Evaluering av kombinasjonsterapien med EH-301 og N-acetylcystein sammen med riluzol ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (NADALS-001-ALS)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter diagnostisert med ALS i henhold til Gold Coast-kriteriene;
2. Sykdomsvarighet ≤ 18 måneder;
3. Menn og kvinner i alderen 18 til 75 år;
4. Total ALSFRS-R-score ≥ 30 for alle 12 kategorier;
5. Tvunget vitalkapasitet (FVC) ≥ 70 %;
6. Deltakeren må ha fått behandling med Riluzole (50 mg to ganger daglig) i ≥ 30 dager før dag 1 (besøk 2) og forventes å fortsette med denne dosen til det siste studiebesøket.
7. Pasientens vilje og evne til å overholde protokollkravene under studien;
8. Signert skriftlig samtykke før enhver studie-relatert prosedyre;

9. Aksept fra kvinner om å bruke minst én svært effektiv prevensjonsmetode under studien, 30 dager før inntak av næringsmiddeltilskuddet og undersøkelseslegemiddelet, og gjennom hele studien. Følgende regnes som svært effektive prevensjonsmetoder:

   • Kombinerte hormonelle metoder (orale, plaster, injeksjoner eller implantater).
   • Hormonelle eller kobberspiraler (IUD).
   • Tidligere kirurgisk sterilisering (bilateral tubarligatur).
   • Fullstendig seksuell avholdenhet når dette er i samsvar med pasientens vanlige livsstil.
10. Aksept fra menn inkludert i studien om bruk av kondom i kombinasjon med en effektiv prevensjonsmetode brukt av deres kvinnelige partner i fruktbar alder under behandlingen.

Eksklusjonskriterier:

1. Tilstedeværelse av andre nevrodegenerative sykdommer;
2. Betydelig kognitiv svikt og/eller demens;
3. Enhver psykisk lidelse som kan forstyrre studien;
4. Bruk av kosttilskudd med høye doser vitamin B3 i løpet av 30 dagene før inkludering i studien;
5. Alvorlig hjertefeil;
6. Moderat til alvorlig lungesykdom, som emfysem, stadium III-IV KOLS;
7. Ukontrollert kronisk astma;
8. Aktiv kreft;
9. Enhver metabolsk, neoplastisk, fysisk eller psykisk svekkende sykdom som kan sette forsøkspersonen i fare eller forstyrre studieresultatene;
10. Genetisk bekreftet mitokondriell sykdom;
11. Trakeostomerte og/eller gastrostomerte pasienter;
12. Deltakelse i en hvilken som helst klinisk prøve med et undersøkelsesprodukt innen 30 dager eller fem halveringstider for det forrige midlet, avhengig av hva som er lengst, før dosering;
13. Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik som direkte kan påvirke overholdelse eller sikkerhet;
14. Allergi mot NAC eller et hvilket som helst hjelpestoff, enten i undersøkelseslegemiddelet eller i EH301-næringsmiddeltilskuddet;
15. Pasienter med kort forventet levetid etter forskerens vurdering.
16. [Kun kvinner] Graviditet eller amming for kvinner i fruktbar alder (dvs. <2 år postmenopausalt eller ikke kirurgisk sterile);
17. Deltakeren er uvillig til å bruke svært effektiv prevensjon under studien.