O Estudo de Segurança e Tolerabilidade com o Tratamento Repetitivo da Injeção Intravenosa ER2001 em Adultos com Doença de Huntington em Fase Inicial.

Critérios de Inclusão:

1. Pacientes com Doença de Huntington que completaram o Estudo ER2001-001 (NCT06024265).
2. O paciente tem capacidade documentada para compreender os formulários de consentimento informado por escrito (ICFs) do estudo no momento do rastreio e forneceu consentimento informado por escrito assinado antes de quaisquer procedimentos do estudo.
3. Teste de expansão do gene HTT com a presença de ≥40 repetições CAG.
4. Capacidade de realizar e tolerar exames de ressonância magnética (RM).
5. Capacidade de realizar e tolerar punção lombar.
6. Todos os medicamentos para DH administrados para sintomas motores, comportamentais e cognitivos têm estado estáveis durante 3 meses antes do Rastreio.
7. Outros medicamentos concomitantes têm estado estáveis durante 1 mês antes do Rastreio.
8. Função dos órgãos medida antes da administração do tratamento do estudo.
9. Mulheres pós-menopáusicas ou evidência de estado não fértil para mulheres em idade fértil. Os pacientes do sexo masculino devem usar preservativo durante o tratamento e durante 6 meses após a última dose de ER2001 quando tiverem relações sexuais com uma mulher grávida ou com uma mulher em idade fértil. As parceiras dos pacientes do sexo masculino também devem usar um método contracetivo altamente eficaz se estiverem em idade fértil.

Critérios de Exclusão:

1. Histórico de tentativa de suicídio ou ideação suicida com plano (ou seja, ideação suicida ativa) que exigiu visita hospitalar e/ou alteração no nível de cuidados dentro de 12 meses antes do rastreio.
2. Psicose ativa atual, estado confusional ou comportamento violento.
3. Tendência para hemorragia ou histórico de distúrbio de coagulação; desde que o investigador confirme que não há evidência de tendência hemorrágica ou disfunção de coagulação no momento.
4. ECG com intervalo QT corrigido (QTc) > 480 ms e/ou indicação de condições cardíacas não controladas, conforme julgado pelo investigador (por exemplo, isquemia instável, arritmia ventricular não controlada, enfarte do miocárdio recente (dentro de 3 meses), insuficiência cardíaca congestiva, distúrbios eletrolíticos, etc.)
5. Pacientes com infeção por VIH, Treponema pallidum, Hepatite B ou Hepatite C.
6. Necessidade de tomar fármacos antirretrovirais, incluindo fármacos antirretrovirais como tratamento preventivo.
7. Doença, infeção ou outra condição médica significativa concomitante atual ou recorrente, ou medicamentos que possam confundir as avaliações clínicas e laboratoriais ou possam afetar a segurança do sujeito ou a sua capacidade de realizar o procedimento neurocirúrgico ou cumprir com os procedimentos e calendário de visitas do estudo.
8. Diagnóstico clínico de enxaquecas crónicas.
9. Presença de um dispositivo implantado de estimulação cerebral profunda, derivação ventriculoperitoneal ou outra derivação de LCR, ou outro cateter implantado.
10. Lesões cerebrais estruturais pré-existentes (como tumor, malformação arteriovenosa) conforme avaliado por uma leitura centralizada de uma RM durante o período de rastreio.
11. Histórico de terapia genética, agentes investigacionais de ARN ou ADN, como oligonucleótidos antisenso (ASO), transplante celular ou qualquer outra cirurgia cerebral experimental.
12. Tratamento com terapia investigacional dentro de 4 semanas antes do rastreio ou 5 meias-vidas de eliminação do fármaco da terapia investigacional, o que for mais longo.
13. Incapaz ou inseguro realizar punção lombar no paciente.
14. No julgamento do Investigador, que a doença de Parkinson, atrofia de múltiplos sistemas e outras doenças de distonia possam estar combinadas.
15. Pacientes que são hipersensíveis a qualquer ingrediente na formulação de ER2001.
16. Malignidade dentro de 5 anos do rastreio, exceto para carcinoma basocelular ou espinocelular da pele ou carcinoma in situ do colo do útero que tenha sido tratado com sucesso.
17. Participação concomitante ou planeada concomitante em qualquer estudo clínico intervencionista, incluindo intervenções farmacológicas e não farmacológicas explícitas. Estudos observacionais são aceitáveis.
18. Qualquer condição médica grave ou resultados laboratoriais, sinais vitais ou anormalidades clinicamente significativas no rastreio que, no julgamento do Investigador, impeçam a participação segura do paciente e a conclusão do estudo.