血友病AまたはB患者におけるKN057予防投与の安全性
2026年4月21日 更新者：Suzhou Alphamab Co., Ltd.
インヒビターの有無にかかわらず、血友病Aまたは血友病B患者におけるKN057長期予防療法の安全性を評価するオープンラベル試験
この非盲検、多施設共同第III相臨床試験の目的は、インヒビターの有無を問わず血友病AまたはB患者におけるKN057の長期予防的治療の安全性および有効性を評価し、新規および従来のプロセスKN057の薬物動態学的特性を評価することです。
PKパートの参加者は、1：1の割合で従来プロセス群または新規プロセス群にランダムに割り付けられます。 従来プロセス群の参加者は、最初の26週間は従来プロセスKN057の予防投与を受け、その後26週間は新規プロセスKN057の予防投与を受けます。 新規プロセス群の参加者は、最初の26週間および最後の26週間の両方で新規プロセスKN057の予防投与を受けます。
非PKパートの参加者は、無作為化されず、登録後52週間、新規プロセスKN057による予防投与を受けます。
KN057-A-301またはKN057-A-302試験に参加した参加者を優先的にスクリーニングおよび登録します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
70
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Yanrong Dong, Master
- 電話番号：+86 18914005458
- メール：yanrongdong@alphamab.com
研究場所
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Tianjin Municipality
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Tianjin、Tianjin Municipality、中国、300020
- 募集
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
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コンタクト：
- Renchi Yang, Doctor
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準：
- インフォームドコンセント取得時に男性、12歳から65歳で、スクリーニング時の体重が30kg以上、BMIが28kg/m^2未満であること。
インヒビター保有患者の場合：スクリーニング時に高力価FVIIIまたはFIXインヒビター（5BU/mL以上）陽性と判定されたこと、またはスクリーニング時に低力価FVIIIまたはFIXインヒビター（0.6BU/mLまたは正常上限[ULN]＜インヒビター力価＜5BU/mL）陽性と判定され、バイパス製剤（rFVIIaまたはPCC）による治療を継続していること。
インヒビター非保有患者の場合：重症または中等症の血友病Aまたは血友病B（FVIIIまたはFIX活性レベル2%以下）であること。スクリーニング期間中にFVIIIまたはFIXインヒビター検査が陰性（0.6BU/mL未満）または検査室正常値下限未満であること。過去にFVIIIまたはFIXインヒビターの既往がないこと、または既往があってもスクリーニング前少なくとも5年間は陰性化し再発していないこと（陽性インヒビターは検出されていないこと）。スクリーニング前の凝固因子補充療法の使用歴が100エクスポージャーデー以上であること。
- インヒビター保有患者は、突発性出血発生時にPCCを使用しないことに同意すること。 インヒビター非保有患者は、突発性出血発生時に標準半減期凝固因子（FVIIIまたはFIX）による治療を受けることに同意すること。
除外基準：
- 重篤またはコントロール不良の慢性疾患、または明らかな全身性疾患を有すること。
- 血栓塞栓性疾患の既往歴、または現在血栓塞栓性疾患に関連する症状・徴候がある、あるいは血栓溶解/抗血栓療法を受けていること。
- 血栓症の高危険因子を有すること：心房細動、重要動脈の粥状動脈硬化性疾患、重要臓器の虚血性疾患、血管閉塞性疾患、血栓症リスクの高い自己免疫疾患、中心静脈カテーテル留置など。
- 試験薬または関連製品のいずれかの成分に対する既知または疑わしい過敏症があること。
- スクリーニング前3か月以内に大手術（治験責任医師が判断）を受けた、または研究期間中に予定手術があること。
- スクリーニング前6か月以内にエミシズマブ治療を受けたこと。
- 過去に血友病に対する遺伝子治療をいずれか受けていること。
- 治験責任医師が本試験への参加に不適切と判断するその他の要因（併存疾患、治療または検査異常の存在など、被験者の安全性や試験結果の解釈に影響を与えるもの）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート PK # 旧プロセス グループ
Old process Groupの参加者は、最初の26週間はold process KN057予防投与を受け、その後26週間はnew process KN057予防投与を受けます。
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KN057は週に1回皮下投与されます。
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実験的：パート PK # 新プロセスグループ
新プロセスグループの参加者は、最初の26週間と最後の26週間の両方で、新プロセスKN057予防療法を受けます。
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KN057は週に1回皮下投与されます。
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実験的：非PK部分
非PK部分の参加者は、登録後52週間の予防として新規プロセスKN057で治療されます。
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KN057は週に1回皮下投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TEAEの発生率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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TEAEとは、『治療に伴う有害事象』を指します。
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最大12/26/56週間。
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実験薬に関連する治療中発現有害事象の発生率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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最大12/26/56週間。
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重篤な有害事象の発生率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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SAEは「重篤な有害事象」を指します。
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最大12/26/56週間。
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血栓塞栓症の発生率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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最大12/26/56週間。
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TMAおよびDICの発生率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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TMAは「血栓性微小血管症」を指します。
DICは「播種性血管内凝固」を指します。
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最大12/26/56週間。
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過敏症型反応の発生率。
時間枠：12/26/56週間後。
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12/26/56週間後。
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注射部位反応の発生率。
時間枠：最長12/26/56週間。
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最長12/26/56週間。
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臨床的に有意な検査値異常の発現率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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最大12/26/56週間。
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心電図検査における基準値からの臨床的に有意な変化を示した参加者数。
時間枠：最大12/26/56週間。
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最大12/26/56週間。
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ベースラインからのバイタルサインの臨床的に有意な変化が認められた参加者数。
時間枠：最大12/26/56週間。
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最大12/26/56週間。
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ベースラインからの身体検査における臨床的に有意な変化を示した参加者数。
時間枠：最長12週間／26週間／56週間まで。
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最長12週間／26週間／56週間まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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新規及び従来のプロセスにおける初回投与後のKN057の曝露レベル。
時間枠：最大12週間。
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最大12週間。
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新規プロセスおよび従来プロセスにおける初回投与後のKN057の定常状態トラフ濃度。
時間枠：最大12週間。
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最大12週間。
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抗KN057抗体（ADA）および中和抗体（Nab）の発生率。
時間枠：最大12/26/56週間。
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免疫原性
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最大12/26/56週間。
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治療した自然発生および外傷性出血エピソードに基づいて算出された年間出血率（ABR）。
時間枠：最大26/52週間。
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最大26/52週間。
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ABRは、出血エピソード、治療された自然出血エピソード、治療された関節出血エピソードに基づいて算出されます。
時間枠：最大26/52週。
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最大26/52週。
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KN057の定常状態トラフ濃度と実験薬に関連するTEAE発生率との相関
時間枠：最大26週間。
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最大26週間。
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治療された自発的および外傷性出血エピソードに基づいて算出されたKN057とABRの定常状態トラフ濃度間の相関
時間枠：最大26週間。
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最大26週間。
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無料TFPIのレベル。
時間枠：最大12週間/26週間/56週間。
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薬力学
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最大12週間/26週間/56週間。
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EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) のベースラインからの変化。
時間枠：最大26週間。
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EQ-5D-5L質問票は、健康状態の記述と評価の2つの構成要素で構成されています。
記述部分では、健康状態は5つの次元（5D）で測定されます：移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつ。各次元には5つのレベル（5L）があります：困難なし、少し困難、中等度の困難、重度の困難、非常に重度の困難／実行不能。
評価部分では、回答者は視覚的アナログ尺度（EQ-VAS）を使用して全体的な健康状態を評価します。これは0（想像できる最悪の健康状態）から100（想像できる最良の健康状態）の範囲です。
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最大26週間。
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年間使用量（体重調整済み）のオンデマンド治療薬
時間枠：最大26週間。
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最大26週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Renchi Yang, Doctor、Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
- 主任研究者：Changcheng Zheng, Doctor、The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)
- 主任研究者：Hu Zhou, Doctor、Henan Cancer Hospital
- 主任研究者：Yanping Song, Doctor、Xi'an Central Hospital
- 主任研究者：Zeping Zhou, Doctor、The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
- 主任研究者：Yinsuo Zheng, Doctor、Bao Ji Central Hospital
- 主任研究者：Shu Chen, Doctor、The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
- 主任研究者：Yanming Zhang, Doctor、Huai'an Second People'Hospital
- 主任研究者：Xielan Zhao、Xiangya Hospital of Central South University
- 主任研究者：Hongbo Cheng, Doctor、Jiangxi Provincial People's Hopital
- 主任研究者：Jie Yin, Doctor、The First Affiliated Hospital of Soochow University
- 主任研究者：Zhenyu Yan, Doctor、North China University of Science and Technology
- 主任研究者：Yun Chen, Doctor、Jinan Central Hospital
- 主任研究者：Ying Dong, Doctor、Maoming City People's Hospital
- 主任研究者：Xiaoli Wu, Doctor、The Second Hospital of Hebei Medical Hospital
- 主任研究者：Miaoyong Zhu, Doctor、Wenzhou People's Hospital
- 主任研究者：Haiping Yang, Doctor、The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
- 主任研究者：Qingyi Wang, Doctor、The Fifth Affiliated Hospital of Anhui Medical
- 主任研究者：Wenqian Li, Doctor、Qinghai People's Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年3月13日
一次修了 (推定)
2027年12月30日
研究の完了 (推定)
2028年3月30日
試験登録日
最初に提出
2026年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年4月21日
最初の投稿 (実際)
2026年4月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月21日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KN057-A-303
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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