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Efeitos Qualitativos do AEF0217 em Pessoas com Síndrome de Down

3 de abril de 2026 atualizado por: Aelis Farma

Avaliação Qualitativa dos Efeitos Percecionados Provocados pelo AEF0217 em Indivíduos com Síndrome de Down.

Após o ensaio AEF0217-102 (NCT05748405), que investigou os efeitos do fármaco AEF0217 versus placebo, pedimos a pessoas com síndrome de Down e aos seus cuidadores que participaram no ensaio que partilhassem as suas perceções do que experienciaram ou observaram de forma exploratória.
Este estudo qualitativo recolhe informações através de um questionário específico desenvolvido para este efeito.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Síndrome de Down (Trissomia 21)

Descrição detalhada

Este é um estudo não intervencionista de seguimento transversal com método misto (qualitativo e quantitativo).

Os participantes e os seus cuidadores que serão inscritos são aqueles que já receberam AEF0217 ou Placebo e completaram o ensaio anterior.

Serão contactados prospectivamente para recolher o seu interesse em participar no estudo.

Irão assinar um consentimento informado eletrónico e receberão uma ligação para um questionário desenvolvido com o EU survey. Os dados são recolhidos num único momento, mas podem referir-se retrospectivamente a experiências passadas relacionadas com o ensaio anterior. Os dados de todos os participantes e cuidadores que completarem o questionário serão incluídos na análise. Dada a natureza observacional e descritiva do estudo, a análise quantitativa será principalmente descritiva.

O estudo será conduzido de acordo com os princípios éticos derivados da Declaração de Helsínquia (75ª Assembleia Geral, Helsínquia, Finlândia, outubro de 2024). Além disso, o estudo será conduzido de acordo com o protocolo, o RGPD UE 2016/976 e os requisitos regulamentares aplicáveis no local da realização.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Espanha
- - Barcelona, Espanha, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Cuidadores e participantes que participaram e concluíram o RCT AEF0217-201 (NCT 05748405)

Descrição

Critérios de Inclusão:

Participantes que completaram o ensaio AEF0217-102
Ser o cuidador do participante
Fornecer consentimento informado por escrito (ou assentimento no caso de indivíduos com síndrome de Down sem capacidade para assinar legalmente o consentimento)

Critérios de Exclusão:

1- Não querer fornecer um consentimento informado por escrito

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Grupo AEF0217 Participantes que receberam AEF0217 no ensaio anterior AEF0217-102
Grupo Placebo Participantes que receberam Placebo no ensaio anterior AEF0217-102

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
- No geral, como descreveria o cuidador a experiência com o efeito do tratamento que o participante recebeu durante o ensaio? Prazo: Dia 1	Avaliação da perceção global do período de tratamento (escala de Likert). Escala de 5 pontos (Muito positiva, Algo positiva, Neutra, Algo negativa, Muito negativa). Preenchido pelo cuidador	Dia 1

Outras medidas de resultado

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Capacidade de gerir as necessidades pessoais: alimentação, vestir, tomar banho, higiene Prazo: Dia de inscrição	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia de inscrição
Capacidade de realizar responsabilidades domésticas, como limpar, completar tarefas e preparar comida Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, com "0" = Sem melhoria alguma e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria no seu envolvimento em atividades estruturadas ou enquanto estudante, aprendiz ou no seu trabalho remunerado Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10 com "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria na sua capacidade de adaptação a novas situações Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria na sua capacidade de lidar com responsabilidades Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Sem melhoria alguma e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria na sua capacidade de enfrentar desafios e stress Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10 com "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito marcada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria na sua capacidade de aplicar conceitos numéricos em situações do dia-a-dia, como compreender horas, datas e lidar com dinheiro (numerário) Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Sem melhoria alguma e "10" = Melhoria muito marcada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria da sua capacidade de navegar pela vida fora de casa, como, por exemplo, ter uma maior consciência de segurança e utilizar transportes Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito marcada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Capacidade de se relacionar e interagir com os outros Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10 com "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Capacidade de manter e desenvolver relacionamentos Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, em que "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito marcada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Ele/ela é mais empático Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10 com "0" = Sem melhoria alguma e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Aumento da atividade na participação em atividades recreativas com outras pessoas Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10 com "0" = Sem melhoria alguma e "10" = Melhoria muito marcada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Melhoria na adaptação a novas e variadas situações sociais Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, em que "0" = Sem qualquer melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Capacidade de participar numa conversa/comunicação Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Ele/ela ouve com mais atenção e/ou responde de forma mais adequada Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Sem melhoria alguma e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Compreender melhor a informação falada e não verbal Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10, sendo "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Consegue exprimir melhor necessidades, pensamentos e emoções usando linguagem verbal Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Classificação: pontuação numérica de 0 a 10 com "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito marcada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Escreva com mais frequência e/ou use melhor gramática e/ou ortografia Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10, em que "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Lê e compreende melhor os textos. Prazo: Dia 1	Amplitude das alterações observadas Avaliação: pontuação numérica de 0 a 10, onde "0" = Nenhuma melhoria e "10" = Melhoria muito acentuada Preenchido pelo cuidador	Dia 1
No geral, como o estudo satisfez os efeitos que o cuidador esperava no participante após receber o tratamento? Prazo: Dia 1	Avaliação da perceção global do período de tratamento (escala de Likert). Escala em 5 pontos (Muito positiva, Algo positiva, Neutra, Algo negativa, Muito negativa) Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Qual o tratamento que o cuidador acredita que o participante recebeu antes de saber a atribuição real (fármaco ativo ou placebo) Prazo: Dia 1	Escala de Avaliação em 3 pontos (AEF0217, Placebo, Não tenho a certeza) preenchida pelo cuidador	Dia 1
A suposição do cuidador sobre a alocação do tratamento estava correta? Prazo: Dia 1	Escala de Avaliação em 2 pontos Sim ou Não Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Se o cuidador notou uma melhoria, que tipo de alterações observou após o final do período de tratamento? Prazo: Dia 1	Avaliação conforme se segue: A melhoria continuou até hoje A melhoria continuou durante algum tempo e depois começou a declinar A melhoria permaneceu estável até hoje A melhoria permaneceu estável durante algum tempo e depois começou a declinar A melhoria começou a declinar pouco depois do fim do tratamento Após o declínio, a função regressou e estabilizou ao nível anterior ao estudo Após o declínio, o funcionamento torna-se progressivamente pior do que o nível anterior ao estudo. Percentagem calculada. - Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Tendo em consideração as capacidades do participante durante o tratamento, que alterações (se houver) o cuidador notou? Prazo: Dia 1	Qualitativa (texto aberto) Análise temática para identificar domínios percebidos de mudança e temas salientes Preenchida pelo cuidador	Dia 1
Na opinião do cuidador, qual foi o impacto que as alterações, se é que houve, tiveram no bem-estar do participante e nas atividades diárias da família? Prazo: Dia 1	Qualitativo (texto aberto) A codificação qualitativa será realizada independentemente por dois investigadores utilizando o NVivo 15 (ou similar). As discrepâncias serão resolvidas através de discussões de consenso. Os temas serão validados através de revisão iterativa e triangulados com os resultados quantitativos para garantir coerência. • Análise temática para identificar domínios percebidos de mudança e temas salientes Preenchido pelo cuidador	Dia 1
Na opinião do cuidador, que impacto tiveram as alterações, se existirem, na interação do participante com outras pessoas no contexto social? Prazo: Dia 1	Qualitativo (texto aberto) Análise temática para identificar domínios percebidos de mudança e temas salientes Completado pelo cuidador	Dia 1
O participante recorda-se dos efeitos do tratamento com AEF0217? Prazo: Dia 1	Variável binária: Sim ou não Concluído pelo participante com Síndrome de Down	Dia 1
O participante notou alguma melhoria nas capacidades ou comportamentos após participar no estudo AEF0217? Prazo: Dia 1	Apenas se a pergunta 28 for respondida "Sim" Avaliada usando uma escala de 4 níveis (Grandes mudanças, Algumas mudanças, Sem mudança, Agravamento) Preenchida pelo participante com Síndrome de Down	Dia 1
Se o participante observou alterações, em que áreas é que estas ocorreram? Prazo: Dia 1	Apenas se a questão 29 for respondida com "grandes mudanças" ou "algumas mudanças" Avaliada através de uma pergunta de escolha múltipla (mais do que uma resposta é possível) As minhas capacidades de compreender A minha capacidade de falar A minha capacidade de escrever A minha capacidade de concentração A minha capacidade de prestar atenção A minha capacidade de controlar o meu comportamento As minhas capacidades de aprender na escola A minha capacidade de cuidar de mim mesmo A minha capacidade de interagir com os outros A minha capacidade de realizar as minhas atividades diárias A minha capacidade de executar o meu trabalho Preenchido pelo participante com Síndrome de Down	Dia 1
O participante acha que o tratamento ajudou na vida diária? Prazo: Dia 1	Apenas se a questão 29 for respondida com "grandes alterações" ou "algumas alterações" Avaliado utilizando uma escala de 4 níveis (Sim, muito/Sim, um pouco/Não muito/Não sei) Preenchido pelo participante com Síndrome de Down	Dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Aelis Farma

Colaboradores

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Investigadores

Diretor de estudo: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