Sikkerheds- og tolerabilitetsstudie med ER2001 intravenøs injektion gentagen behandling hos voksne med tidligt manifesteret Huntingtons sygdom.

Inklusionskriterier:

1. Patienter med Huntingtons sygdom, som har gennemført studie ER2001-001 (NCT06024265).
2. Patienten har dokumenteret evne til at forstå de skriftlige informerede samtykkeformularer (ICF'er) på screenings tidspunkt og har givet underskrevet skriftligt informeret samtykke før nogen studierelaterede procedurer.
3. HTT-gen ekspansionstest med tilstedeværelse af ≥40 CAG gentagelser.
4. Evne til at gennemgå og tolerere MR-scanninger.
5. Evne til at gennemgå og tolerere lumbalpunktur.
6. Alle HD-medikamenter givet for motoriske, adfærdsmæssige og kognitive symptomer har været stabile i 3 måneder før screening.
7. Andre samtidige medicineringer har været stabile i 1 måned før screening.
8. Organfunktion målt før administration af studiemedicin.
9. Postmenopausal eller dokumentation for ikke-frugtbar status for kvinder i den fødedygtige alder. Mandlige patienter skal bruge kondom under behandling og i 6 måneder efter sidste dosis ER2001 ved samleje med en gravid kvinde eller en kvinde i den fødedygtige alder. Kvindelige partnere til mandlige patienter bør også anvende en meget effektiv præventionsform, hvis de er i den fødedygtige alder.

Eksklusionskriterier:

1. Historie med selvmordsforsøg eller selvmordstanker med plan (dvs. aktive selvmordstanker), der krævede hospitalsbesøg og/eller ændring af behandlingsniveau inden for 12 måneder før screening.
2. Nuværende aktiv psykose, forvirringstilstand eller voldelig adfærd.
3. Blødningstendens eller historie med koagulationsforstyrrelse; så længe undersøgeren bekræfter, at der ikke er tegn på blødningstendens eller koagulationsdysfunktion på nuværende tidspunkt.
4. EKG med korrigeret QT-interval (QTc) > 480 ms og/eller tegn på ukontrollerede hjertetilstande, efter undersøgerens vurdering (f.eks. ustabil iskæmi, ukontrollerede ventrikulære arytmier, nyligt (inden for 3 måneder) myokardieinfarkt, kongestiv hjertesvigt, elektrolytforstyrrelser osv.)
5. Patienter med HIV, Treponema pallidum, hepatitis B eller hepatitis C infektion.
6. Behov for at tage antiretrovirale lægemidler, herunder antiretrovirale lægemidler som forebyggende behandling.
7. Nuværende eller tilbagevendende sygdom, infektion eller andre væsentlige samtidige medicinske tilstande eller medicineringer, der kunne forvirre kliniske og laboratorieundersøgelser eller kunne påvirke en forsøgspersons sikkerhed eller deres evne til at gennemgå neurokirurgisk procedure eller overholde procedurer og studiebesøgsskema.
8. Klinisk diagnose af kronisk migræne.
9. Tilstedeværelse af implanteret dyb hjernestimulationsenhed, ventriculoperitoneal eller anden CSF-shunt, eller anden implanteret kateter.
10. Eksisterende strukturelle hjernelæsioner (såsom tumor, arteriovenøs malformation) vurderet ved en centralt læst MR-scanning i screeningsperioden.
11. Historie med genterapi, RNA eller DNA undersøgelsespræparater, såsom antisense-oligonukleotider (ASO), cell transplantation eller anden eksperimentel hjerneskirurgi.
12. Behandling med undersøgelsesterapi inden for 4 uger før screening eller 5 lægemiddel eliminations halveringstider for undersøgelsesterapi, alt efter hvad der er længst.
13. Ikke muligt eller usikkert at udføre lumbalpunktur på patienten.
14. Efter undersøgerens skøn, at Parkinsons sygdom, multisystem atrofi og andre dystoni sygdomme kan være kombineret.
15. Patienter, der er overfølsomme over for ingredienser i formuleringen af ER2001.
16. Malignitet inden for 5 år før screening, undtagen basal eller pladecellecarcinom i huden eller carcinoma in situ i livmoderhalsen, der er blevet behandlet med succes.
17. Samtidig eller planlagt samtidig deltagelse i enhver interventionel klinisk undersøgelse, herunder eksplicitte farmakologiske og ikke-farmakologiske interventioner. Observationsstudier er acceptable.
18. Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller klinisk signifikante laboratorie-, vitale tegn- eller abnormaliteter ved screening, der efter undersøgerens skøn forhindrer patientens sikre deltagelse i og gennemførelse af studiet.