Avaliação da Terapia Combinada de EH-301 e N-acetilcisteína com Riluzol na Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) (NADALS-001-ALS)

Critérios de Inclusão:

1. Doentes diagnosticados com ELA de acordo com os critérios de Gold Coast;
2. Duração da doença ≤ 18 meses;
3. Homens e mulheres com idades entre os 18 e os 75 anos;
4. Pontuação total ALSFRS-R ≥ 30 em todas as 12 categorias;
5. Capacidade vital forçada (CVF) ≥70%;
6. O participante deve ter recebido tratamento com Riluzol (50 mg duas vezes por dia) durante ≥30 dias antes do Dia 1 (Visita 2) e espera-se que mantenha essa dose até à visita final do estudo.
7. Vontade e capacidade do doente em cumprir os requisitos do protocolo durante o estudo;
8. Assinar o consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado com o estudo;

9. Aceitação, por parte das mulheres, de utilizar pelo menos um método contracetivo altamente eficaz durante o estudo, 30 dias antes de tomar o nutracêutico e o medicamento em investigação, e ao longo de todo o estudo. Os seguintes são considerados métodos contracetivos altamente eficazes:

   • Métodos hormonais combinados (orais, adesivos, injetáveis ou implantes).
   • Dispositivos intrauterinos (DIU) hormonais ou de cobre.
   • Esterilização cirúrgica prévia (ligadura das trompas bilateral).
   • Abstinência sexual total, quando consistente com o estilo de vida habitual do doente.
10. Aceitação, por parte dos homens incluídos no estudo, da utilização de preservativos em combinação com um método contracetivo eficaz utilizado pela sua parceira feminina em idade fértil durante o tratamento.

Critérios de Exclusão:

1. Presença de outras doenças neurodegenerativas;
2. Comprometimento cognitivo significativo e/ou demência;
3. Qualquer doença psiquiátrica que possa interferir com o estudo;
4. Utilização de suplementos alimentares com doses elevadas de vitamina B3 nos 30 dias anteriores à inclusão no estudo;
5. Doença cardíaca grave;
6. Doença pulmonar moderada a grave, como enfisema, DPOC estádio III-IV;
7. Asma crónica não controlada;
8. Cancro ativo;
9. Qualquer doença metabólica, neoplásica, física ou mental debilitante que possa colocar o sujeito em risco ou interferir com os resultados do estudo;
10. Doença mitocondrial confirmada geneticamente;
11. Doentes traqueostomizados e/ou gastrostomizados;
12. Participação em qualquer ensaio clínico com um produto em investigação nos 30 dias ou cinco meias-vidas do agente anterior, o que for mais longo, antes da administração;
13. Qualquer anomalia laboratorial clinicamente significativa que possa afetar diretamente a adesão ou a segurança;
14. Alergia à NAC ou a qualquer excipiente, seja no medicamento em investigação ou no nutracêutico EH301;
15. Doentes com uma esperança de vida curta, na opinião do investigador.
16. [Apenas mulheres] Gravidez ou amamentação para mulheres com potencial fértil (ou seja, <2 anos pós-menopausa ou não esterilizadas cirurgicamente);
17. O participante não está disposto a utilizar contraceção altamente eficaz durante o estudo.