Onderzoekende studie naar mRNA-therapie gericht op CD19 voor de behandeling van refractaire auto-immuunziekten

Inclusiecriteria:

• 1. Leeftijdsbereik van 14-70 jaar (inclusief drempel), geslacht niet beperkt;
• 2. KPS-score >60 punten, levensverwachting meer dan 6 maanden;
• 3. Mannelijke en vrouwelijke patiënten van geschikte leeftijd moeten betrouwbare anticonceptiemethoden gebruiken vóór deelname aan de studie, tijdens het onderzoek tot 30 dagen na het staken van de medicatie; Betrouwbare anticonceptiemethoden worden bepaald door de hoofdonderzoekers of aangewezen personeel;
• 4. Personen die dit experiment kunnen begrijpen en het geïnformeerde toestemmingsformulier hebben ondertekend.
• 5. Vóór screening (bij aanvang) moeten de overeenkomstige voorwaarden worden voldaan;
• 6. Indicaties voor ernstige, recidiverende of refractaire immuungerelateerde ziekten, waaronder immuuntrombocytopenie (ITP), auto-immuun hemolytische anemie (AIHA), systemische lupus erythematosus (SLE), systemische sclerose (SSc) etc., voldoen aan de overeenkomstige inclusiecriteria; Voor andere typen ziekten zullen onderzoekers beoordelen of ze voldoen aan de inclusie-eisen na volledige evaluatie van de risico's en voordelen op basis van de behandelbehoeften van de patiënt.

Exclusiecriteria:

• 1) Studiedeelnemers die allergisch of overgevoelig zijn voor enig bestanddeel van het onderzoeksgeneesmiddel, inclusief degenen die allergisch zijn voor messenger RNA (mRNA)-vaccins of andere RNA LNP-producten.
• 2) Combinatie met actieve infecties die antibiotische behandeling vereisen en die minimaal één week vóór D1-toediening niet onder controle zijn gebracht.
• 3) Kwaadaardige tumoren gediagnosticeerd binnen de eerste 2 jaar van screening worden uitgesloten, behalve adequaat behandelde huidbasaleleccarcinoom, plaveiseleclcarcinoom of cervixcarcinoom in situ.
• 4) Ongecontroleerde ischemische hartziekte, inclusief instabiele angina pectoris binnen de 6 maanden voorafgaand aan screening, of bewijs van actieve ischemische hartziekte op elektrocardiogram.
• 5) New York Heart Association (NYHA) hartfalen graad III-IV.
• 6) Studiedeelnemers met gecombineerde actieve hepatitis B-virus (HBV)-infectie [gedefinieerd als oppervlakte-antigeen (HBsAg) positief en HBV-DNA positief (gedetecteerd door PCR)].
• 7) Studiedeelnemers met gecombineerde actieve hepatitis C-virus (HCV)-infectie (gedefinieerd als HCV-RNA positief (gedetecteerd door PCR), ongeacht anti-HCV-antilichaamstatus).
• 8) Humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-infectie of voorgeschiedenis van HIV-infectie.
• 9) Studiedeelnemers die positief testten op Treponema pallidum-specifieke antilichamen.
• 10) Mogelijke actieve infectie met Mycobacterium tuberculosis.
• 11) Vrouwen die momenteel zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden.
• 12) Combinatie met ernstige of recent (<2 maanden) gediagnosticeerde medische aandoeningen, zoals bepaald door de onderzoekers, die de tolerantie van de studiedeelnemers voor het onderzoeksgeneesmiddel of hun vermogen om het onderzoeksproces te voltooien kunnen beïnvloeden.
• 13) Ontvangst van verzwakt levend vaccin of eiwitsubeenheidvaccin binnen 30 dagen vóór de eerste onderzoeksmedicatie.