Valutazione della terapia combinata di EH-301 e N-acetilcisteina insieme a Riluzolo nella Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) (NADALS-001-ALS)

Criteri di inclusione:

1. Pazienti con diagnosi di SLA secondo i criteri Gold Coast;
2. Durata della malattia ≤ 18 mesi;
3. Uomini e donne di età compresa tra 18 e 75 anni;
4. Punteggio totale ALSFRS-R ≥ 30 per tutte le 12 categorie;
5. Capacità vitale forzata (FVC) ≥70%;
6. Il partecipante deve ricevere trattamento con Riluzolo (50 mg due volte al giorno) per ≥30 giorni prima del Giorno 1 (Visita 2) e si prevede che rimanga a tale dose fino alla visita finale dello studio.
7. Disponibilità e capacità del paziente di rispettare i requisiti del protocollo durante lo studio;
8. Firma del consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura correlata allo studio;

9. Accettazione da parte delle donne di utilizzare almeno un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio 30 giorni prima dell'assunzione del nutraceutico e del farmaco sperimentale e per tutta la durata dello studio. I seguenti sono considerati metodi contraccettivi altamente efficaci:

   • Metodi ormonali combinati (orali, cerotti, iniettabili o impianti).
   • Dispositivi intrauterini (IUD) ormonali o di rame.
   • Sterilizzazione chirurgica precedente (legatura tubarica bilaterale).
   • Astinenza sessuale totale se coerente con lo stile di vita abituale del paziente.
10. Accettazione da parte degli uomini inclusi nello studio dell'uso del preservativo in combinazione con un metodo contraccettivo efficace utilizzato dalla loro partner femminile in età fertile durante il trattamento.

Criteri di esclusione:

1. Presenza di altre malattie neurodegenerative;
2. Significativo deterioramento cognitivo e/o demenza;
3. Qualsiasi malattia psichiatrica che potrebbe interferire con lo studio;
4. Uso di integratori alimentari con alte dosi di vitamina B3 nei 30 giorni precedenti l'inclusione nello studio;
5. Malattia cardiaca grave;
6. Malattia polmonare da moderata a grave, come enfisema, BPCO stadio III-IV;
7. Asma cronico non controllato;
8. Cancro attivo;
9. Qualsiasi malattia metabolica, neoplastica, fisicamente o mentalmente debilitante che potrebbe mettere a rischio il soggetto o interferire con i risultati dello studio;
10. Malattia mitocondriale confermata geneticamente;
11. Pazienti tracheostomizzati e/o gastrostomizzati;
12. Partecipazione a qualsiasi studio clinico con un prodotto sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia più lungo, prima della somministrazione;
13. Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa che potrebbe influire direttamente sulla compliance o sulla sicurezza;
14. Allergia alla NAC o a qualsiasi eccipiente, sia nel farmaco sperimentale che nel nutraceutico EH301;
15. Pazienti con aspettativa di vita breve secondo il giudizio dello sperimentatore.
16. [Solo donne] Gravidanza o allattamento per donne in età fertile (cioè <2 anni post-menopausa o non sterilizzate chirurgicamente);
17. Il partecipante non è disposto a utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio.