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Efectos Cualitativos de AEF0217 en Personas con Síndrome de Down

3 de abril de 2026 actualizado por: Aelis Farma

Evaluación Cualitativa de los Efectos Percibidos Provocados por AEF0217 en Individuos con Síndrome de Down.

Tras el ensayo AEF0217-102 (NCT05748405), que investigó los efectos del fármaco AEF0217 frente al placebo, solicitamos a las personas con síndrome de Down y a sus cuidadores que participaron en el ensayo que compartieran sus percepciones sobre lo que experimentaron u observaron de manera exploratoria. Este estudio cualitativo recopila información mediante un cuestionario específico desarrollado para este propósito.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio de diseño mixto transversal de seguimiento no intervencionista (cualitativo y cuantitativo).

Los participantes y sus cuidadores que serán inscritos son aquellos que han recibido AEF0217 o Placebo y han completado el ensayo anterior.

Se les contactará prospectivamente para recopilar su interés en participar en el estudio.

Firmarán un consentimiento informado electrónico y recibirán un enlace a un cuestionario desarrollado con EU survey. Los datos se recopilan en un único momento pero pueden referirse retrospectivamente a experiencias pasadas relacionadas con el ensayo anterior. Los datos de todos los participantes y cuidadores que completen el cuestionario se incluirán en el análisis. Dada la naturaleza observacional y descriptiva del estudio, el análisis cuantitativo será principalmente descriptivo.

El estudio se realizará de acuerdo con los principios éticos derivados de la Declaración de Helsinki (75ª Asamblea General, Helsinki, Finlandia, octubre de 2024). Además, el estudio se llevará a cabo de acuerdo con el protocolo, el GDPR UE 2016/976 y los requisitos regulatorios aplicables en el lugar de realización.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

28

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08003
        • Hospital del Mar Research Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Cuidadores y participantes que han participado y completado el ECA AEF0217-201 (NCT 05748405)

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes que hayan completado el ensayo AEF0217-102
  2. Ser el cuidador del participante
  3. Haber proporcionado el consentimiento informado por escrito (o asentimiento en caso de personas con síndrome de Down sin capacidad para firmar legalmente el consentimiento)

Criterios de exclusión:

1- No querer proporcionar un consentimiento informado por escrito

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Grupo AEF0217
Participantes que recibieron AEF0217 en el ensayo anterior AEF0217-102
Grupo Placebo
Participantes que recibieron Placebo en el ensayo anterior AEF0217-102

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
- En general, ¿cómo describiría el cuidador la experiencia con el efecto del tratamiento que el participante recibió durante el ensayo?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Evaluación de la percepción global del período de tratamiento (escala de Likert). Escala de 5 puntos (Muy positiva, Algo positiva, Neutral, Algo negativa, Muy negativa).
  • Completada por el cuidador
Día 1

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Capacidad para gestionar las necesidades personales: comer, vestirse, bañarse, higiene
Periodo de tiempo: Día de inscripción
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 con "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día de inscripción
Capacidad para llevar a cabo responsabilidades del hogar, como limpiar, completar tareas domésticas y preparar alimentos
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 con "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora en su participación en actividades estructuradas o como estudiante, aprendiz o en su trabajo remunerado
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Calificación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora en su capacidad para adaptarse a nuevas situaciones
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora en su capacidad para manejar responsabilidades
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Sin mejora alguna y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora en su capacidad para enfrentar desafíos y estrés
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora en su capacidad para aplicar conceptos numéricos en situaciones cotidianas, como la comprensión del tiempo, las fechas y el manejo del dinero (efectivo)
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 con "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy notable
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora de su capacidad para desenvolverse en la vida fuera del hogar, como por ejemplo tener una mayor conciencia de seguridad y utilizar el transporte
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Calificación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Sin mejora alguna y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Capacidad para relacionarse e interactuar con otras personas
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Sin mejora alguna y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Capacidad de mantener y desarrollar relaciones
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Él/ella es más empático/a
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Sin mejora alguna y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Aumento de la actividad en la participación en actividades recreativas con otros
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Mejora en la adaptación a diversas situaciones sociales nuevas
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Capacidad para participar en una conversación/comunicación
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Él/ella escucha con más atención y/o responde de manera más apropiada
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Comprender mejor la información hablada y no verbal
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Calificación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Puede expresar mejor sus necesidades, pensamientos y emociones utilizando el lenguaje verbal
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Calificación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy notable
  • Completado por el cuidador
Día 1
Escribe con más frecuencia y/o utiliza mejor gramática y/o ortografía
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Calificación: puntuación numérica de 0 a 10 donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
Lee y comprende mejor los textos.
Periodo de tiempo: Día 1
  • Amplitud de los cambios observados
  • Puntuación: puntuación numérica de 0 a 10, donde "0" = Ninguna mejora y "10" = Mejora muy marcada
  • Completado por el cuidador
Día 1
En general, ¿cómo satisfizo el estudio los efectos que el cuidador esperaba en el participante después de recibir el tratamiento?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Valoración de la percepción global del período de tratamiento (escala Likert). Escala de 5 puntos (Muy positiva, Algo positiva, Neutral, Algo negativa, Muy negativa)
  • Completado por el cuidador
Día 1
¿Qué tratamiento cree el cuidador que recibió el participante antes de conocer la asignación real (fármaco activo o placebo)?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Escala de valoración de 3 puntos (AEF0217, Placebo, No estoy seguro)
  • completada por el cuidador
Día 1
¿Fue correcta la suposición del cuidador sobre la asignación del tratamiento?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Escala de valoración en 2 puntos: Sí o No
  • Completado por el cuidador
Día 1
Si el cuidador notó una mejora, ¿qué tipo de cambios observó el cuidador después del final del período de tratamiento?
Periodo de tiempo: Día 1

Calificación de la siguiente manera:

  • La mejora continuó hasta el día de hoy
  • La mejora continuó durante algún tiempo y luego comenzó a declinar
  • La mejora se mantuvo estable hasta el día de hoy
  • La mejora se mantuvo estable durante algún tiempo y luego comenzó a declinar
  • La mejora comenzó a declinar poco después del final del tratamiento
  • Después del declive, la función volvió y se estabilizó en el nivel previo al estudio
  • Después del declive, el funcionamiento se vuelve progresivamente peor que el nivel previo al estudio.

Porcentaje calculado.

- Completado por el cuidador
Día 1
¿Qué cambios (si los hubo) notó el cuidador al pensar en las capacidades del participante mientras tomaba el tratamiento?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Cualitativo (texto abierto)
  • Análisis temático para identificar dominios percibidos de cambio y temas destacados
  • Completado por el cuidador
Día 1
En opinión del cuidador, ¿qué impacto tuvieron los cambios, si los hubo, en el bienestar del participante y en las actividades cotidianas de la familia?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Cualitativo (texto abierto)

  • La codificación cualitativa será realizada de forma independiente por dos investigadores utilizando NVivo 15 (o similar). Las discrepancias se resolverán mediante discusiones de consenso. Los temas se validarán mediante revisión iterativa y se triangularán con los hallazgos cuantitativos para garantizar coherencia.

    • Análisis temático para identificar dominios percibidos de cambio y temas destacados

  • Completado por el cuidador
Día 1
En opinión del cuidador, ¿qué impacto tuvieron los cambios, si los hubo, en la interacción del participante con otras personas en el ámbito social?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Cualitativo (texto abierto)
  • Análisis temático para identificar dominios de cambio percibidos y temas destacados
  • Completado por el cuidador
Día 1
¿Recuerda el participante los efectos del tratamiento con AEF0217?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Variable binaria: Sí o no
  • Completado por el participante con Síndrome de Down
Día 1
¿Notó el participante algún cambio positivo en sus habilidades o comportamientos después de participar en el estudio AEF0217?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Solo si la pregunta 28 se responde "Sí"
  • Calificado usando una escala de 4 niveles (Grandes cambios, Algunos cambios, Sin cambios, Empeoramiento)
  • Completado por el participante con síndrome de Down
Día 1
Si el participante observó cambios, ¿en qué áreas ocurrieron?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Solo si la pregunta 29 se responde con "grandes cambios" o "algunos cambios"

  • Calificado mediante una pregunta de opción múltiple (es posible más de una respuesta)

    • Mis habilidades para comprender
    • Mi habilidad para hablar
    • Mi habilidad para escribir
    • Mi habilidad para concentrarme
    • Mi habilidad para prestar atención
    • Mi habilidad para controlar mi comportamiento
    • Mis habilidades para aprender en la escuela
    • Mi habilidad para cuidar de mí mismo
    • Mi habilidad para interactuar con otros
    • Mi habilidad para realizar mis actividades diarias
    • Mi habilidad para desempeñar mi trabajo
  • Completado por el participante con síndrome de Down
Día 1
¿Cree el participante que el tratamiento ayudó en la vida diaria?
Periodo de tiempo: Día 1
  • Solo si la pregunta 29 se responde con "cambios importantes" o "algunos cambios"
  • Evaluado utilizando una escala de 4 niveles (Sí, mucho/Sí, un poco/No realmente/No lo sé)
  • Completado por el participante con síndrome de Down
Día 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Aelis Farma

Colaboradores

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Investigadores

  • Director de estudio: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de mayo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

17 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AEF0217-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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