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Effets Qualitatifs de l'AEF0217 chez les Personnes atteintes du Syndrome de Down

3 avril 2026 mis à jour par: Aelis Farma

Évaluation qualitative des effets perçus provoqués par l'AEF0217 chez les personnes atteintes du syndrome de Down.

Suite à l'essai AEF0217-102 (NCT05748405), qui a étudié les effets du médicament AEF0217 par rapport à un placebo, nous avons demandé aux personnes atteintes du syndrome de Down et à leurs aidants ayant participé à l'essai de partager leurs perceptions de ce qu'ils ont vécu ou observé de manière exploratoire. Cette étude qualitative recueille des informations via un questionnaire spécifique développé à cet effet.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Syndrome de Down (trisomie 21)

Description détaillée

Il s'agit d'une étude transversale mixte (qualitative et quantitative) de suivi non interventionnelle.

Les participants et leurs aidants qui seront inclus sont ceux qui ont déjà reçu soit l'AEF0217 soit le placebo et ont terminé l'essai précédent.

Ils seront contactés de manière prospective pour recueillir leur intérêt à participer à l'étude.

Ils signeront un consentement éclairé électronique et recevront un lien vers un questionnaire développé avec EU survey. Les données sont collectées à un moment unique mais peuvent se référer rétrospectivement à des expériences passées liées à l'essai précédent. Les données de tous les participants et aidants qui complètent le questionnaire seront incluses dans l'analyse. Étant donné la nature observationnelle et descriptive de l'étude, l'analyse quantitative sera principalement descriptive.

L'étude sera menée conformément aux principes éthiques issus de la Déclaration d'Helsinki (75e Assemblée générale, Helsinki, Finlande, octobre 2024). De plus, l'étude sera menée conformément au protocole, au RGPD UE 2016/976 et aux exigences réglementaires applicables sur le lieu de réalisation.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Espagne
- - Barcelona, Espagne, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les aidants et participants ayant participé et terminé l'essai contrôlé randomisé AEF0217-201 (NCT 05748405)

La description

Critères d'inclusion :

Participants ayant terminé l'essai AEF0217-102
Être l'aidant du participant
Avoir fourni un consentement éclairé écrit (ou un assentiment dans le cas des personnes atteintes du syndrome de Down n'ayant pas la capacité légale de signer le consentement)

Critères d'exclusion :

1- Ne pas vouloir fournir un consentement éclairé écrit

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Groupe AEF0217 Participants ayant reçu l'AEF0217 dans l'essai précédent AEF0217-102
Groupe Placebo Participants ayant reçu le Placebo lors de l'essai précédent AEF0217-102

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
- Dans l'ensemble, comment le soignant décrirait-il l'expérience avec l'effet du traitement que le participant a reçu pendant l'essai ? Délai: Jour 1	Évaluation de la perception globale de la période de traitement (échelle de Likert). Échelle en 5 points (Très positive, Plutôt positive, Neutre, Plutôt négative, Très négative). Rempli par l'aidant	Jour 1

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Capacité à gérer les besoins personnels : alimentation, habillage, bain, hygiène Délai: Jour d'inscription	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour d'inscription
Capacité à assumer les responsabilités ménagères, telles que le nettoyage, l'accomplissement des tâches domestiques et la préparation des repas Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée À remplir par l'aidant	Jour 1
Amélioration de son engagement dans des activités structurées ou en tant qu'étudiant, apprenti ou dans son emploi rémunéré Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Amélioration de sa capacité à s'adapter à de nouvelles situations Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Amélioration de sa capacité à assumer des responsabilités Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Amélioration de sa capacité à faire face aux défis et au stress Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Amélioration de sa capacité à appliquer des concepts numériques dans des situations quotidiennes, comme la compréhension du temps, des dates et la gestion de l'argent (espèces) Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec "0" = Aucune amélioration et "10" = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Amélioration de sa capacité à naviguer dans la vie en dehors du domicile, comme par exemple une meilleure conscience de la sécurité et une utilisation améliorée des transports Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Capacité à se lier et interagir avec les autres Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Capacité à maintenir et développer des relations Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Il/elle est plus empathique Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec "0" = Aucune amélioration et "10" = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Augmentation de l'activité dans la participation à des activités récréatives avec d'autres Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Amélioration de l'adaptation à diverses nouvelles situations sociales Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 où « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Capacité à prendre part à une conversation/communication Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Notation : score numérique de 0 à 10 où « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Il/elle écoute plus attentivement et/ou répond plus appropriément Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Mieux comprendre les informations verbales et non verbales Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec "0" = Aucune amélioration et "10" = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Peut mieux exprimer ses besoins, pensées et émotions en utilisant le langage verbal Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Écrivez plus souvent et/ou utilisez une meilleure grammaire et/ou orthographe Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Complété par l'aidant	Jour 1
Lit et comprend mieux les textes. Délai: Jour 1	Amplitude des changements observés Évaluation : score numérique de 0 à 10 avec « 0 » = Aucune amélioration et « 10 » = Amélioration très marquée Rempli par l'aidant	Jour 1
Dans l'ensemble, dans quelle mesure l'étude a-t-elle satisfait les effets que l'aidant attendait chez le participant après la réception du traitement ? Délai: Jour 1	Évaluation de la perception globale de la période de traitement (échelle de Likert). Échelle en 5 points (Très positif, Plutôt positif, Neutre, Plutôt négatif, Très négatif) Complété par l'aidant	Jour 1
Quel traitement le soignant pense-t-il que le participant a reçu avant de connaître l'affectation réelle (médicament actif ou placebo) ? Délai: Jour 1	Échelle de notation en 3 points (AEF0217, Placebo, Je ne suis pas sûr) complétée par l'aidant	Jour 1
L'hypothèse du soignant concernant l'attribution du traitement était-elle correcte ? Délai: Jour 1	Échelle de notation en 2 points Oui ou Non Complété par le soignant	Jour 1
Si le soignant a remarqué une amélioration, quels types de changements le soignant a-t-il observés après la fin de la période de traitement ? Délai: Jour 1	Évaluation comme suit : L'amélioration a continué jusqu'à ce jour L'amélioration a continué pendant un certain temps puis a commencé à décliner L'amélioration est restée stable jusqu'à ce jour L'amélioration est restée stable pendant un certain temps puis a commencé à décliner L'amélioration a commencé à décliner peu après la fin du traitement Après le déclin, la fonction est revenue et s'est stabilisée au niveau précédant l'étude Après le déclin, le fonctionnement devient progressivement pire qu'avant l'étude. Pourcentage calculé. - Complété par l'aidant	Jour 1
En pensant aux capacités du participant pendant qu'il prenait le traitement, quels changements (le cas échéant) le soignant a-t-il remarqués ? Délai: Jour 1	Qualitatif (texte libre) Analyse thématique pour identifier les domaines de changement perçus et les thèmes saillants Complété par l'aidant	Jour 1
Selon l'aidant, quel impact les changements, le cas échéant, ont-ils eu sur le bien-être du participant et sur les activités quotidiennes de la famille ? Délai: Jour 1	Qualitatif (texte libre) Le codage qualitatif sera réalisé indépendamment par deux chercheurs à l'aide de NVivo 15 (ou similaire). Les divergences seront résolues par des discussions de consensus. Les thèmes seront validés par une revue itérative et triangulés avec les résultats quantitatifs pour assurer la cohérence. • Analyse thématique pour identifier les domaines de changement perçus et les thèmes saillants Complété par l'aidant	Jour 1
Selon l'aidant, quel impact les changements, le cas échéant, ont-ils eu sur l'interaction du participant avec les autres dans le domaine social ? Délai: Jour 1	Qualitatif (texte ouvert) Analyse thématique pour identifier les domaines perçus de changement et les thèmes saillants Complété par l'aidant	Jour 1
Le participant se souvient-il des effets du traitement avec l'AEF0217 ? Délai: Jour 1	Variable binaire : Oui ou non Rempli par le participant atteint du syndrome de Down	Jour 1
Le participant a-t-il remarqué une amélioration de ses capacités ou de ses comportements après avoir participé à l'étude AEF0217 ? Délai: Jour 1	Uniquement si la question 28 est répondue par "Oui" Évalué à l'aide d'une échelle à 4 niveaux (Changements importants, Quelques changements, Aucun changement, Aggravation) Rempli par le participant atteint du syndrome de Down	Jour 1
Si le participant a observé des changements, dans quels domaines se sont-ils produits ? Délai: Jour 1	Uniquement si la question 29 est répondue par "grands changements" ou "certains changements" Évalué à l'aide d'une question à choix multiples (plusieurs réponses sont possibles) Mes capacités à comprendre Ma capacité à parler Ma capacité à écrire Ma capacité à me concentrer Ma capacité à prêter attention Ma capacité à contrôler mon comportement Mes capacités à apprendre à l'école Ma capacité à prendre soin de moi-même Ma capacité à interagir avec les autres Ma capacité à accomplir mes tâches quotidiennes Ma capacité à exercer mon travail Complété par le participant atteint du syndrome de Down	Jour 1
Le participant pense-t-il que le traitement a aidé la vie quotidienne ? Délai: Jour 1	Uniquement si la question 29 est répondue par "de grands changements" ou "quelques changements" Évalué à l'aide d'une échelle à 4 niveaux (Oui, beaucoup / Oui, un peu / Pas vraiment / Je ne sais pas) Rempli par le participant avec le syndrome de Down	Jour 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aelis Farma

Collaborateurs

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Les enquêteurs

Directeur d'études: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité