난치성 자가면역 질환 치료를 위한 CD19 표적 mRNA 요법에 대한 탐색적 연구

포함 기준:

• 1. 연령 범위 14-70세(임계값 포함), 성별 제한 없음;
• 2. KPS 점수>60점, 기대 여명 6개월 이상;
• 3. 적절한 연령의 남성 및 여성 환자는 시험 시작 전, 연구 과정 중 및 약물 중단 후 30일까지 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용해야 함; 신뢰할 수 있는 피임 방법은 주 연구자 또는 지정 인원이 결정함;
• 4. 본 실험을 이해하고 동의서에 서명한 자.
• 5. 선별 전(기준선 시점) 해당 조건을 충족해야 함;
• 6. 중증, 재발성 또는 난치성 면역 관련 질환(면역성 혈소판감소증(ITP), 자가면역 용혈성 빈혈(AIHA), 전신홍반루푸스(SLE), 전신경화증(SSc) 등)의 적응증을 가진 자는 해당 포함 기준을 충족해야 함; 기타 유형의 질환의 경우, 연구자는 환자의 치료 필요성에 따라 위험과 이점을 충분히 평가한 후 포함 요건 충족 여부를 판단함.

제외 기준:

• 1) 연구 약물의 모든 성분에 알레르기 반응이나 과민반응을 보이는 연구 참가자, 메신저 RNA(mRNA) 백신 또는 기타 RNA LNP 제제에 알레르기가 있는 자 포함.
• 2) D1 투여 최소 1주일 전까지 항생제 치료가 필요한 활성 감염이 통제되지 않은 자.
• 3) 선별 시점 기준 2년 이내에 진단된 악성 종양(충분히 치료된 피부 기저세포암, 편평세포암 또는 자궁경부 상피내암 제외).
• 4) 통제되지 않는 허혈성 심장질환(선별 시점 기준 6개월 이내의 불안정형 협심증 포함) 또는 심전도상 활성 허혈성 심장질환 증거가 있는 자.
• 5) 뉴욕심장협회(NYHA) 분류 III-IV도 심부전.
• 6) 활성 B형 간염 바이러스(HBV) 감염이 동반된 연구 참가자[표면항원(HBsAg) 양성 및 HBV DNA 양성(PCR 검출)으로 정의].
• 7) 활성 C형 간염 바이러스(HCV) 감염이 동반된 연구 참가자(HCV RNA 양성(PCR 검출)으로 정의, 항-HCV 항체 상태와 무관).
• 8) 인간면역결핍바이러스(HIV) 감염 또는 HIV 감염력이 있는 자.
• 9) 매독 특이 항체 검사 결과 양성인 연구 참가자.
• 10) 활성 결핵균 감염 가능성이 있는 자.
• 11) 현재 임신 중, 수유 중 또는 임신 계획이 있는 여성.
• 12) 연구자의 판단에 따라 연구 약물 내성 또는 연구 과정 완수 능력에 영향을 미칠 수 있는 중증 또는 최근(<2개월) 진단된 의학적 상태가 동반된 자.
• 13) 첫 연구 약물 투여 30일 이내에 약독화 생백신 또는 단백질 서브유닛 백신을 접종한 자.