EH-301:n ja N-asetyylikysteiinin yhdistelmähoidon yhdessä rilusolin kanssa arviointi amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS) (NADALS-001-ALS)

Osallistumiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on diagnosoitu ALS Gold Coast -kriteerien mukaan;
2. Sairauden kesto ≤ 18 kuukautta;
3. 18–75-vuotiaat miehet ja naiset;
4. ALSFRS-R-kokonaispistemäärä ≥ 30 kaikissa 12 kategoriassa;
5. Pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC) ≥70%;
6. Osallistujan on saatava Riluzole-hoitoa (50 mg kahdesti päivässä) vähintään 30 päivää ennen päivää 1 (käynti 2) ja hänen odotetaan jatkavan kyseisellä annoksella viimeiseen tutkimuskäyntiin asti.
7. Potilaan halukkuus ja kyky noudattaa tutkimuksen aikana protokollan vaatimuksia;
8. Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoittaminen ennen mitään tutkimukseen liittyvää toimenpidettä;

9. Naisten hyväksyntä käyttää vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisyvälinettä tutkimuksen aikana 30 päivää ennen ravintolisän ja tutkittavan lääkkeen ottamista ja koko tutkimuksen ajan. Seuraavia pidetään erittäin tehokkaina ehkäisymenetelminä:

   • Yhdistetyt hormonimenetelmät (suun kautta, laastarit, ruiskeet tai implantit).
   • Hormoni- tai kuparikierukat (IUD).
   • Aiempi kirurginen sterilointi (molemminpuolinen munajohdinten sitominen).
   • Täydellinen seksuaalinen pidättyvyys, kun se on yhdenmukainen potilaan tavallisen elämäntavan kanssa.
10. Miesten hyväksyntä, jotka osallistuvat tutkimukseen, käyttää kondomia yhdessä heidän lasten ikäisen naispuolisen kumppaninsa käyttämän tehokkaan ehkäisymenetelmän kanssa hoidon aikana.

Poissulkemiskriteerit:

1. Muiden neurodegeneratiivisten sairauksien esiintyminen;
2. Merkittävä kognitiivinen heikentyminen ja/tai dementia;
3. Mikä tahansa psyykkinen sairaus, joka voisi häiritä tutkimusta;
4. Korkea-annoksisen B3-vitamiinin sisältävien ravintolisien käyttö 30 päivän aikana ennen tutkimukseen osallistumista;
5. Vaikea sydänsairaus;
6. Keskivaikea tai vaikea keuhkosairaus, kuten emfyseema, vaiheen III-IV COPD;
7. Hoidolla hallitsematon krooninen astma;
8. Aktiivinen syöpä;
9. Mikä tahansa aineenvaihdunnallinen, kasvaimellinen, fyysisesti tai henkisesti heikentävä sairaus, joka voisi altistaa kohteen vaaralle tai häiritä tutkimustuloksia;
10. Geneettisesti vahvistettu mitokondrisairaus;
11. Trakeostomioitu ja/tai gastrostomioitu potilas;
12. Osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla tuotteella 30 päivän tai edellisen aineen viiden puoliintumisajan sisällä, kumpi on pidempi, ennen annostelua;
13. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä laboratorioepänormaalisuus, joka voisi suoraan vaikuttaa noudattamiseen tai turvallisuuteen;
14. Allergia NAC:lle tai mille tahansa apuaineelle, joko tutkittavassa lääkkeessä tai EH301-ravintolisässä;
15. Potilaat, joilla on tutkijan arvion mukaan lyhyt elinajanodote.
16. [Vain naisille] Raskaus tai imetys lasten ikäisillä naisilla (eli <2 vuotta menopaussin jälkeen tai ei kirurgisesti steriilejä);
17. Osallistuja ei ole halukas käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana.