Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AEF0217:n laadulliset vaikutukset Downin oireyhtymään sairastavilla henkilöillä

perjantai 3. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Aelis Farma

Kvalitatiivinen arviointi AEF0217:n aiheuttamien havaittujen vaikutusten ilmentymisestä Downin oireyhtymää sairastavilla henkilöillä.

AEF0217-102-kokeilun (NCT05748405) jälkeen, jossa tutkittiin AEF0217-lääkkeen vaikutuksia verrattuna lumelääkkeeseen, pyysimme Downin oireyhtymään sairastavia henkilöitä ja heidän huoltajiaan, jotka osallistuivat kokeiluun, jakamaan havaintojaan siitä, mitä he kokivat tai havaitsivat tutkivalla tavalla. Tämä laadullinen tutkimus kerää tietoa tätä tarkoitusta varten kehitetyn erityisen kyselylomakkeen avulla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Downin oireyhtymä (trisomia 21)

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on seurantatutkimus, jossa käytetään poikkileikkaavaa ja monimenetelmäistä (laadullista ja määrällistä) suunnittelua eikä siinä tehdä interventionaalisia toimenpiteitä.

Osallistujiksi ja heidän huoltajikseen valitaan ne, jotka ovat aikaisemmin saaneet joko AEF0217-lääkettä tai lumelääkettä ja ovat suorittaneet edellisen kokeilun loppuun.

Heihin otetaan yhteyttä etukäteen selvittääkseen heidän kiinnostustaan osallistua tutkimukseen.

He allekirjoittavat sähköisen tietoon perustuvan suostumuksen ja saavat linkin EU-kyselyllä kehitettyyn kyselylomakkeeseen. Tiedot kerätään kerralla, mutta ne voivat viitata taaksepäin menneisiin kokemuksiin, jotka liittyvät edelliseen kokeiluun. Analyysiin sisällytetään kaikkien kyselyn täyttäneiden osallistujien ja huoltajien tiedot. Tutkimuksen havainnollisen ja kuvailevan luonteen vuoksi määrällinen analyysi on pääasiassa kuvailevaa.

Tutkimus suoritetaan Helsingin julistuksesta (75. yleiskokous, Helsinki, Suomi, lokakuu 2024) johdettujen eettisten periaatteiden mukaisesti. Lisäksi tutkimus suoritetaan tutkimussuunnitelman, EU:n yleisen tietosuoja-asetuksen (GDPR UE 2016/976) ja tutkimuspaikassa voimassa olevien säädösten mukaisesti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Espanja
- - Barcelona, Espanja, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hoitajat ja osallistujat, jotka ovat osallistuneet ja suorittaneet loppuun RCT AEF0217-201 (NCT 05748405)

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujat, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen AEF0217-102
Osallistujan huoltaja
Antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (tai myöntymyksen Downin syndroomaa sairastavien henkilöiden tapauksessa, joilla ei ole laillista kykyä allekirjoittaa suostumusta)

Poissulkemiskriteerit:

1- Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antamisen haluttomuus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Ryhmä AEF0217 Osallistujat, jotka saivat AEF0217:a edellisessä kokeessa AEF0217-102
Ryhmä Placebo AEF0217-102-edellisessä kokeessa Placeboa saaneet osallistujat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Yleisesti ottaen, kuinka hoitaja kuvailisi kokemusta sen hoidon vaikutuksesta, jonka osallistuja sai kokeen aikana? Aikaikkuna: Päivä 1	Globaalin käsityksen arviointi hoitojakson aikana (Likert-asteikko). Asteikko 5 pisteellä (Erittäin positiivinen, Melko positiivinen, Neutraali, Melko negatiivinen, Erittäin negatiivinen). Täytetään hoitajan toimesta	Päivä 1

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Kyky hoitaa henkilökohtaisia tarpeita: syöminen, pukeutuminen, peseytyminen, hygienia Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivä	Havaittujen muutosten amplitudi Arvosana: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei parannusta lainkaan ja "10" = Erittäin huomattava parannus Täytetään huoltajan toimesta	Ilmoittautumispäivä
Kyky hoitaa kotitalouden vastuita, kuten siivoaminen, kotitöiden suorittaminen ja ruoan valmistus Aikaikkuna: Päivä 1	Havaitun muutoksen laajuus Arvosana: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei minkäänlaista parannusta ja "10" = Erittäin selkeä parannus Hoitajan täyttämä	Päivä 1
Parannus hänen osallistumisessaan järjestettyihin toimintoihin tai opiskelijana, harjoittelijana tai hänen palkkatyössään Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei parannusta lainkaan ja "10" = Erittäin selkeä parannus Huoltajan täyttämä	Päivä 1
Parannus hänen kyvyssään sopeutua uusiin tilanteisiin Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0-10, jossa "0" = Ei mitään parantumista ja "10" = Erittäin huomattava parantuminen Hoitajan täyttämä	Päivä 1
Parannus hänen kyvyssään hoitaa vastuita Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Luokitus: numeerinen pistemäärä 0:sta 10:een, jossa "0" = Ei parannusta lainkaan ja "10" = Erittäin huomattava parannus Huoltajan täyttämä	Päivä 1
Parannus hänen kyvyssään kohdata haasteet ja stressi Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0:sta 10:een, jossa "0" = Ei lainkaan parannusta ja "10" = Erittäin selkeä parannus Täytetään hoitajan toimesta	Päivä 1
Parannus hänen kyvyssään soveltaa numeerisia käsitteitä arjen tilanteissa, kuten ymmärtää aikaa, päivämääriä ja rahan (käteisen) käsittelyä Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arvosana: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei minkäänlaista parannusta ja "10" = Erittäin selkeä parannus Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Parannus hänen kyvyissään selviytyä elämästä kotona ulkopuolella, kuten esimerkiksi parantunut turvallisuustietoisuus ja liikenteen käyttö Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = ei lainkaan parannusta ja "10" = erittäin huomattava parannus Täytetään hoitajan toimesta	Päivä 1
Kyky suhtautua ja olla vuorovaikutuksessa muiden kanssa Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arvosana: numeerinen pistemäärä 0-10, jossa "0" = Ei parannusta lainkaan ja "10" = Erittäin huomattava parantuminen Hoitajan täyttämä	Päivä 1
Kyky ylläpitää ja kehittää suhteita Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei lainkaan parannusta ja "10" = Erittäin selkeä parannus Suoritettu hoitajan toimesta	Päivä 1
Hän on empaattisempi Aikaikkuna: Päivä 1	Havaitun muutoksen amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0:sta 10:een, jossa "0" = Ei lainkaan parannusta ja "10" = Erittäin huomattava parannus Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Lisääntynyt toiminta osallistumisessa toisten kanssa harrastustoimintaan Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0-10, jossa "0" = Ei lainkaan parantunut ja "10" = Erittäin huomattava parantuminen Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Parantuminen sopeutumisessa uusiin ja erilaisiin sosiaalisiin tilanteisiin Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei lainkaan parannusta ja "10" = Erittäin huomattava parannus Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Kyky osallistua keskusteluun/viestintään Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = ei lainkaan parannusta ja "10" = erittäin selkeä parannus Suorittanut huoltaja	Päivä 1
Hän kuuntelee tarkemmin ja/tai vastaa sopivammin Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arvosana: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei mitään parannusta ja "10" = Erittäin huomattava parannus Hoitajan täyttämä	Päivä 1
Ymmärrä paremmin puhuttua ja ei-verbaalista tietoa Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arvosana: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = ei lainkaan parannusta ja "10" = erittäin merkittävä parannus Huoltajan täyttämä	Päivä 1
Osaa paremmin ilmaista tarpeitaan, ajatuksiaan ja tunteitaan käyttämällä verbaalista kieltä Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Luokitus: numeerinen pistemäärä 0–10, jossa "0" = Ei parannusta lainkaan ja "10" = Erittäin huomattava parannus Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Kirjoita useammin ja/tai käytä parempaa kielioppia ja/tai oikeinkirjoitusta Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arviointi: numeerinen pistemäärä välillä 0–10, jossa "0" = Ei lainkaan parantunut ja "10" = Erittäin merkittävä parantuminen Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Lukee ja ymmärtää tekstejä paremmin. Aikaikkuna: Päivä 1	Havaittujen muutosten amplitudi Arvosana: numeerinen pistemäärä 0:sta 10:een, jossa "0" = Ei parannusta lainkaan ja "10" = Erittäin huomattava parannus Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Yleisesti ottaen, kuinka tutkimus täytti hoitoon osallistuvan henkilön hoitajan odotukset hoidon jälkeen? Aikaikkuna: Päivä 1	Globaalin kokemuksen arviointi hoidon aikana (Likert-asteikko). Asteikko 5 pisteellä (Erittäin positiivinen, Melko positiivinen, Neutraali, Melko negatiivinen, Erittäin negatiivinen) Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Minkä hoidon hoitaja uskoo osallistujan saaneen ennen todellisen ryhmityksen tietämistä (aktiivinen lääke vai lumelääke) Aikaikkuna: Päivä 1	Arviointiasteikko 3-pisteenä (AEF0217, Placebo, En ole varma) hoitajan täyttämä	Päivä 1
Oliko hoitavan henkilön oletus hoidonjakotiedoista oikein? Aikaikkuna: Päivä 1	Arviointiasteikko 2 pisteen kyllä tai ei Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Jos huoltaja huomasi parannusta, millaisia muutoksia huoltaja havaitsi hoitojakson päätyttyä? Aikaikkuna: Päivä 1	Arviointi seuraavasti: Parantuminen jatkui tähän päivään asti Parantuminen jatkui jonkin aikaa ja alkoi sitten heiketä Parantuminen pysyi vakaana tähän päivään asti Parantuminen pysyi vakaana jonkin aikaa ja alkoi sitten heiketä Parantuminen alkoi heiketä pian hoidon päätyttyä Heikennyksen jälkeen toiminta palasi ja vakiintui tutkimusta edeltävälle tasolle Heikennyksen jälkeen toiminta heikkenee vähitellen tutkimusta edeltävää tasoa huonommaksi. Prosenttiosuus laskettu. - Täytetty huoltajan toimesta	Päivä 1
Mitä muutoksia (jos mitään) huoltaja huomasi osallistujan kyvyissä hoidon aikana? Aikaikkuna: Päivä 1	Kvalitatiivinen (avoin teksti) Teema-analyysi havaittujen muutosalueiden ja keskeisten teemojen tunnistamiseksi Suoritettu huoltajan toimesta	Päivä 1
Minkä vaikutuksen hoitajan mielestä muutoksilla, jos niitä oli, oli osallistujan hyvinvoinnille ja perheen päivittäisille toiminnoille? Aikaikkuna: Päivä 1	Kvalitatiivinen (avoin teksti) Kvalitatiivinen koodaus suoritetaan kahden tutkijan toimesta itsenäisesti NVivo 15:llä (tai vastaavalla). Eriävä mielipiteet ratkaistaan konsensuskeskusteluiden kautta. Teemat vahvistetaan iteratiivisen tarkastelun kautta ja trianguloidaan kvantitatiivisten tulosten kanssa varmistaakseen yhtenäisyyden. • Teema-analyysi tunnistaakseen koetut muutosalueet ja keskeiset teemat Täytetään huoltajan toimesta	Päivä 1
Mikä oli mielestäsi, jos mitään, muutosten vaikutus osallistujan vuorovaikutukseen muiden kanssa sosiaalisessa ympäristössä? Aikaikkuna: Päivä 1	Kvalitatiivinen (avoin teksti) Teema-analyysi muutoksen koettujen alueiden ja keskeisten teemojen tunnistamiseksi Suoritettu huoltajan toimesta	Päivä 1
Muistaako osallistuja AEF0217-hoidon vaikutukset? Aikaikkuna: Päivä 1	Binäärimuuttuja: Kyllä tai ei Valmistunut Downin oireyhtymän omaavan osallistujan toimesta	Päivä 1
Huomasiko osallistuja minkäänlaista parempaan suuntaan muutosta kyvyissä tai käyttäytymisessä AEF0217-tutkimukseen osallistumisen jälkeen? Aikaikkuna: Päivä 1	Vain, jos kysymykseen 28 vastataan "Kyllä" Arvioitu käyttäen 4-tasoista asteikkoa (Suuret muutokset, Jotkin muutokset, Ei muutosta, Huononeminen) Täytetään Downin syndroomaa sairastavan osallistujan toimesta	Päivä 1
Jos osallistuja havaitsi muutoksia, missä alueilla ne tapahtuivat? Aikaikkuna: Päivä 1	Vain, jos kysymykseen 29 on vastattu "suuret muutokset" tai "joitakin muutoksia" Arvioitu käyttämällä monivalintakysymystä (useampi kuin yksi vastaus on mahdollinen) Kyvyni ymmärtää Kyvyni puhua Kyvyni kirjoittaa Kyvyni keskittyä Kyvyni kiinnittää huomiota Kyvyni hallita käyttäytymistäni Kyvyni oppia koulussa Kyvyni huolehtia itsestäni Kyvyni olla vuorovaikutuksessa muiden kanssa Kyvyni suorittaa päivittäisiä kykyjäni Kyvyni suorittaa työni Osallistujan, jolla on Downin oireyhtymä, täyttämä	Päivä 1
Ajatteleeko osallistuja, että hoito auttoi päivittäisessä elämässä? Aikaikkuna: Päivä 1	Vain, jos kysymykseen 29 on vastattu "suuria muutoksia" tai "joitain muutoksia" Arvioitu käyttäen 4-tasoista asteikkoa (Kyllä, paljon/Kyllä, vähän/Ei oikeastaan/En tiedä) Täytetty Downin syndroomaa sairastavan osallistujan toimesta	Päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aelis Farma

Yhteistyökumppanit

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Tutkijat

Opintojohtaja: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit