초기 헌팅턴병 성인 환자에서 ER2001 정주액 반복 투여의 안전성 및 내약성 연구.
2026년 5월 21일 업데이트: ExoRNA Bioscience
개방형, 용량 증량 초기 1상 연구: 조기 증상 헌팅턴병 성인 환자에서 ER2001 정맥 주사 반복 치료
이것은 연구 ER2001-001(NCT06024265)을 완료한 헌팅턴병 환자를 대상으로 ER2001 정맥주사 반복 치료의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 개방형, 용량 증량 임상 시험입니다. 또한, 약력학, 특히 표적 결합 및 효능의 임상 징후가 평가될 것입니다.
이 연구는 순차적 코호트에서 ER2001의 증가하는 용량을 평가할 것입니다.
ER2001은 3개의 용량 수준에서 증량되었습니다.
이 추가 치료의 계획된 기간은 1회 코스에 대해 6주입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 선별 기간(첫 투여 4주 전), 치료 기간(6주 동안 매주[QW] 연속 6주간), 및 안전성 추적 관찰 기간(12주)을 포함합니다.
참가자는 NCT06024265 연구에서 사용된 동일한 용량 수준으로 6주 동안 매주 1회 총 6회 주사를 받게 됩니다.
후속 코호트에서 증가 예정 용량은 0.08, 0.16, 및 0.32 mg/kg입니다.
다음 높은 용량 코호트로의 진행 결정은 포함된 참가자의 안전성 검토를 기반으로 이루어질 것입니다.
치료는 참을 수 없는 독성이 발생하거나 환자의 선호에 따라 중단될 때까지 계속됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 ER2001-001(NCT06024265)를 완료한 헌팅턴병 환자.
- 환자는 선별 시점에 연구 설명 동의서(ICF)의 서면 내용을 이해할 수 있는 능력이 문서화되어 있으며, 모든 연구 절차 전에 서명한 서면 동의를 제공함.
- HTT 유전자 확장 검사에서 ≥40 CAG 반복이 확인됨.
- MRI 스캔을 받고 견딜 수 있는 능력.
- 요추 천자를 받고 견딜 수 있는 능력.
- 모든 운동, 행동 및 인지 증상에 대한 HD 약물이 선별 3개월 전부터 안정적임.
- 기타 동반 약물이 선별 1개월 전부터 안정적임.
- 연구 치료 투여 전 측정된 장기 기능.
- 폐경 후 또는 가임기 여성의 경우 비임신 상태 증거. 남성 환자는 임신한 여성 또는 가임기 여성과 성관계 시 치료 기간 및 ER2001 최종 투여 후 6개월 동안 콘돔을 사용해야 함. 남성 환자의 여성 파트너도 가임기일 경우 고효율 피임법을 사용해야 함.
제외 기준:
- 선별 12개월 이내에 병원 방문 및/또는 치료 수준 변경이 필요한 자살 시도 또는 계획이 있는 자살 사고(즉, 활동적 자살 사고) 병력.
- 현재 활동적 정신병, 혼돈 상태 또는 폭력적 행동.
- 출혈 경향 또는 응고 장애 병력; 현재 출혈 경향 또는 응고 기능 장애 증거가 없다고 연구자가 확인하는 경우 제외하지 않음.
- 교정 QT 간격(QTc) > 480 ms 및/또는 연구자의 판단에 따라 통제되지 않은 심장 상태 징후(예: 불안정한 허혈, 통제되지 않은 심실 부정맥, 최근(3개월 이내) 심근경색, 울혈성 심부전, 전해질 이상 등).
- HIV, 매독, B형 간염 또는 C형 간염 감염 환자.
- 항레트로바이러스 약물(예방적 치료 포함) 복용 필요.
- 임상 및 실험실 평가를 혼동시키거나 환자의 안전 또는 신경외과적 시술 수행 능력, 절차 및 연구 방문 일정 준수 능력에 영향을 미칠 수 있는 현재 또는 재발성 질환, 감염 또는 기타 중대한 동반 의학적 상태 또는 약물.
- 만성 편두통의 임상 진단.
- 심부 뇌 자극 장치, 뇌실복강 또는 기타 뇌척수액 분로, 기타 이식된 카테터 존재.
- 선별 기간 중 중앙 판독 MRI 스캔으로 평가된 기존 구조적 뇌 병변(예: 종양, 동정맥 기형).
- 유전자 치료, RNA 또는 DNA 연구 약물(예: 항센스 올리고뉴클레오티드(ASO)), 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술 병력.
- 선별 4주 전 또는 연구 약물 제거 반감기의 5배 중 더 긴 기간 내 연구 치료 투여.
- 환자에게 요추 천자를 수행할 수 없거나 안전하지 않음.
- 연구자의 판단에 따라 파킨슨병, 다계통 위축증 및 기타 이완증 질환이 동반될 수 있음.
