Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kvalitative effekter av AEF0217 hos personer med Downs syndrom

3. april 2026 oppdatert av: Aelis Farma

Kvalitativ evaluering av opplevde effekter fremkalt av AEF0217 hos personer med Downs syndrom.

Etter AEF0217-102-studien (NCT05748405), som undersøkte effektene av AEF0217-legemiddelet sammenlignet med placebo, ba vi personer med Downs syndrom og deres omsorgspersoner som deltok i studien om å dele sine oppfatninger av det de opplevde eller observerte på en utforskende måte. Denne kvalitative studien samler inn informasjon gjennom et spesifikt spørreskjema som er utviklet for dette formålet.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Downs syndrom (trisomi 21)

Detaljert beskrivelse

Dette er en ikke-intervensjonell oppfølgingsstudie med tverrsnittsdesign som bruker en blandet metode (kvalitativ og kvantitativ).

Deltakere og deres omsorgspersoner som vil bli inkludert er de som har mottatt enten AEF0217 eller Placebo og har fullført den forrige studien.

De vil bli kontaktet prospektivt for å samle inn deres interesse for studie-deltakelse.

De vil signere et elektronisk informert samtykke og vil motta en lenke til et spørreskjema utviklet med EU-undersøkelsen. Data samles inn på et enkelt tidspunkt, men kan referere tilbake til erfaringer fra fortiden knyttet til den forrige studien. Data fra alle deltakere og omsorgspersoner som fullfører spørreskjemæt vil bli inkludert i analysen. Gitt studiens observasjonelle og beskrivende natur, vil den kvantitative analysen primært være beskrivende.

Studien vil bli gjennomført i samsvar med de etiske prinsippene som stammer fra Helsinkideklarasjonen (75. generalforsamling, Helsingfors, Finland, oktober 2024). I tillegg vil studien bli gjennomført i samsvar med protokollen, GDPR EU 2016/976 og de regulatoriske kravene som gjelder på gjennomføringsstedet.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Spania
- - Barcelona, Spania, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Omsorgspersoner og deltakere som har deltatt og fullført RCT AEF0217-201 (NCT 05748405)

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Deltakere som har fullført studie AEF0217-102
Være omsorgsperson for deltakeren
Ha gitt skriftlig samtykke (eller samtykke ved nedsettelse for personer med Downs syndrom uten juridisk signeringskompetanse)

Eksklusjonskriterier:

1- Ikke ønske å gi et skriftlig samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Gruppe AEF0217 Deltakere som fikk AEF0217 i den forrige studien AEF0217-102
Gruppe Placebo Deltakere som mottok Placebo i den foregående studien AEF0217-102

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
- Hvordan vil foresatte generelt beskrive opplevelsen med effekten av behandlingen som deltakeren mottok under forsøket? Tidsramme: Dag 1	Vurdering av den generelle oppfatningen av behandlingsperioden (Likert-skala). Skala på 5 punkter (Svært positiv, Noe positiv, Nøytral, Noe negativ, Svært negativ). Utført av omsorgspersonen	Dag 1

Andre resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Evne til å håndtere personlige behov: spising, påkledning, bading, hygiene Tidsramme: Innmelding dag	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Innmelding dag
Evne til å utføre hjemmeansvar, som å rydde opp, fullføre husarbeid og tilberede mat Tidsramme: Dag 1	Amplitude av de observerte endringene Vurdering: numerisk score fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring i hans/hennes engasjement i strukturerte aktiviteter eller som student, lærling eller i hans/hennes betalte jobb Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Utfylt av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring i hans/hennes evne til å tilpasse seg nye situasjoner Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk score fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring i hans/hennes evne til å håndtere ansvar Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Utfylt av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring i hans/hennes evne til å møte utfordringer og stress Tidsramme: Dag 1	Omfanget av de observerte endringene Vurdering: numerisk score fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring i hans/hennes evne til å anvende numeriske konsepter i hverdagslige situasjoner, som forståelse av tid, datoer og håndtering av penger (kontanter) Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk score fra 0 til 10 med «0» = Ingen forbedring i det hele tatt og «10» = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring av hans/hennes evne til å navigere i livet utenfor hjemmet, som for eksempel økt sikkerhetsbevissthet og bruk av transportmidler Tidsramme: Dag 1	Amplitude av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Evne til å forholde seg til og samhandle med andre Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Evne til å opprettholde og utvikle relasjoner Tidsramme: Dag 1	Omfanget av de observerte endringene Vurdering: numerisk score fra 0 til 10 der "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Han/hun er mer empatisk Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Økt aktivitet i deltakelse i rekreasjonsaktiviteter med andre Tidsramme: Dag 1	Omfanget av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Forbedring i tilpasning til nye og varierte sosiale situasjoner Tidsramme: Dag 1	Amplituden av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 der "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Evne til å delta i en samtale/kommunikasjon Tidsramme: Dag 1	Amplituden til de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Han/hun lytter mer oppmerksomt og/eller svarer mer passende Tidsramme: Dag 1	Amplitude av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Forstå bedre muntlig og ikke-verbal informasjon Tidsramme: Dag 1	Amplituden av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med «0» = Ingen forbedring i det hele tatt og «10» = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Kan bedre uttrykke behov, tanker og følelser ved hjelp av verbal språk Tidsramme: Dag 1	Amplituden av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Skriv oftere og/eller bruk bedre grammatikk og/eller rettskrivning Tidsramme: Dag 1	Amplituden av de observerte endringene Vurdering: numerisk poengsum fra 0 til 10 der "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Leser og bedre forstår tekster. Tidsramme: Dag 1	Amplitude av de observerte endringene Vurdering: numerisk score fra 0 til 10 med "0" = Ingen forbedring i det hele tatt og "10" = Svært markert forbedring Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Hvor godt oppfylte studien i alt sett de effektene omsorgspersonen forventet hos deltakeren etter behandlingen? Tidsramme: Dag 1	Vurdering av den generelle oppfatningen av behandlingsperioden (Likert-skala). Skala med 5 punkter (Svært positiv, Noe positiv, Nøytral, Noe negativ, Svært negativ) Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Hvilken behandling mener omsorgspersonen at deltakeren mottok før de kjente til den faktiske tilordningen (aktivt legemiddel eller placebo) Tidsramme: Dag 1	Vurderingsskala i 3 poeng (AEF0217, Placebo, Jeg er ikke sikker) utfylt av omsorgspersonen	Dag 1
Var omsorgspersonens antakelse om behandlingstildelingen korrekt? Tidsramme: Dag 1	Vurderingsskala med 2 poeng Ja eller Nei Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Hvis omsorgspersonen la merke til en forbedring, hvilken type endringer observerte omsorgspersonen etter behandlingsperiodens slutt? Tidsramme: Dag 1	Vurdering som følger: Forbedringen fortsatte frem til i dag Forbedringen fortsatte en stund og begynte deretter å avta Forbedringen forble stabil frem til i dag Forbedringen forble stabil en stund og begynte deretter å avta Forbedringen begynte å avta kort tid etter behandlingens slutt Etter nedgangen returnerte funksjonen til og stabiliserte seg på nivået før studien Etter nedgangen blir funksjonen gradvis verre enn nivået før studien. Prosentandel beregnet. - Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Tenker på deltakerens evner mens de tar behandlingen, hvilke endringer (hvis noen) la omsorgspersonen merke til? Tidsramme: Dag 1	Kvalitative (åpen tekst) Tematisk analyse for å identifisere oppfattede endringsdomener og fremtredende temaer Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Etter omsorgspersonens mening, hvilken innvirkning hadde endringene, hvis noen, på deltakerens velvære og familiens daglige aktiviteter? Tidsramme: Dag 1	Kvalitativ (åpen tekst) Kvalitativ koding vil bli utført uavhengig av to forskere ved bruk av NVivo 15 (eller lignende). Avvik vil bli løst gjennom konsensusdiskusjoner. Temaer vil bli validert gjennom iterativ gjennomgang og triangulert med kvantitative funn for å sikre sammenheng. • Tematisk analyse for å identifisere opplevde endringsområder og fremtredende temaer Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
I omsorgspersonens mening, hvilken innvirkning hadde endringene, hvis noen, på deltakerens interaksjon med andre i det sosiale? Tidsramme: Dag 1	Kvalitativ (åpen tekst) Tematisk analyse for å identifisere opplevde endringsdomener og fremtredende temaer Fullført av omsorgspersonen	Dag 1
Husker deltakeren effektene av behandlingen med AEF0217? Tidsramme: Dag 1	Binær variabel: Ja eller nei Fullført av deltakeren med Downs syndrom	Dag 1
La deltakeren merke noen forbedring i evner eller atferd etter å ha deltatt i AEF0217-studien? Tidsramme: Dag 1	Kun hvis spørsmål 28 besvares med "Ja" Vurdert ved hjelp av en 4-nivå skala (Store endringer, Noen endringer, Ingen endring, Forverring) Fullført av deltakeren med Downs syndrom	Dag 1
Hvis deltakeren observerte endringer, i hvilke områder skjedde de? Tidsramme: Dag 1	Kun hvis spørsmål 29 besvares med "store endringer" eller "noen endringer" Vurdert ved bruk av et flervalgsspørsmål (mer enn ett svar er mulig) Mine evner til å forstå Min evne til å snakke Min evne til å skrive Min evne til å konsentrere meg Min evne til å være oppmerksom Min evne til å kontrollere atferden min Mine evner til å lære på skolen Min evne til å ta vare på meg selv Min evne til å omgås andre Min evne til å utføre mine daglige aktiviteter Min evne til å utføre jobben min Fullført av deltakeren med Downs syndrom	Dag 1
Tror deltakeren at behandlingen hjalp i hverdagen? Tidsramme: Dag 1	Kun hvis spørsmål 29 besvares med "store endringer" eller "noen endringer" Vurdert ved hjelp av en 4-trinns skala (Ja, mye/Ja, litt/Ikke egentlig/Jeg vet ikke) Fullført av deltakeren med Downs syndrom	Dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aelis Farma

Samarbeidspartnere

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Etterforskere

Studieleder: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene