Evaluatie van de gecombineerde therapie van EH-301 en N-acetylcysteïne samen met Riluzol bij Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) (NADALS-001-ALS)

Inclusiecriteria:

1. Patiënten met de diagnose ALS volgens de Gold Coast-criteria;
2. Ziekteduur ≤ 18 maanden;
3. Mannen en vrouwen van 18 tot 75 jaar;
4. Totaal ALSFRS-R-score ≥ 30 voor alle 12 categorieën;
5. Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥70%;
6. De deelnemer moet behandeling met Riluzole (50 mg tweemaal daags) krijgen gedurende ≥30 dagen vóór Dag 1 (Bezoek 2) en wordt verwacht deze dosering te blijven gebruiken tot het laatste studiebezoek.
7. Bereidheid en vermogen van de patiënt om tijdens de studie te voldoen aan de vereisten van het protocol;
8. Ondertekend schriftelijk geïnformeerde toestemming voorafgaand aan elke studiegerelateerde procedure;

9. Aanvaarding door vrouwen om tijdens de studie, 30 dagen voor inname van het voedingssupplement en onderzoeksgeneesmiddel en gedurende de hele studie, ten minste één zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken. De volgende methoden worden beschouwd als zeer effectieve anticonceptiemethoden:

   • Gecombineerde hormonale methoden (oraal, pleisters, injecties of implantaten).
   • Hormonale of koperhoudende spiraaltjes (IUD's).
   • Eerdere chirurgische sterilisatie (bilaterale tubale ligatie).
   • Totale seksuele onthouding wanneer dit consistent is met de gebruikelijke levensstijl van de patiënt.
10. Aanvaarding door mannen die aan de studie deelnemen van het gebruik van condooms in combinatie met een effectieve anticonceptiemethode die door hun vrouwelijke partner in de vruchtbare leeftijd wordt gebruikt tijdens de behandeling.

Exclusiecriteria:

1. Aanwezigheid van andere neurodegeneratieve ziekten;
2. Significante cognitieve beperking en/of dementie;
3. Elke psychiatrische aandoening die de studie zou kunnen verstoren;
4. Gebruik van voedingssupplementen met hoge doses vitamine B3 in de 30 dagen voorafgaand aan inclusie in de studie;
5. Ernstige hartaandoening;
6. Matige tot ernstige longziekte, zoals emfyseem, COPD stadium III-IV;
7. Ongecontroleerd chronisch astma;
8. Actieve kanker;
9. Elke metabole, neoplastische, fysiek of mentaal verzwakkende ziekte die het onderwerp in gevaar zou kunnen brengen of de studieresultaten zou kunnen verstoren;
10. Genetisch bevestigde mitochondriale ziekte;
11. Getracheostomeerde en/of gegastrostomeerde patiënten;
12. Deelname aan een klinische studie met een onderzoeksproduct binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden van het vorige middel, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan dosering;
13. Elke klinisch significante laboratoriumafwijking die de naleving of veiligheid direct zou kunnen beïnvloeden;
14. Allergie voor NAC of een hulpstof, zowel in het onderzoeksgeneesmiddel als in het EH301-voedingssupplement;
15. Patiënten met een korte levensverwachting volgens het oordeel van de onderzoeker.
16. [Alleen vrouwen] Zwangerschap of borstvoeding voor vrouwen met vruchtbaarheidspotentieel (d.w.z. <2 jaar postmenopauzaal of niet chirurgisch steriel);
17. De deelnemer is niet bereid om tijdens de studie zeer effectieve anticonceptie te gebruiken.