Эксплораторное исследование мРНК-терапии, нацеленной на CD19, для лечения рефрактерных аутоиммунных заболеваний

Критерии включения:

• 1. Возрастной диапазон от 14 до 70 лет (включая пороговые значения), пол не ограничен;
• 2. Оценка KPS >60 баллов, ожидаемая продолжительность жизни более 6 месяцев;
• 3. Пациенты мужского и женского пола соответствующего возраста должны использовать надежные методы контрацепции перед началом исследования, в процессе исследования и до 30 дней после прекращения приема лекарств; Надежные методы контрацепции будут определяться главными исследователями или назначенным персоналом;
• 4. Лица, которые могут понять данное исследование и подписали форму информированного согласия.
• 5. Перед скринингом (на исходном уровне) должны быть выполнены соответствующие условия;
• 6. Показания для тяжелых, рецидивирующих или рефрактерных иммуноопосредованных заболеваний, включая иммунную тромбоцитопению (ИТП), аутоиммунную гемолитическую анемию (АИГА), системную красную волчанку (СКВ), системный склероз (СС) и др., соответствуют критериям включения; Для других типов заболеваний исследователи оценят соответствие критериям включения после полной оценки рисков и преимуществ на основе потребностей пациента в лечении.

Критерии исключения:

• 1) Участники исследования с аллергией или гиперчувствительностью к любому компоненту исследуемого препарата, включая тех, у кого аллергия на мРНК-вакцины или другие продукты РНК-LNP.
• 2) Наличие любых активных инфекций, требующих лечения антибиотиками и не контролируемых как минимум за одну неделю до введения D1.
• 3) Исключаются злокачественные опухоли, диагностированные в течение первых 2 лет скрининга, за исключением адекватно пролеченной базальноклеточной карциномы кожи, плоскоклеточного рака или рака шейки матки in situ.
• 4) Неконтролируемая ишемическая болезнь сердца, включая нестабильную стенокардию в течение предыдущих 6 месяцев до скрининга, или признаки активной ишемической болезни сердца на электрокардиограмме.
• 5) Сердечная недостаточность III–IV функционального класса по классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA).
• 6) Участники исследования с сопутствующей активной инфекцией вируса гепатита B (HBV) [определяется как положительный поверхностный антиген (HBsAg) и положительная ДНК HBV (определяется методом ПЦР)].
• 7) Участники исследования с сопутствующей активной инфекцией вируса гепатита C (HCV) (определяется как положительная РНК HCV (определяется методом ПЦР), независимо от статуса антител к HCV).
• 8) Инфекция вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или история ВИЧ-инфекции.
• 9) Участники исследования с положительным результатом на специфические антитела к Treponema pallidum.
• 10) Возможна активная инфекция Mycobacterium tuberculosis.
• 11) Женщины, которые в настоящее время беременны, кормят грудью или планируют беременность.
• 12) Наличие тяжелых или недавно (<2 месяцев) диагностированных медицинских состояний, которые, по мнению исследователей, могут повлиять на переносимость исследуемого препарата участниками исследования или их способность завершить процесс исследования.
• 13) Получение аттенуированной живой вакцины или белковой субъединичной вакцины в течение 30 дней до первого приема исследуемого препарата.