Étude exploratoire sur la thérapie par ARNm ciblant le CD19 pour le traitement des maladies auto-immunes réfractaires

Critères d'inclusion :

• 1. Tranche d'âge de 14 à 70 ans (seuils inclus), sexe non limité ;
• 2. Score KPS > 60 points, espérance de vie supérieure à 6 mois ;
• 3. Les patients masculins et féminins d'âge approprié doivent utiliser des méthodes de contraception fiables avant d'entrer dans l'essai, pendant le processus de recherche et jusqu'à 30 jours après l'arrêt du médicament ; les méthodes contraceptives fiables seront déterminées par les chercheurs principaux ou le personnel désigné ;
• 4. Ceux qui peuvent comprendre cette expérience et ont signé le formulaire de consentement éclairé.
• 5. Avant le dépistage (au départ), les conditions correspondantes doivent être remplies ;
• 6. Indications pour des maladies immunitaires sévères, récurrentes ou réfractaires, incluant le purpura thrombopénique immunologique (PTI), l'anémie hémolytique auto-immune (AHAI), le lupus érythémateux disséminé (LED), la sclérodermie systémique (SSc), etc., répondant aux critères d'inclusion correspondants ; pour d'autres types de maladies, les chercheurs évalueront s'ils répondent aux exigences d'inclusion après avoir pleinement évalué les risques et bénéfices en fonction des besoins thérapeutiques du patient.

Critères d'exclusion :

• 1) Participants à l'étude allergiques ou hypersensibles à tout composant du médicament à l'étude, y compris ceux allergiques aux vaccins à ARN messager (ARNm) ou à d'autres produits ARN LNP.
• 2) Présence d'infections actives nécessitant un traitement antibiotique et non contrôlées pendant au moins une semaine avant l'administration D1.
• 3) Tumeurs malignes diagnostiquées dans les 2 premières années du dépistage sont exclues, sauf pour le carcinome basocellulaire de la peau, le carcinome épidermoïde ou le cancer du col de l'utérus in situ ayant été correctement traités.
• 4) Maladie cardiaque ischémique non contrôlée, incluant l'angor instable dans les 6 mois précédant le dépistage, ou des signes de maladie cardiaque ischémique active à l'électrocardiogramme.
• 5) Insuffisance cardiaque de grade III-IV selon la New York Heart Association (NYHA).
• 6) Participants à l'étude avec infection active combinée par le virus de l'hépatite B (VHB) [définie comme antigène de surface (HBsAg) positif et ADN du VHB positif (détecté par PCR)].
• 7) Participants à l'étude avec infection active combinée par le virus de l'hépatite C (VHC) (définie comme ARN du VHC positif (détecté par PCR), quel que soit le statut des anticorps anti-VHC).
• 8) Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou antécédents d'infection par le VIH.
• 9) Participants à l'étude dont le test d'anticorps spécifiques à Treponema pallidum est positif.
• 10) Possibilité d'infection active par Mycobacterium tuberculosis.
• 11) Femmes actuellement enceintes, allaitantes ou prévoyant une grossesse.
• 12) Présence de conditions médicales sévères ou récemment (<2 mois) diagnostiquées, selon les chercheurs, pouvant affecter la tolérance des participants au médicament à l'étude ou leur capacité à compléter le processus d'étude.
• 13) Avoir reçu un vaccin vivant atténué ou un vaccin sous-unitaire protéique dans les 30 jours précédant la première administration du médicament de l'étude.