근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 EH-301 및 N-아세틸시스테인과 리루졸의 병용 요법 평가 (NADALS-001-ALS)
2026년 2월 10일 업데이트: Biogipuzkoa Health Research Institute
EH-301 및 N-아세틸시스테인과 함께 릴루졸을 병용한 치료가 보행 가능한 근위축성측삭경화증(ALS) 환자에게 미치는 효과를 평가하기 위한 2상 단일기관 무작위 이중맹검 위약 대조 연구
이 연구는 N-아세틸시스테인(NAC)과 EH-301의 조합이 근위축성 측삭 경화증(ALS) 증상을 늦추거나 개선시킬 수 있는지 평가하기 위해 설계되었습니다. 연구진은 ALS 환자의 일상 기능을 측정하는 표준 도구인 ALS 기능 평가 척도 개정판(ALSFRS-R)을 사용하여 질병 진행의 변화를 평가할 것입니다.
주요 질문은 NAC와 EH-301을 함께 복용하는 것이 증상 악화를 예방하고 기존 ALS 증상을 개선할 수 있는지 여부입니다.
참가자들은 무작위로 활성 조합(NAC + EH-301) 또는 대조 위약을 6개월 동안 투여받도록 배정됩니다. 이 기간 동안 참가자들은 평가, 검사 및 안전성 모니터링을 위해 정기적인 병원 방문을 하게 됩니다.
초기 6개월 단계를 완료한 후 모든 참가자는 6개월의 개방형 확장 연구에 참여할 수 있으며, 이 단계에서는 원래 그룹과 관계없이 모든 참가자가 활성 치료를 받게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
90
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Lara Alameda Calvo
- 전화번호: +34 943006140
- 이메일: lara.alamedacalvo@bio-gipuzkoa.eus
연구 장소
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-
Guipuzcoa
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San Sebastián, Guipuzcoa, 스페인, 20003
- 모병
- Hospital Universitario Donostia
-
연락하다:
- Patricia Garay Albizuri
- 전화번호: +34 943006294
- 이메일: PATRICIA.GARAYALBIZURI@osakidetza.eus
-
수석 연구원:
- Adolfo López de Munain
-
부수사관:
- Patricia Garay Albizuri
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 골드 코스트 기준에 따라 ALS로 진단된 환자;
- 질병 기간 ≤ 18개월;
- 18세에서 75세 사이의 남성 및 여성;
- 12개 범주 모두에서 총 ALSFRS-R 점수 ≥ 30;
- 강제 폐활량(FVC) ≥70%;
- 참가자는 Day 1(방문 2) 이전 30일 동안 리루졸(50 mg 하루 두 번) 치료를 받았어야 하며, 최종 연구 방문까지 해당 용량을 유지할 것으로 예상됨.
- 연구 기간 동안 프로토콜 요구 사항을 준수할 환자의 의지와 능력;
- 연구 관련 절차 전에 서면 동의서 서명;
여성이 연구 30일 전부터 영양제 및 연구용 약물 투여 기간 동안 최소 하나의 고효율 피임법 사용을 수락함. 다음은 고효율 피임법으로 간주됨:
- 복합 호르몬 방법(경구, 패치, 주사제 또는 임플란트).
- 호르몬 또는 구리 자궁내 장치(IUD).
- 이전 외과적 불임 수술(양측 난관 결찰).
- 환자의 일상적인 생활 방식과 일치할 때 완전한 성적 금욕.
- 연구에 포함된 남성이 치료 기간 동안 가임기 여성 파트너가 사용하는 효과적인 피임법과 콘돔 사용을 수락함.
제외 기준:
- 다른 신경퇴행성 질환 존재;
- 중요한 인지 장애 및/또는 치매;
- 연구에 방해될 수 있는 정신 질환;
- 연구 포함 30일 전 고용량 비타민 B3 식이 보충제 사용;
- 심각한 심장병;
- 중등도에서 중증 폐질환(예: 폐기종, 3-4기 COPD);
- 조절되지 않는 만성 천식;
- 활성 암;
- 대상자를 위험에 빠뜨리거나 연구 결과에 방해될 수 있는 대사성, 종양성, 신체적 또는 정신적 쇠약 질환;
- 유전적으로 확인된 미토콘드리아 질환;
- 기관절개술 및/또는 위루술을 받은 환자;
- 투여 30일 또는 이전 약물의 5개 반감기 중 더 긴 기간 내 연구용 제품을 사용한 임상 시험 참여;
- 순응도나 안전성에 직접 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 유의한 검사실 이상;
- 연구용 약물 또는 EH301 영양제 내 NAC 또는 어떤 부형제에 대한 알레르기;
- 연구자의 판단에 따라 짧은 기대 수명을 가진 환자.
- [여성만 해당] 가임 가능성 여성(즉, 폐경 후 2년 미만 또는 외과적 불임이 아닌 경우)의 임신 또는 수유;
- 참가자가 연구 기간 동안 고효율 피임법 사용을 원하지 않음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아세틸시스테인 + EH301
600 mg NAC + 1800 mg EH301 (1500 mg NR + 300 mg PTER) + 100 mg Riluzole (양측 팔에 대한 표준 치료)의 조합
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일일 용량 600mg의 거품 분말
다른 이름들:
캡슐 1800mg의 일일 복용량
다른 이름들:
일일 100mg 정제 복용량
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위약 비교기: 아세틸시스테인 플라시보 + EH301 플라시보
NAC 위약 + EH301 위약 + 100 mg 릴루졸(양 그룹에 대한 표준 치료)의 조합
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일일 100mg 정제 복용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ALSFRS-R 척도
기간: 최대 48주
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무작위 치료 기간(24주) 동안, 그리고 오픈 라벨 연장 기간에 참여하는 참가자의 경우 최대 48주 동안 NAC와 EH301의 병용 요법의 임상적 효능과 안전성을 평가하고 질병 진행을 평가하기 위한 기준선 대비 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도-개정판(ALSFRS-R) [0에서 48까지의 범위, 48은 정상 기능, 0은 완전한 기능 상실]의 변화
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최대 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근력
기간: 최대 48주
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무작위 치료 기간(24주) 동안 및 개방형 연장 치료에 참여하는 참가자의 경우 최대 48주 동안 핸드 다이나모미터로 측정한 근력
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최대 48주
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환기 없이 생존
기간: 최대 48주
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무작위 배정 기간(24주) 동안 또는 오픈라벨 연장 기간에 진입한 참가자의 경우 최대 48주까지 기관절개술이나 영구 침습적 인공호흡을 필요로 하지 않고 생존하는 참가자의 비율
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최대 48주
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삶의 질 (ALSAQ-40)
기간: 최대 48주
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무작위 치료 기간(24주) 동안 및 오픈라벨 연장 치료에 참여하는 참가자의 경우 최대 48주 동안 ALSAQ-40 설문지를 사용하여 평가한 삶의 질 [범위는 0에서 100까지이며, 0은 최상의 건강 상태, 100은 최악의 건강 상태를 의미함]
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최대 48주
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호흡 기능 (%FVC)
기간: 최대 48주
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무작위 치료 기간(24주) 동안 및 오픈라벨 연장에 참여하는 참가자의 경우 최대 48주까지 백분율 예측 노력성 폐활량(%FVC)으로 측정한 호흡 기능.
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최대 48주
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위절개관 삽입까지의 시간
기간: 최대 48주
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기준선부터 위루관(경피적 내시경 위루술 또는 방사선학적 위루술) 삽입까지의 시간.
개방형 확장 연구 참가자는 48주까지 발생한 사건에 대해 추적 관찰됩니다.
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최대 48주
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기능 및 생존 통합 평가(CAFS)
기간: 최대 48주
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무작위 치료 기간(24주) 동안 및 오픈라벨 연장 치료에 참여한 참가자의 경우 최대 48주까지 ALSFRS-R 변화와 생존 상태[고정된 수치 범위 없음; 높은 값이 더 나은 결합된 기능적 상태와 생존을 나타내는 순위 점수]를 사용하여 계산된 기능과 생존의 결합 평가(CAFS) 점수
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최대 48주
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신경사슬 가벼운 사슬 (NfL) 바이오마커
기간: 최대 48주
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바이오마커 평가를 위해 혈청 및 뇌척수액 내 신경섬유 중쇄(NfL) 수치를 측정합니다.
분석에서는 무작위 치료 기간(24주) 동안의 NfL 농도 변화를 평가하며, 개방형 연장 연구에 참여하는 참가자의 경우 최대 48주까지 평가합니다.
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최대 48주
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혈청 지질체 프로필
기간: 최대 48주
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생체 지표 평가를 위해 혈청 지질체 구성 성분이 측정됩니다.
분석은 무작위 치료 기간(24주) 동안 및 개방형 연장 연구에 참여하는 참가자의 경우 최대 48주까지 혈청 지질체 프로파일의 기준선 대비 변화를 평가합니다.
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최대 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 11월 25일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 25일
연구 완료 (추정된)
2027년 11월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NADALS-001-ALS-2021
- 2024-519857-13-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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