- ER2001 제형의 성분에 과민한 환자.
- 선별 5년 이내 악성 종양(성공적으로 치료된 피부 기저세포암 또는 편평세포암, 자궁경부 상피내암 제외).
- 명시적 약리학적 및 비약리학적 중재를 포함한 모든 중재적 임상 연구에 동시 또는 계획된 동시 참여. 관찰 연구는 허용됨.
- 연구자의 판단에 따라 환자의 안전한 연구 참여 및 완료를 방해하는 선별 시 중대한 의학적 상태 또는 임상적으로 유의한 실험실, 활력 징후 또는 이상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ER2001 인젝션
최소 초기 용량은 0.08mg/kg이며, 이후 0.16mg/kg, 0.32mg/kg으로 증량됩니다.
계획된 치료 기간은 6주이며, ER2001은 1주차, 2주차, 3주차, 4주차, 5주차, 6주차의 첫째 날에 정맥 내 투여됩니다.
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최초 최소 용량은 0.08mg/kg이며, 이후 0.16mg/kg, 0.32mg/kg으로 증량됩니다.
치료 계획 기간은 6주이며, ER2001은 1, 2, 3, 4, 5, 6주차 첫째 날에 정맥 주사됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AEs) 및 중대한 부작용(SAEs)의 발생률과 심각도
기간: 약 4.5개월
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ER2001 주사액의 안전성과 내약성을 평가하기 위함입니다.
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약 4.5개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 혈장 농도 (Cmax)
기간: 약 4.5개월
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ER2001 주사제의 약동학(PK)을 평가하기 위함.
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약 4.5개월
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말단 반감기 (t1/2)
기간: 약 4.5개월
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ER2001 주사제의 약물동태학(PK)을 평가하기 위함.
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약 4.5개월
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혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적(시간 0부터 마지막 정량 가능 농도까지) (AUC0-t)
기간: 약 4.5개월
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ER2001 주사의 약동학(PK)을 평가하기 위함.
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약 4.5개월
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뇌척수액(CSF) 내 최대 농도(Cmax)
기간: 약 4.5개월
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ER2001 주사의 약동학(PK)을 평가하기 위함.
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약 4.5개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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면역원성
기간: 약 4.5개월
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항약물 항체(ADA)의 발생률을 수집하기 위해.
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약 4.5개월
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뇌척수액(CSF) 내 돌연변이 헌팅틴(mHTT) 단백질 농도의 기저치 대비 변화
기간: 약 4.5개월
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ER2001 주사제의 뇌척수액(CSF) 내 mHTT 단백질 변화에 대한 기준선 대비 용량-반응 관계를 평가합니다.
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약 4.5개월
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기저선 대비 통합 헌팅턴병 평가 척도(Unified Huntington's Disease Rating Scale, UHDRS) 총 기능 능력(Total Functional Capacity, TFC) 점수의 변화
기간: 약 4.5개월
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UHDRS는 헌팅턴병 연구 그룹이 개발한 연구 도구로, 헌팅턴병의 임상적 특징과 경과에 대한 통일된 평가를 제공합니다.
UHDRS TFC는 장애와 관련된 5가지 기능적 영역(직업, 재정, 가사일, 일상생활 활동, 돌봄 수준)으로 구성되며, 각 항목의 점수는 0에서 2 또는 3까지입니다.
TFC 총점은 5가지 TFC 항목의 합으로, 0에서 13까지 범위를 가지며, 높은 점수는 더 높은 기능을 나타냅니다.
기준선에서의 부정적 변화는 악화를 나타냅니다.
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약 4.5개월
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기준선 대비 통합 헌팅턴병 평가 척도(Unified Huntington's Disease Rating Scale, UHDRS) 총 운동 점수(Total Motor Score, TMS)의 변화.
기간: 대략 4.5개월
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UHDRS는 헌팅턴병 연구 그룹이 헌팅턴병의 임상적 특징과 경과를 균일하게 평가하기 위해 개발한 연구 도구입니다.
UHDRS TMS는 헌팅턴병의 모든 운동 기능을 평가하며, 최대 무도병, 최대 근긴장이상, 안구 추적 운동, 안구 급속 운동의 시작과 속도, 구음 장애, 혀 내밀기, 손가락 두드리기, 손의 회내와 회외, 루리아 검사, 강직, 서동증, 보행, 탠덤 보행, 후방 견인 검사를 포함합니다.
각 항목은 0(정상 운동 기능)에서 4(심각하게 손상된 운동 기능)까지의 척도로 평가됩니다.
TMS 점수는 개별 점수의 합계로, 0(정상 운동 기능)에서 124(심각하게 손상된 운동 기능)까지의 범위를 가집니다.
낮은 TMS 점수는 더 나은 운동 기능을 나타냅니다.
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대략 4.5개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: pingyi xu, Ph.D, First Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 6월 25일
기본 완료 (실제)
2025년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2026년 1월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 7일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .