筋萎縮性側索硬化症（ALS）におけるEH-301およびN-アセチルシステインとリルゾールの併用療法の評価 (NADALS-001-ALS)
2026年2月10日 更新者：Biogipuzkoa Health Research Institute
筋萎縮性側索硬化症（ALS）と診断された歩行可能な患者におけるEH-301とN-アセチルシステインの併用療法とリルゾールの効果を評価するための第II相、単一施設、ランダム化二重盲検、プラセボ対照試験
この研究は、N-アセチルシステイン（NAC）とEH-301の併用が、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の症状の進行を遅らせる、または改善できるかどうかを評価することを目的としています。 研究者は、ALS患者の日常機能を測定する標準的なツールであるALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）を使用して、疾患進行の変化を評価します。
主な研究課題は、NACとEH-301を併用することが、ALS症状の悪化を防ぎ、既存の症状を改善する可能性があるかどうかです。
参加者はランダムに割り付けられ、6ヶ月間、有効成分の併用（NAC + EH-301）または対応するプラセボのいずれかを受け取ります。 この期間中、参加者は定期的な診察に参加し、評価、検査、安全性モニタリングを受けます。
最初の6ヶ月間のフェーズを完了した後、すべての参加者は6ヶ月間のオープンラベル延長試験に参加することを選択できます。この延長試験では、元のグループに関係なく、全員が有効治療を受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
90
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Lara Alameda Calvo
- 電話番号：+34 943006140
- メール：lara.alamedacalvo@bio-gipuzkoa.eus
研究場所
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Guipuzcoa
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San Sebastián、Guipuzcoa、スペイン、20003
- 募集
- Hospital Universitario Donostia
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コンタクト：
- Patricia Garay Albizuri
- 電話番号：+34 943006294
- メール：PATRICIA.GARAYALBIZURI@osakidetza.eus
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主任研究者：
- Adolfo López de Munain
-
副調査官：
- Patricia Garay Albizuri
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- ゴールドコースト基準に従ってALSと診断された患者。
- 罹病期間 ≤ 18ヶ月。
- 18歳から75歳までの男女。
- 全12カテゴリーにおける総ALSFRS-Rスコア ≥ 30。
- 努力性肺活量（FVC） ≥ 70%。
- 参加者は、Day 1（Visit 2）の ≥ 30日前からリルゾール（50 mg 1日2回）による治療を受け、最終研究訪問までその投与量を継続することが予定されていること。
- 研究期間中、プロトコルの要件に従う患者の意思と能力。
- 研究関連手順の前に書面によるインフォームドコンセントに署名すること。
女性は、栄養補助食品および試験薬の摂取開始30日前から研究期間を通じて、少なくとも1つの高効率避妊法を使用することに同意すること。 以下の方法が高効率避妊法とみなされる:
- 複合ホルモン法（経口、パッチ、注射、またはインプラント）。
- ホルモンまたは銅製子宮内避妊器具（IUD）。
- 以前の外科的不妊手術（両側卵管結紮）。
- 患者の通常の生活様式と一致する場合の完全な性交回避。
- 研究に参加する男性は、治療期間中、妊娠可能年齢の女性パートナーが使用する効果的な避妊法と併用してコンドームを使用することに同意すること。
除外基準:
- 他の神経変性疾患の存在。
- 著しい認知障害および/または認知症。
- 研究に干渉する可能性のある精神疾患。
- 研究参加前30日間に高用量ビタミンB3を含むサプリメントの使用。
- 重篤な心疾患。
- 中等度から重度の肺疾患（肺気腫、ステージIII-IV COPDなど）。
- コントロール不良の慢性喘息。
- 活動性がん。
- 被験者にリスクをもたらす、または研究結果に干渉する可能性のある代謝性、腫瘍性、身体的または精神的に衰弱させる疾患。
- 遺伝的に確認されたミトコンドリア病。
- 気管切開および/または胃瘻造設患者。
- 投与前30日間、または前回の薬剤の5半減期のいずれか長い期間内に、試験薬を用いた臨床試験への参加。
- 遵守または安全性に直接影響する可能性のある臨床的に有意な検査異常。
- NACまたは試験薬またはEH301栄養補助食品中のいずれかの添加物に対するアレルギー。
- 研究者の判断で余命が短い患者。
- [女性のみ] 妊娠可能な女性（すなわち閉経後＜2年または外科的不妊手術を受けていない）の妊娠または授乳。
- 参加者が研究期間中に高効率避妊法を使用する意思がないこと。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アセチルシステイン + EH301
600 mgのNAC + 1800 mgのEH301（1500 mgのNR + 300 mgのPTER）+ 100 mgのリルゾール（両群の標準治療）の組み合わせ
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600mgの発泡性粉末の1日用量
他の名前：
カプセルの1日用量1800mg
他の名前：
錠剤の1日100mg用量
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プラセボコンパレーター：アセチルシステイン プラセボ + EH301 プラセボ
NACプラセボ + EH301プラセボ + リルゾール100mgの併用（両群に対する標準治療）
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錠剤の1日100mg用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ALSFRS-R尺度
時間枠：最大48週間
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無作為化治療期間（24週間）およびオープンラベル延長期間に入る参加者については最大48週間までの、ALS機能評価尺度改訂版（ALSFRS-R）[範囲は0から48、48は正常機能、0は完全な機能喪失]におけるベースラインからの変化を評価し、NACとEH301の併用療法の臨床的有効性と安全性を評価する。
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最大48週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋力
時間枠：最大48週間
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無作為化治療期間（24週間）中および、オープンラベル延長試験に入った参加者については48週間までに、手動握力計で測定した筋力。
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最大48週間
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換気不要生存
時間枠：最長48週間
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無作為化期間（24週間）中、またはオープンラベル延長試験に参加する参加者については最大48週間まで、気管切開または永続的な侵襲的換気を必要とせずに生存している参加者の割合。
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最長48週間
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生活の質（ALSAQ-40）
時間枠：最大48週間
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ランダム化治療期間（24週間）中、およびオープンラベル延長試験に参加する参加者については最大48週間まで、ALSAQ-40質問票を用いて評価された生活の質［範囲は0から100まで、0が最良の健康状態、100が最悪の健康状態を示す］。
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最大48週間
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呼吸機能（％FVC）
時間枠：最大48週間
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無作為化治療期間（24週間）中および、オープンラベル延長試験に参加する参加者においては最大48週間まで、予測努力性肺活量のパーセント（%FVC）として測定された呼吸機能。
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最大48週間
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胃瘻造設までの時間
時間枠：最大48週間
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ベースラインからの経過時間から胃瘻チューブ（経皮内視鏡的胃瘻造設術または放射線学的胃瘻造設術）設置までの期間。
オープンラベル延長試験の参加者は、最大48週間までイベントについて追跡調査されます。
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最大48週間
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機能と生存の統合的評価（CAFS）
時間枠：最大48週間
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ランダム化治療期間（24週間）中、およびオープンラベル延長試験に参加する参加者については48週間までに、ALSFRS-R変化と生存状況[固定数値範囲なし；高い値はより良好な機能状態と生存の組み合わせを示すランキングスコア]を用いて算出された機能と生存の複合評価（CAFS）スコア。
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最大48週間
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ニューロフィラメント軽鎖（NfL）バイオマーカー
時間枠：最大48週間
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バイオマーカー評価のため、血清および脳脊髄液中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルを測定します。
解析では、無作為化治療期間（24週間）におけるNfL濃度のベースラインからの変化、およびオープンラベル延長試験に参加する被験者については最大48週間までの変化を評価します。
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最大48週間
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血清脂質プロファイル
時間枠：最大48週間
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血清脂質代謝物成分は、バイオマーカー評価のために測定されます。
解析では、無作為化治療期間（24週間）中の血清脂質代謝物プロファイルのベースラインからの変化、およびオープンラベル延長期間に入った参加者については最大48週間までの変化を評価します。
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最大48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年11月25日
一次修了 (推定)
2026年11月25日
研究の完了 (推定)
2027年11月25日
試験登録日
最初に提出
2026年2月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月10日
最初の投稿 (実際)
2026年2月17日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月10日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NADALS-001-ALS-2021
- 2024-519857-13-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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