Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Качественные эффекты AEF0217 у людей с синдромом Дауна

3 апреля 2026 г. обновлено: Aelis Farma

Качественная оценка воспринимаемых эффектов, вызванных AEF0217 у лиц с синдромом Дауна.

После клинического исследования AEF0217-102 (NCT05748405), в котором изучалось действие препарата AEF0217 по сравнению с плацебо, мы попросили людей с синдромом Дауна и их опекунов, участвовавших в исследовании, поделиться своими впечатлениями о том, что они испытали или наблюдали, в исследовательском порядке. Это качественное исследование собирает информацию с помощью специально разработанной для этой цели анкеты.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Синдром Дауна (трисомия 21)

Подробное описание

Это неинтервенционное перекрестное исследование смешанного дизайна (качественного и количественного) с последующим наблюдением.

Участники и их опекуны, которые будут включены в исследование, — это те, кто когда-либо получал либо AEF0217, либо плацебо и завершил предыдущее клиническое испытание.

С ними свяжутся проспективно, чтобы выяснить их заинтересованность в участии в исследовании.

Они подпишут электронное информированное согласие и получат ссылку на опросник, разработанный с помощью EU Survey. Данные собираются в один момент времени, но могут ретроспективно относиться к опыту в прошлом, связанному с предыдущим испытанием. Данные всех участников и опекунов, заполнивших опросник, будут включены в анализ. Учитывая наблюдательный и описательный характер исследования, количественный анализ будет в основном описательным.

Исследование будет проводиться в соответствии с этическими принципами, вытекающими из Хельсинкской декларации (75-я Генеральная ассамблея, Хельсинки, Финляндия, октябрь 2024 года). Кроме того, исследование будет проводиться в соответствии с протоколом, GDPR UE 2016/976 и нормативными требованиями, применимыми на месте проведения исследования.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Испания
- - Barcelona, Испания, 08003
    - Hospital del Mar Research Institute

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Опекуны и участники, которые приняли участие и завершили РКИ AEF0217-201 (NCT 05748405)

Описание

Критерии включения:

Участники, завершившие исследование AEF0217-102
Являются опекунами участника
Предоставили письменное информированное согласие (или согласие в случае лиц с синдромом Дауна, не имеющих законной возможности подписать согласие)

Критерии исключения:

1- Нежелание предоставлять письменное информированное согласие

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Группа AEF0217 Участники, получившие AEF0217 в предыдущем исследовании AEF0217-102
Группа Плацебо Участники, получавшие Плацебо в предыдущем исследовании AEF0217-102

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
В целом, как бы лицо, осуществляющее уход, описало опыт, связанный с эффектом лечения, которое получал участник в ходе исследования? Временное ограничение: День 1	Оценка общего восприятия периода лечения (шкала Лайкерта). Шкала из 5 пунктов (Очень положительное, Скорее положительное, Нейтральное, Скорее отрицательное, Очень отрицательное). Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1

Другие показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Способность удовлетворять личные потребности: питание, одевание, купание, гигиена Временное ограничение: День включения	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День включения
Способность выполнять домашние обязанности, такие как уборка, выполнение домашних дел и приготовление пищи Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой показатель от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, «10» = значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение вовлеченности в структурированные виды деятельности или в качестве учащегося, стажера или на оплачиваемой работе Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где "0" = никакого улучшения, а "10" = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение его/её способности адаптироваться к новым ситуациям Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение его/её способности справляться с обязанностями Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения и «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение его/её способности противостоять вызовам и стрессу Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где «0» = Нет улучшения вообще, а «10» = Очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение его/её способности применять числовые концепции в повседневных ситуациях, таких как понимание времени, дат и обращение с деньгами (наличными) Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = Нет улучшений вообще, а «10» = Очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение его/её способности ориентироваться в жизни вне дома, например, повышение осведомленности о безопасности и использование транспорта Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Способность устанавливать отношения и взаимодействовать с другими Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где "0" = Никакого улучшения, а "10" = Очень заметное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Способность поддерживать и развивать отношения Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения и «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Он/она более эмпатичен/эмпатична Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения вообще, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Увеличение активности в участии в развлекательных мероприятиях с другими Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовой балл от 0 до 10, где "0" = отсутствие улучшений, "10" = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Улучшение адаптации к новым различным социальным ситуациям Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где «0» = Никакого улучшения, а «10» = Очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Способность участвовать в беседе/общении Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Рейтинг: числовая оценка от 0 до 10, где "0" = никакого улучшения, а "10" = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Он/она слушает более внимательно и/или реагирует более уместно Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Лучше понимать устную и невербальную информацию Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Может лучше выражать потребности, мысли и эмоции с помощью вербального языка Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Пишите чаще и/или используйте лучшую грамматику и/или правописание Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшения, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Читает и лучше понимает тексты. Временное ограничение: День 1	Амплитуда наблюдаемых изменений Оценка: числовой балл от 0 до 10, где «0» = отсутствие улучшений, а «10» = очень значительное улучшение Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
В целом, насколько исследование оправдало ожидания лица, осуществляющего уход, в отношении эффектов, которые ожидались у участника после получения лечения? Временное ограничение: День 1	Оценка глобального восприятия периода лечения (шкала Лайкерта). Шкала в 5 баллов (Очень положительное, Скорее положительное, Нейтральное, Скорее отрицательное, Очень отрицательное) Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Какой вид лечения, по мнению опекуна, получил участник до того, как стало известно фактическое распределение (активный препарат или плацебо)? Временное ограничение: День 1	Шкала оценок в 3 балла (AEF0217, Плацебо, Я не уверен) заполнена лицом, осуществляющим уход	День 1
Было ли предположение опекуна о распределении лечения верным? Временное ограничение: День 1	Шкала оценки в 2 балла Да или Нет Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Если лицо, осуществляющее уход, заметило улучшение, какие именно изменения оно наблюдало после окончания периода лечения? Временное ограничение: День 1	Оценка производится следующим образом: Улучшение продолжалось до сегодняшнего дня Улучшение продолжалось некоторое время, а затем начало снижаться Улучшение оставалось стабильным до сегодняшнего дня Улучшение оставалось стабильным некоторое время, а затем начало снижаться Улучшение начало снижаться вскоре после окончания лечения После снижения функция вернулась и стабилизировалась на уровне, предшествующем исследованию После снижения функционирование постепенно становится хуже, чем уровень до исследования. Процент рассчитан. - Заполнено лицом, осуществляющим уход	День 1
Какие изменения (если таковые имелись) заметил ухаживающий в способностях участника во время приёма лечения? Временное ограничение: День 1	Качественный (открытый текст) Тематический анализ для выявления воспринимаемых областей изменений и значимых тем Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
По мнению ухаживающего лица, какое влияние, если таковое имелось, оказали изменения на благополучие участника и повседневную деятельность семьи? Временное ограничение: День 1	Качественные (открытый текст) Качественное кодирование будет выполнено независимо двумя исследователями с использованием NVivo 15 (или аналогичного). Разногласия будут разрешены посредством обсуждения и достижения консенсуса. Темы будут валидированы посредством итеративного обзора и триангулированы с количественными результатами для обеспечения согласованности. • Тематический анализ для выявления воспринимаемых областей изменений и значимых тем Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
По мнению лица, осуществляющего уход, какое влияние оказали изменения, если они были, на взаимодействие участника с другими людьми в социальной сфере? Временное ограничение: День 1	Качественный (открытый текст) Тематический анализ для выявления воспринимаемых областей изменений и значимых тем Заполняется лицом, осуществляющим уход	День 1
Помнит ли участник эффекты лечения препаратом AEF0217? Временное ограничение: День 1	Бинарная переменная: Да или нет Заполнено участником с синдромом Дауна	День 1
Заметил ли участник какие-либо изменения к лучшему в способностях или поведении после участия в исследовании AEF0217? Временное ограничение: День 1	Только если на вопрос 28 дан ответ «Да» Оценивается по 4-уровневой шкале (Большие изменения, Незначительные изменения, Без изменений, Ухудшение) Заполняется участником с синдромом Дауна	День 1
Если участник наблюдал изменения, в каких областях они произошли? Временное ограничение: День 1	Только если на вопрос 29 дан ответ «большие изменения» или «некоторые изменения» Оценка с использованием вопроса с множественным выбором (возможно более одного ответа) Мои способности к пониманию Моя способность говорить Моя способность писать Моя способность концентрироваться Моя способность обращать внимание Моя способность контролировать свое поведение Мои способности к обучению в школе Моя способность заботиться о себе Моя способность взаимодействовать с другими Моя способность выполнять свои повседневные обязанности Моя способность выполнять свою работу Заполняется участником с синдромом Дауна	День 1
Помогло ли лечение участнику в повседневной жизни? Временное ограничение: День 1	Только если на вопрос 29 дан ответ «большие изменения» или «некоторые изменения» Оценка по 4-уровневой шкале (Да, много/Да, немного/Не совсем/Не знаю) Заполняется участником с синдромом Дауна	День 1

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Aelis Farma

Соавторы

Hospital del Mar Research Institute (IMIM)

Следователи

Директор по исследованиям: Pier Vincenzo Piazza, MD, PhD, Aelis Farma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества