gelijktijdige deelname aan enige interventionele klinische studie, inclusief expliciete farmacologische en niet-farmacologische interventies. Observationele studies zijn acceptabel.
18. Enige ernstige medische aandoening of klinisch significante laboratorium-, vitale tekenen- of afwijkingen bij screening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veilige deelname van de patiënt aan en voltooiing van de studie verhindert.