Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Jakościowe efekty AEF0217 u osób z zespołem Downa

3 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Aelis Farma

Jakościowa ocena postrzeganych efektów wywołanych przez AEF0217 u osób z zespołem Downa.

Po badaniu AEF0217-102 (NCT05748405), które badało skutki leku AEF0217 w porównaniu z placebo, poprosiliśmy osoby z zespołem Downa i ich opiekunów, którzy wzięli udział w badaniu, aby w sposób eksploracyjny podzielili się swoimi odczuciami dotyczącymi tego, czego doświadczyli lub zaobserwowali. To badanie jakościowe zbiera informacje za pomocą specjalnego kwestionariusza opracowanego w tym celu.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Zespół Downa (trisomia 21)

Szczegółowy opis

Jest to nieinterwencyjna, przekrojowa, mieszana (jakościowa i ilościowa) metoda badania z kontynuacją.

Uczestnicy i ich opiekunowie, którzy zostaną włączeni do badania, to osoby, które kiedykolwiek otrzymały AEF0217 lub placebo i ukończyły poprzednie badanie.

Zostaną oni skontaktowani prospektywnie w celu zebrania informacji o ich zainteresowaniu udziałem w badaniu.

Podpisują elektroniczną świadomą zgodę i otrzymują link do ankiety opracowanej za pomocą EU Survey. Dane są zbierane jednorazowo, ale mogą odnosić się retrospektywnie do doświadczeń z przeszłości związanych z poprzednim badaniem. Dane od wszystkich uczestników i opiekunów, którzy wypełnią ankietę, zostaną włączone do analizy. Ze względu na obserwacyjny i opisowy charakter badania, analiza ilościowa będzie miała charakter głównie opisowy.

Badanie będzie przeprowadzone zgodnie z zasadami etycznymi wynikającymi z Deklaracji Helsińskiej (75. Zgromadzenie Ogólne, Helsinki, Finlandia, październik 2024). Ponadto badanie będzie przeprowadzone zgodnie z protokołem, RODO UE 2016/976 oraz wymaganiami regulacyjnymi obowiązującymi w miejscu prowadzenia badania.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Hiszpania
- - Barcelona, Hiszpania, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Opiekunowie i uczestnicy, którzy wzięli udział i ukończyli badanie kliniczne RCT AEF0217-201 (NCT 05748405)

Opis

Kryteria włączenia:

Uczestnicy, którzy ukończyli badanie AEF0217-102
Bycie opiekunem uczestnika
Dostarczenie pisemnej świadomej zgody (lub zgody w przypadku osób z zespołem Downa bez zdolności do prawnego podpisania zgody)

Kryteria wyłączenia:

1- Niechęć do dostarczenia pisemnej świadomej zgody

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Grupa AEF0217 Uczestnicy, którzy otrzymali AEF0217 w poprzednim badaniu AEF0217-102
Grupa Placebo Uczestnicy, którzy otrzymali Placebo w poprzednim badaniu AEF0217-102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
- Ogólnie rzecz biorąc, jak opiekun opisałby doświadczenie związane z efektem leczenia, które uczestnik otrzymał w trakcie badania? Ramy czasowe: Dzień 1	Ocena globalnego postrzegania okresu leczenia (skala Likerta). Skala 5-punktowa (Bardzo pozytywne, Raczej pozytywne, Neutralne, Raczej negatywne, Bardzo negatywne). Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1

