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ダウン症候群の方におけるAEF0217の定性的効果

2026年4月3日更新者：Aelis Farma

ダウン症候群の患者におけるAEF0217によって誘発される知覚効果の質的評価。

AEF0217-102試験（NCT05748405）に続き、AEF0217薬剤とプラセボの効果を調査した後、試験に参加したダウン症候群の方々とその介護者に、彼らが経験したことや観察したことについての認識を探索的に共有していただきました。
この質的研究では、この目的のために開発された特定のアンケートを通じて情報を収集しています。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

ダウン症（21トリソミー）

詳細な説明

これは非介入的フォローアップ横断的混合法デザイン（質的および量的）研究です。

参加者とその介護者は、AEF0217またはプラセボのいずれかを受けたことがあり、前回の試験を完了した者を対象に募集します。

研究参加への関心を収集するために、彼らに事前に連絡します。

電子インフォームドコンセントに署名し、EU調査で開発されたアンケートへのリンクを受け取ります。データは単一の時点で収集されますが、過去の前回の試験に関連する経験を遡及的に参照する場合があります。アンケートを完了したすべての参加者と介護者のデータが分析に含まれます。観察的および記述的な研究の性質を考慮し、量的分析は主に記述的になります。

この研究は、ヘルシンキ宣言（2024年10月、フィンランド・ヘルシンキ、第75回総会）に基づく倫理原則に従って実施されます。さらに、研究はプロトコル、GDPR EU 2016/976、および実施現場で適用される規制要件に従って実施されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

スペイン
- - Barcelona、スペイン、08003
    - Hospital del Mar Research Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

RCT AEF0217-201（NCT 05748405）に参加し完了した介護者と参加者

説明

参加基準:

試験AEF0217-102を完了した参加者
参加者の介護者であること
書面によるインフォームド・コンセントを提供すること（法的に同意書に署名する能力のないダウン症候群の個人の場合は同意）

除外基準:

1- 書面によるインフォームド・コンセントを提供したくないこと

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
グループ AEF0217 前回の試験AEF0217-102でAEF0217を投与された参加者
グループプラセボ前回の試験AEF0217-102でプラセボを投与された参加者

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
全体として、介護者は、試験期間中に参加者が受けた治療の効果に関する体験をどのように説明しますか？時間枠：1日目	治療期間の全体的な認識の評価（リッカート尺度）。 5段階評価（非常に肯定的、やや肯定的、中立、やや否定的、非常に否定的）。介護者によって記入された	1日目

その他の成果指標

結果測定	メジャーの説明	時間枠
個人的なニーズの管理能力：食事、着替え、入浴、衛生時間枠：登録日	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入	登録日
掃除、家事の完了、食事の準備など、家庭での責任を果たす能力時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」=全く改善なし、「10」=非常に顕著な改善介護者によって記入済み	1日目
構造化された活動や学生、見習い、または有給の仕事への彼／彼女の関与の改善時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
新しい状況への適応能力の向上時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入	1日目
責任を果たす能力の向上時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
困難やストレスに立ち向かう能力の向上時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア。「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入済み	第1日
日々の状況において数値概念を適用する能力の向上、例えば時間や日付の理解、現金の取り扱いなど時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝まったく改善なし、「10」＝非常に著しい改善介護者により記入済み	第1日
自宅外での生活を送る能力の向上。例えば、安全意識の向上や交通手段の利用の向上など。時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者により記入完了	1日目
他者との関係構築および交流能力時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	第1日
関係を維持・発展させる能力時間枠：Day 1	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に著しい改善介護者によって記入済み	Day 1
彼／彼女はより共感的です時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」= 全く改善なし、「10」= 非常に顕著な改善）介護者によって記入	1日目
他の人と一緒にレクリエーション活動に参加する機会の増加時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	第1日
新しいさまざまな社会的状況への適応の改善時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
会話／コミュニケーションに参加する能力時間枠：初日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」= まったく改善なし、「10」= 非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	初日
彼/彼女はより注意深く耳を傾け、かつ/またはより適切に応答する時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入済み	1日目
話し言葉と非言語情報をよりよく理解する時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者が記入	第1日
言語を用いて、より良くニーズ、思考、および感情を表現することができます時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入済み	1日目
より頻繁に書き、および／またはより良い文法やスペルを使用してください時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」= 全く改善なし、「10」= 非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
テキストを読み、より深く理解します。時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
全体的に、参加者が治療を受けた後、介護者が期待していた効果に対してこの研究がどの程度満足のいくものであったか？時間枠：第1日目	治療期間の全体的な認識の評価（リッカート尺度）。 5段階評価（非常に肯定的、やや肯定的、中立、やや否定的、非常に否定的）介護者によって記入	第1日目
実際の割り当て（有効薬またはプラセボ）を知る前に、介護者は参加者がどの治療を受けたと考えていますか時間枠：1日目	3点評価スケール（AEF0217、プラセボ、わからない）介護者が記入する	1日目
介護者の治療割り付けに関する仮定は正しかったですか？時間枠：1日目	2点評価尺度：はいまたはいいえ介護者による記入	1日目
介護者が改善に気付いた場合、治療期間終了後にどのような種類の変化を観察しましたか？時間枠：1日目	評価は以下の通り：改善は本日まで継続しています改善はしばらく継続した後、低下し始めました改善は本日まで安定しています改善はしばらく安定した後、低下し始めました治療終了直後に改善が低下し始めました低下後、機能は研究前のレベルに戻り安定しました低下後、機能は研究前のレベルよりも次第に悪化していますパーセンテージを計算しました。 - 介護者によって記入完了	1日目
治療を受けている間の参加者の能力について、介護者はどのような変化（もしあれば）に気づきましたか？時間枠：1日目	質的（自由記述）変化の認識された領域と顕著なテーマを特定するためのテーマ分析介護者によって完了	1日目
介護者の意見では、もし変化があった場合、その変化は参加者の健康状態と家族の日々の活動にどのような影響を与えましたか？時間枠：1日目	定性的（自由記述）質的コーディングは、NVivo 15（または類似ソフト）を使用して2名の研究者が独立して実施します。不一致は合意形成の議論を通じて解決されます。テーマは反復的なレビューによって検証され、定量結果との三角測量により一貫性を確保します。 • テーマ分析により、認識された変化の領域と顕著なテーマを特定介護者によって完了	1日目
介護者の見解では、変化があった場合、その変化は参加者の社会的相互作用にどのような影響を与えたと思いますか？時間枠：Day 1	定性的（自由記述）変化の認識された領域と顕著なテーマを特定するための主題分析介護者によって完了	Day 1
参加者はAEF0217による治療の効果を覚えていますか？時間枠：1日目	バイナリ変数: はいまたはいいえダウン症候群の参加者によって完了	1日目
AEF0217研究に参加した後、参加者は能力や行動に何か良い変化に気づきましたか？時間枠：第1日	質問28が「はい」と回答された場合のみ 4段階スケール（大きな変化、いくつかの変化、変化なし、悪化）を使用して評価ダウン症候群の参加者によって記入	第1日
参加者が変化を観察した場合、それはどの分野で起こりましたか？時間枠：1日目	質問29の回答が「大きな変化」または「多少の変化」の場合のみ複数選択式質問を使用して評価（複数回答可）私の理解する能力私の話す能力私の書く能力私の集中する能力私の注意を払う能力私の行動を制御する能力私の学校で学ぶ能力私の自分自身を世話する能力私の他者と交流する能力私の日常的な能力を遂行する能力私の仕事を実行する能力ダウン症候群の参加者によって完了	1日目
参加者は治療が日常生活に役立ったと考えていますか？時間枠：Day 1	質問29が「大きな変化」または「いくつかの変化」と回答された場合のみ 4段階尺度で評価（はい、とても／はい、少し／あまりそうではない／わからない）ダウン症候群の参加者によって記入済み	Day 1

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Aelis Farma

協力者

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

捜査官

スタディディレクター：Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD、Aelis Farma

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年3月1日

一次修了 (推定)

2026年5月1日

研究の完了 (推定)

2026年5月1日

試験登録日

最初に提出

2026年2月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月10日

最初の投稿 (実際)

2026年2月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月3日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

AEF0217-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

結果測定	メジャーの説明	時間枠
個人的なニーズの管理能力：食事、着替え、入浴、衛生時間枠：登録日	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入	登録日
掃除、家事の完了、食事の準備など、家庭での責任を果たす能力時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」=全く改善なし、「10」=非常に顕著な改善介護者によって記入済み	1日目
構造化された活動や学生、見習い、または有給の仕事への彼／彼女の関与の改善時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
新しい状況への適応能力の向上時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入	1日目
責任を果たす能力の向上時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
困難やストレスに立ち向かう能力の向上時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア。「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入済み	第1日
日々の状況において数値概念を適用する能力の向上、例えば時間や日付の理解、現金の取り扱いなど時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝まったく改善なし、「10」＝非常に著しい改善介護者により記入済み	第1日
自宅外での生活を送る能力の向上。例えば、安全意識の向上や交通手段の利用の向上など。時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者により記入完了	1日目
他者との関係構築および交流能力時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	第1日
関係を維持・発展させる能力時間枠：Day 1	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に著しい改善介護者によって記入済み	Day 1
彼／彼女はより共感的です時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」= 全く改善なし、「10」= 非常に顕著な改善）介護者によって記入	1日目
他の人と一緒にレクリエーション活動に参加する機会の増加時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	第1日
新しいさまざまな社会的状況への適応の改善時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
会話／コミュニケーションに参加する能力時間枠：初日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」= まったく改善なし、「10」= 非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	初日
彼/彼女はより注意深く耳を傾け、かつ/またはより適切に応答する時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入済み	1日目
話し言葉と非言語情報をよりよく理解する時間枠：第1日	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者が記入	第1日
言語を用いて、より良くニーズ、思考、および感情を表現することができます時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10までの数値スコアで、「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善介護者によって記入済み	1日目
より頻繁に書き、および／またはより良い文法やスペルを使用してください時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」= 全く改善なし、「10」= 非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
テキストを読み、より深く理解します。時間枠：1日目	観察された変化の振幅評価：0から10の数値スコア（「0」＝全く改善なし、「10」＝非常に顕著な改善）介護者によって記入済み	1日目
全体的に、参加者が治療を受けた後、介護者が期待していた効果に対してこの研究がどの程度満足のいくものであったか？時間枠：第1日目	治療期間の全体的な認識の評価（リッカート尺度）。 5段階評価（非常に肯定的、やや肯定的、中立、やや否定的、非常に否定的）介護者によって記入	第1日目
実際の割り当て（有効薬またはプラセボ）を知る前に、介護者は参加者がどの治療を受けたと考えていますか時間枠：1日目	3点評価スケール（AEF0217、プラセボ、わからない）介護者が記入する	1日目
介護者の治療割り付けに関する仮定は正しかったですか？時間枠：1日目	2点評価尺度：はいまたはいいえ介護者による記入	1日目
介護者が改善に気付いた場合、治療期間終了後にどのような種類の変化を観察しましたか？時間枠：1日目	評価は以下の通り：改善は本日まで継続しています改善はしばらく継続した後、低下し始めました改善は本日まで安定しています改善はしばらく安定した後、低下し始めました治療終了直後に改善が低下し始めました低下後、機能は研究前のレベルに戻り安定しました低下後、機能は研究前のレベルよりも次第に悪化していますパーセンテージを計算しました。 - 介護者によって記入完了	1日目
治療を受けている間の参加者の能力について、介護者はどのような変化（もしあれば）に気づきましたか？時間枠：1日目	質的（自由記述）変化の認識された領域と顕著なテーマを特定するためのテーマ分析介護者によって完了	1日目
介護者の意見では、もし変化があった場合、その変化は参加者の健康状態と家族の日々の活動にどのような影響を与えましたか？時間枠：1日目	定性的（自由記述）質的コーディングは、NVivo 15（または類似ソフト）を使用して2名の研究者が独立して実施します。不一致は合意形成の議論を通じて解決されます。テーマは反復的なレビューによって検証され、定量結果との三角測量により一貫性を確保します。 • テーマ分析により、認識された変化の領域と顕著なテーマを特定介護者によって完了	1日目
介護者の見解では、変化があった場合、その変化は参加者の社会的相互作用にどのような影響を与えたと思いますか？時間枠：Day 1	定性的（自由記述）変化の認識された領域と顕著なテーマを特定するための主題分析介護者によって完了	Day 1
参加者はAEF0217による治療の効果を覚えていますか？時間枠：1日目	バイナリ変数: はいまたはいいえダウン症候群の参加者によって完了	1日目
AEF0217研究に参加した後、参加者は能力や行動に何か良い変化に気づきましたか？時間枠：第1日	質問28が「はい」と回答された場合のみ 4段階スケール（大きな変化、いくつかの変化、変化なし、悪化）を使用して評価ダウン症候群の参加者によって記入	第1日
参加者が変化を観察した場合、それはどの分野で起こりましたか？時間枠：1日目	質問29の回答が「大きな変化」または「多少の変化」の場合のみ複数選択式質問を使用して評価（複数回答可）私の理解する能力私の話す能力私の書く能力私の集中する能力私の注意を払う能力私の行動を制御する能力私の学校で学ぶ能力私の自分自身を世話する能力私の他者と交流する能力私の日常的な能力を遂行する能力私の仕事を実行する能力ダウン症候群の参加者によって完了	1日目
参加者は治療が日常生活に役立ったと考えていますか？時間枠：Day 1	質問29が「大きな変化」または「いくつかの変化」と回答された場合のみ 4段階尺度で評価（はい、とても／はい、少し／あまりそうではない／わからない）ダウン症候群の参加者によって記入済み	Day 1