Vyhodnocení kombinované terapie EH-301 a N-acetylcysteinu společně s riluzolem u amyotrofické laterální sklerózy (ALS) (NADALS-001-ALS)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti diagnostikováni s ALS podle kritérií Gold Coast;
2. Trvání onemocnění ≤ 18 měsíců;
3. Muži a ženy ve věku od 18 do 75 let;
4. Celkové skóre ALSFRS-R ≥ 30 ve všech 12 kategoriích;
5. Nucená vitální kapacita (FVC) ≥ 70 %;
6. Účastník musí být léčen riluzolem (50 mg dvakrát denně) po dobu ≥ 30 dní před dnem 1 (návštěva 2) a očekává se, že na této dávce zůstane až do závěrečné studie.
7. Ochota a schopnost pacienta dodržovat požadavky protokolu během studie;
8. Před jakýmkoli postupem souvisejícím se studiem podepsat písemný informovaný souhlas;

9. Přijetí ženami používání alespoň jedné vysoce účinné metody antikoncepce během studie 30 dní před užitím nutraceutika a zkoumaného léku a po celou dobu studie. Za vysoce účinné antikoncepční metody jsou považovány:

   • Kombinované hormonální metody (perorální, náplasti, injekce nebo implantáty).
   • Hormonální nebo měděné nitroděložní tělísko (IUD).
   • Předchozí chirurgická sterilizace (oboustranná tubární ligace).
   • Úplná sexuální abstinence, pokud je v souladu s obvyklým životním stylem pacienta.
10. Přijetí muži zařazenými do studie používání kondomů v kombinaci s účinnou antikoncepční metodou používanou jejich partnerkou v reprodukčním věku během léčby.

Kritéria pro vyloučení:

1. Přítomnost jiných neurodegenerativních onemocnění;
2. Významné kognitivní postižení a/nebo demence;
3. Jakékoli psychiatrické onemocnění, které by mohlo narušit studii;
4. Užívání doplňků stravy s vysokými dávkami vitaminu B3 v 30 dnech před zařazením do studie;
5. Těžké srdeční onemocnění;
6. Středně těžké až těžké plicní onemocnění, jako je emfyzém, CHOPN stadia III–IV;
7. Nekontrolované chronické astma;
8. Aktivní onkologické onemocnění;
9. Jakékoli metabolické, neoplastické, fyzicky nebo duševně oslabující onemocnění, které by mohlo ohrozit subjekt nebo ovlivnit výsledky studie;
10. Geneticky potvrzené mitochondriální onemocnění;
11. Pacienti s tracheostomií a/nebo gastrostomií;
12. Účast v jakékoli klinické studii se zkoumaným přípravkem do 30 dnů nebo pěti poločasů předchozího přípravku, podle toho, co je delší, před podáním dávky;
13. Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita, která by mohla přímo ovlivnit dodržování nebo bezpečnost;
14. Alergie na NAC nebo jakoukoli pomocnou látku, ať už ve zkoumaném léku nebo v nutraceutiku EH301;
15. Pacienti s krátkou délkou života podle posouzení vyšetřovatele.
16. [Pouze ženy] Těhotenství nebo kojení u žen v reprodukčním věku (tj. < 2 roky po menopauze nebo nejsou chirurgicky sterilní);
17. Účastník odmítá používat vysoce účinnou antikoncepci během studie.