Inne miary wyników

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Umiejętność zarządzania osobistymi potrzebami: jedzenie, ubieranie, kąpiel, higiena Ramy czasowe: Dzień rejestracji	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień rejestracji
Umiejętność wykonywania obowiązków domowych, takich jak sprzątanie, wykonywanie prac domowych i przygotowywanie posiłków Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = brak poprawy, a „10” = bardzo znacząca poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa zaangażowania w jego/jej strukturalne aktywności lub jako ucznia, praktykanta lub w jego/jej płatnej pracy Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = brak poprawy, a „10” = bardzo wyraźna poprawa Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa jego/jej zdolności do adaptacji do nowych sytuacji Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: numeryczny wynik od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa w jego/jej zdolności do radzenia sobie z obowiązkami Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = brak poprawy, a „10” = bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa jego/jej zdolności do radzenia sobie z wyzwaniami i stresem Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa w jego/jej umiejętności stosowania pojęć matematycznych w codziennych sytuacjach, takich jak rozumienie czasu, dat i posługiwanie się pieniędzmi (gotówką) Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa jego/jej umiejętności radzenia sobie w życiu poza domem, na przykład zwiększenie świadomości bezpieczeństwa i korzystania z transportu Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: numeryczna ocena od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Umiejętność nawiązywania i utrzymywania relacji z innymi Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda obserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Zdolność do utrzymywania i rozwijania relacji Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda obserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie "0" = Brak poprawy w ogóle, a "10" = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
On/Ona jest bardziej empatyczna Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Wzmożona aktywność w uczestnictwie w zajęciach rekreacyjnych z innymi Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = brak poprawy, a „10” = bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Poprawa w dostosowywaniu się do nowych różnych sytuacji społecznych Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda obserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Zdolność do udziału w rozmowie/komunikacji Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie „0” = brak poprawy, a „10” = bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
On/ona słucha bardziej uważnie i/lub odpowiada bardziej odpowiednio Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie „0” = brak poprawy, a „10” = bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Lepiej zrozumieć informacje mówione i niewerbalne Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: wynik liczbowy od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Potrafi lepiej wyrażać potrzeby, myśli i emocje za pomocą języka werbalnego Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda obserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Pisz częściej i/lub używaj lepszej gramatyki i/lub ortografii Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda zaobserwowanych zmian Ocena: liczbowa ocena od 0 do 10, gdzie „0” = Brak poprawy, a „10” = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Czyta i lepiej rozumie teksty. Ramy czasowe: Dzień 1	Amplituda obserwowanych zmian Ocena: wynik numeryczny od 0 do 10, gdzie "0" = Brak poprawy w ogóle, a "10" = Bardzo wyraźna poprawa Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Ogólnie rzecz biorąc, w jakim stopniu badanie spełniło oczekiwane przez opiekuna efekty u uczestnika po otrzymaniu leczenia? Ramy czasowe: Dzień 1	Ocena globalnego postrzegania okresu leczenia (skala Likerta). Skala 5-punktowa (Bardzo pozytywna, Nieco pozytywna, Neutralna, Nieco negatywna, Bardzo negatywna) Wypełniona przez opiekuna	Dzień 1
Które leczenie opiekun uważa, że uczestnik otrzymał przed poznaniem rzeczywistego przydziału (lek aktywny lub placebo)? Ramy czasowe: Dzień 1	Skala ocen w 3 punktach (AEF0217, Placebo, Nie jestem pewien) wypełniana przez opiekuna	Dzień 1
Czy założenie opiekuna dotyczące przydzielenia leczenia było prawidłowe? Ramy czasowe: Dzień 1	Skala ocen w 2 punktach Tak lub Nie Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Jeśli opiekun zauważył poprawę, jakie zmiany zaobserwował po zakończeniu okresu leczenia? Ramy czasowe: Dzień 1	Ocena wygląda następująco: Poprawa utrzymuje się do dnia dzisiejszego Poprawa utrzymywała się przez pewien czas, a następnie zaczęła się pogarszać Poprawa pozostaje stabilna do dnia dzisiejszego Poprawa pozostawała stabilna przez pewien czas, a następnie zaczęła się pogarszać Poprawa zaczęła się pogarszać wkrótce po zakończeniu leczenia Po pogorszeniu funkcja powróciła i ustabilizowała się na poziomie sprzed badania Po pogorszeniu funkcjonowanie staje się stopniowo gorsze niż poziom sprzed badania. Obliczono procentowo. - Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Myśląc o zdolnościach uczestnika podczas przyjmowania leczenia, jakie zmiany (jeśli w ogóle) zauważył opiekun? Ramy czasowe: Dzień 1	Jakościowa (tekst otwarty) Analiza tematyczna w celu identyfikacji postrzeganych obszarów zmiany i istotnych tematów Wypełniana przez opiekuna	Dzień 1
Według opinii opiekuna, jaki wpływ miały zmiany, jeśli w ogóle, na dobrostan uczestnika oraz codzienne czynności rodziny? Ramy czasowe: Dzień 1	Jakościowe (tekst otwarty) Kodowanie jakościowe zostanie przeprowadzone niezależnie przez dwóch badaczy przy użyciu NVivo 15 (lub podobnego). Różnice zostaną rozwiązane poprzez dyskusje konsensusowe. Tematy zostaną zweryfikowane poprzez iteracyjny przegląd i skorelowane z wynikami ilościowymi, aby zapewnić spójność. • Analiza tematyczna w celu zidentyfikowania postrzeganych obszarów zmiany i istotnych tematów Wypełnione przez opiekuna	Dzień 1
Zdaniem opiekuna, jaki wpływ, jeśli w ogóle, zmiany te miały na interakcję uczestnika z innymi w sferze społecznej? Ramy czasowe: Dzień 1	Jakościowe (tekst otwarty) Analiza tematyczna w celu zidentyfikowania postrzeganych obszarów zmiany i istotnych tematów Wypełniane przez opiekuna	Dzień 1
Czy uczestnik pamięta efekty leczenia preparatem AEF0217? Ramy czasowe: Dzień 1	Zmienna binarna: Tak lub nie Wypełnione przez uczestnika z zespołem Downa	Dzień 1
Czy uczestnik zauważył jakąkolwiek zmianę na lepsze w zdolnościach lub zachowaniach po udziale w badaniu AEF0217? Ramy czasowe: Dzień 1	Tylko wtedy, gdy na pytanie 28 udzielono odpowiedzi „Tak” Oceniane przy użyciu skali 4-stopniowej (Duże zmiany, Niektóre zmiany, Brak zmian, Pogorszenie) Wypełniane przez uczestnika z zespołem Downa	Dzień 1
Jeśli uczestnik zaobserwował zmiany, w których obszarach one wystąpiły? Ramy czasowe: Dzień 1	Tylko jeśli na pytanie 29 udzielono odpowiedzi „duże zmiany” lub „pewne zmiany” Oceniane za pomocą pytania wielokrotnego wyboru (możliwa więcej niż jedna odpowiedź) Moje zdolności rozumienia Moja zdolność mówienia Moja zdolność pisania Moja zdolność koncentracji Moja zdolność skupiania uwagi Moja zdolność kontrolowania zachowania Moje zdolności uczenia się w szkole Moja zdolność dbania o siebie Moja zdolność interakcji z innymi Moja zdolność wykonywania codziennych czynności Moja zdolność wykonywania pracy Wypełnione przez uczestnika z zespołem Downa	Dzień 1
Czy uczestnik uważa, że leczenie pomogło w codziennym życiu? Ramy czasowe: Dzień 1	Tylko jeśli na pytanie 29 udzielono odpowiedzi „duże zmiany” lub „pewne zmiany” Oceniane przy użyciu 4-poziomowej skali (Tak, dużo/Tak, trochę/Nie za bardzo/Nie wiem) Wypełniane przez uczestnika z zespołem Downa	Dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aelis Farma

Współpracownicy

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Śledczy

Dyrektor Studium: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości