Bewertung der kombinierten Therapie von EH-301 und N-Acetylcystein zusammen mit Riluzol bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (NADALS-001-ALS)

Einschlusskriterien:

1. Patienten mit ALS-Diagnose gemäß den Gold-Coast-Kriterien;
2. Krankheitsdauer ≤ 18 Monate;
3. Männer und Frauen im Alter von 18 bis 75 Jahren;
4. Gesamt-ALSFRS-R-Wert ≥ 30 für alle 12 Kategorien;
5. Erzwungene Vitalkapazität (FVC) ≥ 70 %;
6. Der Teilnehmer muss 30 Tage vor Tag 1 (Besuch 2) mit Riluzol (50 mg zweimal täglich) behandelt worden sein und wird voraussichtlich bis zum letzten Studienbesuch in dieser Dosierung bleiben.
7. Bereitschaft und Fähigkeit des Patienten, die Anforderungen des Protokolls während der Studie einzuhalten;
8. Vor jeder studienbezogenen Prozedur schriftliche Einwilligungserklärung unterzeichnen;

9. Akzeptanz durch Frauen, während der Studie mindestens eine hochwirksame Verhütungsmethode zu verwenden, 30 Tage vor Einnahme des Nahrungsergänzungsmittels und des Prüfpräparats und während der gesamten Studie. Folgende Methoden gelten als hochwirksam:

   • Kombinierte hormonelle Methoden (oral, Pflaster, Injektionen oder Implantate).
   • Hormonelle oder kupferhaltige Intrauterinpessare (IUP).
   • Frühere chirurgische Sterilisation (bilaterale Tubenligatur).
   • Vollständige sexuelle Enthaltsamkeit, wenn sie mit dem üblichen Lebensstil des Patienten vereinbar ist.
10. Akzeptanz durch in die Studie eingeschlossene Männer der Verwendung von Kondomen in Kombination mit einer wirksamen Verhütungsmethode, die von ihrer gebärfähigen Partnerin während der Behandlung angewendet wird.

Ausschlusskriterien:

1. Vorliegen anderer neurodegenerativer Erkrankungen;
2. Signifikante kognitive Beeinträchtigung und/oder Demenz;
3. Jede psychiatrische Erkrankung, die die Studie beeinträchtigen könnte;
4. Verwendung von Nahrungsergänzungsmitteln mit hohen Dosen von Vitamin B3 in den 30 Tagen vor Einschluss in die Studie;
5. Schwere Herzerkrankung;
6. Mittelschwere bis schwere Lungenerkrankung, wie Emphysem, COPD Stadium III-IV;
7. Unkontrolliertes chronisches Asthma;
8. Aktiver Krebs;
9. Jede metabolische, neoplastische, körperlich oder geistig schwächende Erkrankung, die das Subjekt gefährden oder die Studienergebnisse beeinträchtigen könnte;
10. Genetisch bestätigte Mitochondrienerkrankung;
11. Tracheotomierte und/oder gastrostomierte Patienten;
12. Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs, je nachdem, was länger ist, vor der Dosierung;
13. Jede klinisch signifikante Laboranomalie, die die Compliance oder Sicherheit direkt beeinflussen könnte;
14. Allergie gegen NAC oder einen Hilfsstoff, entweder im Prüfpräparat oder im EH301-Nahrungsergänzungsmittel;
15. Patienten mit kurzer Lebenserwartung nach Einschätzung des Prüfers.
16. [Nur Frauen] Schwangerschaft oder Stillzeit für Frauen im gebärfähigen Alter (d.h. <2 Jahre postmenopausal oder nicht chirurgisch steril);
17. Der Teilnehmer ist nicht bereit, während der Studie hochwirksame Verhütungsmethoden zu verwenden.