CD19を標的とするmRNA療法による難治性自己免疫疾患の治療に関する探索的研究

対象基準：

• 1. 年齢14～70歳（境界値を含む）、性別不問；
• 2. KPSスコア＞60点、余命6ヶ月以上；
• 3. 適切な年齢の男女患者は、試験参加前、研究過程、ならびに投薬中止後30日まで信頼できる避妊法を使用すること。信頼できる避妊法は主任研究者または指定担当者が決定する；
• 4. 本試験を理解し、インフォームド・コンセント文書に署名した者；
• 5. スクリーニング前（ベースライン時）に該当条件を満たすこと；
• 6. 重症、再発性、または難治性免疫関連疾患（免疫性血小板減少症（ITP）、自己免疫性溶血性貧血（AIHA）、全身性エリテマトーデス（SLE）、全身性強皮症（SSc）等）の適応症で、該当する対象基準を満たすこと。その他の疾患については、研究者が患者の治療ニーズに基づきリスクとベネフィットを十分評価した上で、対象要件を満たすか判断する。

除外基準：

• 1）試験薬のいずれかの成分に対しアレルギーまたは過敏症のある研究参加者（メッセンジャーRNA（mRNA）ワクチンまたは他のRNA LNP製品に対するアレルギーを含む）。
• 2）D1投与前少なくとも1週間制御されていない、抗生物質治療を要する活動性感染症を併発している。
• 3）スクリーニング初日から過去2年以内に診断された悪性腫瘍（適切に治療された皮膚基底細胞癌、扁平上皮癌、または子宮頸部上皮内癌を除く）。
• 4）制御不良の虚血性心疾患（スクリーニング前6ヶ月以内の不安定狭心症、または心電図上の活動性虚血性心疾患の所見を含む）。
• 5）ニューヨーク心臓協会（NYHA）分類III～IV度の心不全。
• 6）活動性B型肝炎ウイルス（HBV）感染を併発している研究参加者（表面抗原（HBsAg）陽性かつHBV DNA陽性（PCR検出）と定義される）。
• 7）活動性C型肝炎ウイルス（HCV）感染を併発している研究参加者（HCV RNA陽性（PCR検出）と定義され、抗HCV抗体の状態に関わらず）。
• 8）ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染またはHIV感染歴。
• 9）梅毒トレポネーマ特異的抗体検査陽性の研究参加者。
• 10）活動性結核菌感染の可能性がある。
• 11）現在妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
• 12）研究者の判断により、研究参加者の試験薬への耐性または研究過程完了能力に影響を与える可能性のある重度または最近（＜2ヶ月）診断された病状を併発している。
• 13）最初の研究薬投与前30日以内に弱毒生ワクチンまたはタンパク質サブユニットワクチンを接種した。