Sikkerhet ved KN057-profylyakse hos pasienter med hemofili A eller B

Inklusjonskriterier:

1. Mann, 12 til 65 år gammel på tidspunktet for signering av informert samtykke, kroppsvekt ≥30 kg og BMI <28 kg/m^2 ved screening.

2. For deltakere med inhibitorer: Testet positiv for høytiter FVIII- eller FIX-inhibitorer (≥5 BU/mL) ved screening; eller testet positiv for lavtiter FVIII- eller FIX-inhibitorer (0,6 BU/mL eller øvre normalgrense [ULN] < inhibitortiter <5 BU/mL) ved screening, med pågående behandling med bypass-agenter (rFVIIa eller PCC).

   For deltakere uten inhibitorer: Alvorlig og moderat alvorlig hemofili A eller hemofili B (FVIII- eller FIX-aktivitetsnivå ≤2%); FVIII- eller FIX-inhibitortest er negativ (<0,6 BU/ml) eller lavere enn nedre grense for laboratorienormalverdier i screeningsperioden; Det er ingen historie med FVIII- eller FIX-inhibitorer tidligere, eller det har vært en inhibitor, men inhibitoren har vært negativ i minst 5 år før screening og har ikke dukket opp igjen (ingen positiv inhibitor ble påvist); Bruk koagulasjonsfaktor-erstatningsterapi i ikke mindre enn 100 eksponeringsdager før screening.

3. Deltakere med inhibitorer samtykker i å unngå å bruke PCC for behandling når gjennombruddsblødning oppstår. Deltakere uten inhibitorer samtykker i å bli behandlet med standard halveringstid koagulasjonsfaktorer (FVIII eller FIX) ved gjennombruddsblødning.

Eksklusjonskriterier:

1. Har alvorlige eller dårlig kontrollerte kroniske sykdommer eller tydelige systemiske sykdommer.
2. Har en historie med tromboembolisk sykdom, eller har for tiden symptomer eller tegn relatert til tromboembolisk sykdom eller blir behandlet med trombolytisk/antitrombotisk terapi.
3. Har høye risikofaktorer for trombose: som atrieflimmer, aterosklerotiske sykdommer i viktige arterier, iskemisk sykdom i viktige organer, vaskulær okklusiv sykdom, autoimmunsykdommer med høy risiko for trombose, eller innlagt sentral venekateter.
4. Kjent eller mistenkt overfølsomhet for noen bestanddel i prøveproduktet eller relaterte produkter.
5. Har gjennomgått større kirurgi (som fastsatt av forskeren) innen 3 måneder før screening, eller har planlagt elektiv kirurgi under studien.
6. Brukt Emicizumab-behandling innen 6 måneder før screening.
7. Har mottatt noen genterapi for hemofili tidligere.
8. Andre faktorer som forskeren anser som upassende for deltakelse i denne studien, som tilstedeværelse av samtidige sykdommer, behandling eller undersøkelsesavvik som påvirker forsøkspersonens sikkerhet under studien eller påvirker tolkningen av studiets resultater.