Evaluering af den kombinerede behandling med EH-301 og N-acetylcystein sammen med Riluzol ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (NADALS-001-ALS)

Inklusionskriterier:

1. Patienter diagnosticeret med ALS i henhold til Gold Coast-kriterierne;
2. Sygdomsvarighed ≤ 18 måneder;
3. Mænd og kvinder i alderen 18 til 75 år;
4. Total ALSFRS-R-score ≥ 30 for alle 12 kategorier;
5. Tvungen vitalkapacitet (FVC) ≥70%;
6. Deltageren skal modtage behandling med Riluzole (50 mg to gange dagligt) i ≥30 dage før dag 1 (besøg 2) og forventes at fortsætte med denne dosis indtil det sidste studiebesøg.
7. Patientens vilje og evne til at overholde protokollens krav under studiet;
8. Underskrevet skriftligt informeret samtykke før enhver studie-relateret procedure;

9. Accept af kvinder om at bruge mindst én høj effektiv præventionsmetode under studiet 30 dage før indtagelse af kosttilskuddet og undersøgelseslægemidlet og gennem hele studiet. Følgende betragtes som høj effektive præventionsmetoder:

   • Kombinerede hormonelle metoder (oral, plaster, indsprøjtninger eller implantater).
   • Hormonelle eller kobberspiraler (IUD).
   • Tidligere kirurgisk sterilisering (bilateral tubal ligation).
   • Fuldstændig seksuel afholdenhed, når det er i overensstemmelse med patientens sædvanlige livsstil.
10. Accept af mænd inkluderet i studiet om brug af kondomer i kombination med en effektiv præventionsmetode anvendt af deres kvindelige partner i fødedygtig alder under behandlingen.

Eksklusionskriterier:

1. Tilstedeværelse af andre neurodegenerative sygdomme;
2. Signifikant kognitiv svækkelse og/eller demens;
3. Enhver psykisk sygdom, der kunne forstyrre studiet;
4. Brug af kosttilskud med høje doser af vitamin B3 i de 30 dage før inklusion i studiet;
5. Alvorlig hjertesygdom;
6. Moderat til svær lunge sygdom, såsom emfysem, stadium III-IV KOL;
7. Ukontrolleret kronisk astma;
8. Aktiv kræft;
9. Enhver metabolisk, neoplastisk, fysisk eller psykisk svækkende sygdom, der kunne udsætte forsøgspersonen for risiko eller forstyrre studieresultaterne;
10. Genetisk bekræftet mitokondriesygdom;
11. Trakeostomerede og/eller gastrostomerede patienter;
12. Deltagelse i et hvilket som helst klinisk forsøg med et undersøgelseslægemiddel inden for 30 dage eller fem halveringstider af det foregående middel, alt efter hvad der er længst, før dosering;
13. Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormalitet, der direkte kunne påvirke overholdelse eller sikkerhed;
14. Allergi over for NAC eller ethvert hjælpestof, enten i undersøgelseslægemidlet eller i EH301 kosttilskuddet;
15. Patienter med en kort forventet levetid efter forsøgslederens vurdering.
16. [Kun kvinder] Graviditet eller amning for kvinder i fødedygtig alder (dvs. <2 år efter overgangsalderen eller ikke kirurgisk sterile);
17. Deltageren er uvillig til at bruge høj effektiv prævention under studiet.