Studio Esplorativo sulla Terapia mRNA Mirata al CD19 per il Trattamento di Malattie Autoimmuni Refrattarie

Criteri di inclusione:

• 1. Fascia d'età compresa tra 14 e 70 anni (soglie incluse), sesso non limitato;
• 2. Punteggio KPS>60 punti, aspettativa di vita superiore a 6 mesi;
• 3. Pazienti maschi e femmine in età appropriata devono utilizzare metodi contraccettivi affidabili prima di entrare nella sperimentazione, durante il processo di ricerca fino a 30 giorni dopo l'interruzione del farmaco; I metodi contraccettivi affidabili saranno determinati dai ricercatori principali o dal personale designato;
• 4. Coloro che possono comprendere questo esperimento e hanno firmato il modulo di consenso informato.
• 5. Prima dello screening (al basale), devono essere soddisfatte le condizioni corrispondenti;
• 6. Indicazioni per malattie immunitarie gravi, ricorrenti o refrattarie, inclusa la trombocitopenia immune (ITP), l'anemia emolitica autoimmune (AIHA), il lupus eritematoso sistemico (SLE), la sclerosi sistemica (SSc) ecc., soddisfano i corrispondenti criteri di inclusione; Per altri tipi di malattie, i ricercatori valuteranno se soddisfano i requisiti di inclusione dopo aver valutato completamente i rischi e i benefici in base alle esigenze terapeutiche del paziente.

Criteri di esclusione:

• 1) Partecipanti allo studio che sono allergici o ipersensibili a qualsiasi componente del farmaco in sperimentazione, inclusi coloro che sono allergici ai vaccini a mRNA (messaggero RNA) o ad altri prodotti LNP a RNA.
• 2) Presenza di qualsiasi infezione attiva che richieda trattamento antibiotico e non sia stata controllata per almeno una settimana prima della somministrazione del D1.
• 3) Sono esclusi tumori maligni diagnosticati entro i primi 2 anni dallo screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare della pelle, del carcinoma a cellule squamose o del carcinoma cervicale in situ che siano stati adeguatamente trattati.
• 4) Cardiopatia ischemica non controllata, inclusa angina instabile nei 6 mesi precedenti lo screening, o evidenza di cardiopatia ischemica attiva all'elettrocardiogramma.
• 5) Insufficienza cardiaca di grado III-IV della New York Heart Association (NYHA).
• 6) Partecipanti allo studio con infezione attiva combinata da virus dell'epatite B (HBV) [definita come antigene di superficie (HBsAg) positivo e DNA dell'HBV positivo (rilevato mediante PCR)].
• 7) Partecipanti allo studio con infezione attiva combinata da virus dell'epatite C (HCV) (definita come RNA dell'HCV positivo (rilevato mediante PCR), indipendentemente dallo stato degli anticorpi anti-HCV).
• 8) Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o storia di infezione da HIV.
• 9) Partecipanti allo studio risultati positivi agli anticorpi specifici per Treponema pallidum.
• 10) Possibile infezione attiva da Mycobacterium tuberculosis.
• 11) Donne attualmente in gravidanza, che allattano o che pianificano una gravidanza.
• 12) Condizioni mediche gravi o recentemente (<2 mesi) diagnosticate in combinazione, come determinato dai ricercatori, che potrebbero influenzare la tolleranza dei partecipanti allo studio al farmaco in studio o la loro capacità di completare il processo di studio.
• 13) Ricezione di vaccino vivo attenuato o vaccino a subunità proteica entro 30 giorni prima della prima somministrazione del farmaco in studio.