Evaluación de la Terapia Combinada de EH-301 y N-acetilcisteína Junto con Riluzol en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) (NADALS-001-ALS)

Criterios de inclusión:

1. Pacientes diagnosticados con ELA según los criterios de Gold Coast;
2. Duración de la enfermedad ≤ 18 meses;
3. Hombres y mujeres de 18 a 75 años;
4. Puntuación total ALSFRS-R ≥ 30 en las 12 categorías;
5. Capacidad vital forzada (FVC) ≥70%;
6. El participante debe recibir tratamiento con Riluzol (50 mg dos veces al día) durante ≥30 días antes del Día 1 (Visita 2) y se espera que continúe con esa dosis hasta la visita final del estudio.
7. Voluntad y capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del protocolo durante el estudio;
8. Firmar el consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento relacionado con el estudio;

9. Aceptación por parte de las mujeres de utilizar al menos un método anticonceptivo altamente efectivo durante el estudio 30 días antes de tomar el nutracéutico y el medicamento en investigación y durante todo el estudio. Los siguientes se consideran métodos anticonceptivos altamente efectivos:

   • Métodos hormonales combinados (orales, parches, inyectables o implantes).
   • Dispositivos intrauterinos (DIU) hormonales o de cobre.
   • Esterilización quirúrgica previa (ligadura de trompas bilateral).
   • Abstinencia sexual total cuando sea coherente con el estilo de vida habitual del paciente.
10. Aceptación por parte de los hombres incluidos en el estudio del uso de preservativos en combinación con un método anticonceptivo efectivo utilizado por su pareja femenina en edad fértil durante el tratamiento.

Criterios de exclusión:

1. Presencia de otras enfermedades neurodegenerativas;
2. Deterioro cognitivo significativo y/o demencia;
3. Cualquier enfermedad psiquiátrica que pueda interferir con el estudio;
4. Uso de suplementos dietéticos con dosis altas de vitamina B3 en los 30 días previos a la inclusión en el estudio;
5. Cardiopatía grave;
6. Enfermedad pulmonar de moderada a grave, como enfisema, EPOC en estadio III-IV;
7. Asma crónica no controlada;
8. Cáncer activo;
9. Cualquier enfermedad metabólica, neoplásica, física o mental debilitante que pueda poner al sujeto en riesgo o interferir con los resultados del estudio;
10. Enfermedad mitocondrial confirmada genéticamente;
11. Pacientes traqueostomizados y/o gastrostomizados;
12. Participación en cualquier ensayo clínico con un producto en investigación dentro de los 30 días o cinco vidas medias del agente anterior, lo que sea más largo, antes de la administración;
13. Cualquier anomalía de laboratorio clínicamente significativa que pueda afectar directamente el cumplimiento o la seguridad;
14. Alergia a la NAC o a cualquier excipiente, ya sea en el medicamento en investigación o en el nutracéutico EH301;
15. Pacientes con una esperanza de vida corta según el criterio del investigador.
16. [Solo mujeres] Embarazo o lactancia para mujeres con potencial de procrear (es decir, <2 años posmenopáusicas o no estériles quirúrgicamente);
17. El participante no está dispuesto a utilizar anticoncepción altamente efectiva durante el estudio.