Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kvalitativní účinky AEF0217 u osob s Downovým syndromem

3. dubna 2026 aktualizováno: Aelis Farma

Kvalitativní hodnocení vnímaných účinků vyvolaných látkou AEF0217 u osob s Downovým syndromem.

Po klinické studii AEF0217-102 (NCT05748405), která zkoumala účinky léku AEF0217 ve srovnání s placebem, jsme požádali osoby s Downovým syndromem a jejich pečovatele, kteří se studie zúčastnili, aby sdíleli své vnímání toho, co zažili nebo pozorovali, v exploratorním přístupu. Tato kvalitativní studie shromažďuje informace prostřednictvím specifického dotazníku vyvinutého pro tento účel.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Downův syndrom (Trisomie 21)

Detailní popis

Toto je neklinická observační studie s průřezovým smíšeným designem (kvalitativní a kvantitativní).

Účastníci a jejich pečovatelé, kteří budou zařazeni, jsou ti, kteří kdy obdrželi buď AEF0217 nebo Placebo a dokončili předchozí klinické hodnocení.

Budou kontaktováni prospektivně, aby byl zjištěn jejich zájem o účast ve studii.

Podepíší elektronický informovaný souhlas a obdrží odkaz na dotazník vytvořený pomocí EU survey. Data jsou sbírána jednorázově, ale mohou se retrospektivně vztahovat ke zkušenostem z minulosti spojeným s předchozím hodnocením. Data od všech účastníků a pečovatelů, kteří vyplní dotazník, budou zahrnuta do analýzy. Vzhledem k observačnímu a deskriptivnímu charakteru studie bude kvantitativní analýza primárně deskriptivní.

Studie bude provedena v souladu s etickými principy odvozenými z Helsinské deklarace (75. valné shromáždění, Helsinky, Finsko, říjen 2024). Studie bude navíc provedena v souladu s protokolem, nařízením GDPR EU 2016/976 a regulačními požadavky platnými v místě provedení studie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Španělsko
- - Barcelona, Španělsko, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pečovatelé a účastníci, kteří se zúčastnili a dokončili RCT AEF0217-201 (NCT 05748405)

Popis

Kriteria pro zařazení:

Účastníci, kteří dokončili studii AEF0217-102
Být pečovatelem účastníka
Písemný informovaný souhlas (nebo souhlas v případě osob s Downovým syndromem bez právní způsobilosti podepsat souhlas)

Kriteria pro vyloučení:

1- Neochota poskytnout písemný informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Skupina AEF0217 Účastníci, kteří v předchozí studii AEF0217-102 dostávali AEF0217
Skupina Placebo Účastníci, kteří v předchozí studii AEF0217-102 dostávali Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
- Celkově, jak by pečovatel popsal zkušenost s účinkem léčby, kterou účastník během studie obdržel? Časové okno: Den 1	Hodnocení celkového vnímání období léčby (Likertova škála). Škála s 5 body (Velmi pozitivní, Spíše pozitivní, Neutrální, Spíše negativní, Velmi negativní). Vyplněno pečovatelem	Den 1

Další výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Schopnost zvládat osobní potřeby: stravování, oblékání, koupání, hygiena Časové okno: Den zápisu	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den zápisu
Schopnost plnit domácí povinnosti, jako je úklid, dokončování domácích prací a příprava jídla Časové okno: 1. den	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	1. den
Zlepšení jeho/jejího zapojení do strukturovaných aktivit nebo jako studenta, učedníka nebo v jeho/její placené práci Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde "0" = žádné zlepšení a "10" = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Zlepšení jeho/její schopnosti přizpůsobit se novým situacím Časové okno: Den 1	Rozsah pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Zlepšení jeho/její schopnosti zvládat povinnosti Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Zlepšení jeho/její schopnosti čelit výzvám a stresu Časové okno: 1. den	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	1. den
Zlepšení jeho/její schopnosti aplikovat číselné koncepty v každodenních situacích, jako je pochopení času, dat a zacházení s penězi (hotovost) Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Zlepšení jeho/její schopnosti orientovat se v životě mimo domov, například zvýšené povědomí o bezpečnosti a využívání dopravy Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Schopnost navazovat a udržovat vztahy s ostatními Časové okno: Den 1	Velikost pozorovaných změn Hodnocení: numerické skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Schopnost udržovat a rozvíjet vztahy Časové okno: Den 1	Velikost pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde "0" = žádné zlepšení a "10" = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
On/ona je více empatický/empatická Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Zvýšená aktivita při účasti na rekreačních aktivitách s ostatními Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde "0" = Žádné zlepšení a "10" = Velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Zlepšení v přizpůsobování se novým různým sociálním situacím Časové okno: Den 1	Rozsah pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Schopnost účastnit se konverzace/komunikace Časové okno: Den 1	Rozsah pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Poslouchá pozorněji a/nebo reaguje přiměřeněji Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Lépe porozumět mluveným a neverbálním informacím Časové okno: 1. den	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde "0" = žádné zlepšení a "10" = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	1. den
Umí lépe vyjádřit potřeby, myšlenky a emoce pomocí verbálního jazyka Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Pište častěji a/nebo používejte lepší gramatiku a/nebo pravopis Časové okno: Den 1	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	Den 1
Čte a lépe rozumí textům. Časové okno: 1. den	Amplituda pozorovaných změn Hodnocení: číselné skóre od 0 do 10, kde „0“ = žádné zlepšení a „10“ = velmi výrazné zlepšení Vyplněno pečovatelem	1. den
Celkově, jak studie splnila očekávané účinky na účastníka, které měl pečovatel po podání léčby? Časové okno: Den 1	Hodnocení celkového vnímání léčebného období (Likertova škála). Škála v 5 bodech (Velmi pozitivní, Spíše pozitivní, Neutrální, Spíše negativní, Velmi negativní) Vyplněno pečovatelem	Den 1
Jakou léčbu podle pečovatele účastník obdržel před tím, než byla známa skutečná alokace (aktivní léčivo nebo placebo) Časové okno: Den 1	Hodnotící škála ve 3 bodech (AEF0217, Placebo, Nevím) vyplněno pečovatelem	Den 1
Byla domněnka pečovatele o přidělení léčby správná? Časové okno: Den 1	Hodnoticí škála ve 2 bodech Ano nebo Ne Vyplněno pečovatelem	Den 1
Pokud pečovatel zaznamenal zlepšení, jaké změny pečovatel pozoroval po skončení léčebného období? Časové okno: Den 1	Hodnocení následovně: Zlepšení pokračovalo až do dnešního dne Zlepšení pokračovalo nějakou dobu a poté začalo klesat Zlepšení zůstalo stabilní až do dnešního dne Zlepšení zůstalo stabilní nějakou dobu a poté začalo klesat Zlepšení začalo klesat krátce po ukončení léčby Po poklesu se funkce vrátila a stabilizovala na úrovni před studií Po poklesu se fungování postupně zhoršuje oproti úrovni před studií. Procento vypočteno. - Vyplněno pečovatelem	Den 1
Při zvažování schopností účastníka během užívání léčby, jaké změny (pokud nějaké) pečovatel zaznamenal? Časové okno: Den 1	Kvalitativní (otevřený text) Tematická analýza k identifikaci vnímaných oblastí změn a významných témat Vyplněno pečovatelem	Den 1
Podle názoru pečovatele, jaký dopad měly změny, pokud k nim došlo, na pohodu účastníka a každodenní činnosti rodiny? Časové okno: 1. den	Kvalitativní (otevřený text) Kvalitativní kódování bude provedeno nezávisle dvěma výzkumníky pomocí NVivo 15 (nebo podobného). Neshody budou vyřešeny prostřednictvím konsenzuálních diskusí. Témata budou ověřena iterativním přezkoumáním a triangulována s kvantitativními zjištěními, aby byla zajištěna soudržnost. • Tématická analýza k identifikaci vnímaných oblastí změn a výrazných témat Vyplněno pečovatelem	1. den
Podle názoru pečující osoby, jaký dopad měly změny, pokud k nim došlo, na interakci účastníka s ostatními ve společenském prostředí? Časové okno: Den 1	Kvalitativní (otevřený text) Tematická analýza k identifikaci vnímaných oblastí změny a významných témat Vyplněno pečovatelem	Den 1
Pamatuje si účastník účinky léčby přípravkem AEF0217? Časové okno: Den 1	Binární proměnná: Ano nebo ne Vyplněno účastníkem s Downovým syndromem	Den 1
Všiml si účastník po účasti ve studii AEF0217 nějakého zlepšení schopností nebo chování? Časové okno: Den 1	Pouze pokud je na otázku 28 odpovězeno "Ano" Hodnoceno pomocí 4úrovňové škály (Velké změny, Některé změny, Žádná změna, Zhoršení) Vyplněno účastníkem s Downovým syndromem	Den 1
Pokud účastník pozoroval změny, v kterých oblastech k nim došlo? Časové okno: Den 1	Pouze pokud je otázka 29 zodpovězena jako „velké změny“ nebo „nějaké změny“ Hodnoceno pomocí otázky s více možnostmi (je možná více než jedna odpověď) Moje schopnosti porozumět Moje schopnost mluvit Moje schopnost psát Moje schopnost soustředit se Moje schopnost věnovat pozornost Moje schopnost ovládat své chování Moje schopnosti učit se ve škole Moje schopnost postarat se o sebe Moje schopnost komunikovat s ostatními Moje schopnost vykonávat své každodenní činnosti Moje schopnost vykonávat svou práci Vyplněno účastníkem s Downovým syndromem	Den 1
Myslí si účastník, že léčba pomohla v každodenním životě? Časové okno: Den 1	Pouze v případě, že otázka 29 je zodpovězena "velké změny" nebo "nějaké změny" Hodnoceno pomocí 4stupňové škály (Ano, hodně/Ano, trochu/Ne tak úplně/Nevím) Vyplněno účastníkem s Downovým syndromem	Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aelis Farma

Spolupracovníci

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Vyšetřovatelé

Ředitel studie: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality