Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

KN057-profilaksian turvallisuus hemofilia A:ta tai B:tä sairastavilla potilailla

tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Suzhou Alphamab Co., Ltd.

Avoimen luokan tutkimus, jossa arvioidaan KN057:n pitkäaikaishoitoturvallisuutta hemofilia A- tai hemofilia B-potilailla, joilla on tai ei ole inhibiittoreita

Tämän avoimen, monikeskuksisen III vaiheen kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisen ehkäisevän hoidon turvallisuutta ja tehoa KN057-lääkkeellä hemofilia A- tai B-potilailla, joilla on tai ei ole inhibiittoreita, sekä arvioida uuden ja vanhan prosessin KN057-lääkkeen farmakokineettisia ominaisuuksia.

Osan PK osallistujat jaetaan satunnaisesti Vanhan prosessin ryhmään tai Uuden prosessin ryhmään suhteessa 1:1. Vanhan prosessin ryhmän osallistujat saavat vanhan prosessin KN057-ehkäisevää hoitoa ensimmäiset 26 viikkoa ja uuden prosessin KN057-ehkäisevää hoitoa seuraavat 26 viikkoa. Uuden prosessin ryhmän osallistujat saavat uuden prosessin KN057-ehkäisevää hoitoa sekä ensimmäiset 26 viikkoa että viimeiset 26 viikkoa.

Osan ei-PK osallistujat eivät ole satunnaistettuja, ja heitä hoidetaan uuden prosessin KN057-lääkkeellä 52 viikon ehkäisevän hoidon ajan rekrytoinnin jälkeen.

Etusijalla ovat ne osallistujat, jotka ovat osallistuneet KN057-A-301- tai KN057-A-302-tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

70

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Kiina, 300020
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ottaa yhteyttä:
          • Renchi Yang, Doctor

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Mies, 12–65-vuotias informoidun suostumuksen allekirjoitushetkellä, ruumiinpaino ≥30 kg ja BMI <28 kg/m^2 seulonnassa.

  2. Inhibiittorilla varustetuille osallistujille: Korkea-titrauksisen FVIII- tai FIX-inhibiittorin (≥5 BU/ml) positiivinen testitulos seulonnassa; tai matala-titrauksisen FVIII- tai FIX-inhibiittorin (0,6 BU/ml tai normaalin ylärajan [ULN] < inhibiittorititraus <5 BU/ml) positiivinen testitulos seulonnassa, ja käytössä oleva ohittavien aineiden (rFVIIa tai PCC) hoito.

    Inhibiittoreitta osallistujille: Vakava tai keskivaikea hemofilia A tai hemofilia B (FVIII- tai FIX-aktiivisuustaso ≤2%); FVIII- tai FIX-inhibiittoritesti on negatiivinen (<0,6 BU/ml) tai alempi kuin laboratorion normaaliarvojen alaraja seulontajakson aikana; Ei ole aiempaa FVIII- tai FIX-inhibiittorihistoriaa, tai inhibiittori on ollut olemassa, mutta inhibiittori on ollut negatiivinen vähintään 5 vuotta ennen seulontaa eikä ole uusiutunut (positiivista inhibiittoria ei havaittu); Käytetty koagulaatiotekijän korvaushoitoa vähintään 100 altistuspäivää ennen seulontaa.

  3. Inhibiittorilla varustetut osallistujat suostuvat välttämään PCC:n käyttöä hoidossa, kun puhkeava verenvuoto ilmenee. Inhibiittoreitta osallistujat suostuvat saamaan hoidon standardin puoliintumisajan koagulaatiotekijöillä (FVIII tai FIX) puhkeavan verenvuodon sattuessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vakavia tai huonosti hallittuja kroonisia sairauksia tai selkeitä systeemisiä sairauksia.
  2. Aiempi tromboembolisen sairauden historia, tai tällä hetkellä tromboemboliseen sairauteen liittyviä oireita tai merkkejä, tai trombolyyttisen/antitromboottisen hoidon alaisena.
  3. Tromboosin korkean riskin tekijöitä: kuten eteisvärinä, tärkeiden valtimoitten ateroskleroottiset sairaudet, tärkeiden elinten iskeemiset sairaudet, verisuonten oklusiiviset sairaudet, tromboosin suuren riskin autoimmuunisairaudet tai keskuslaskimokatetri paikallaan.
  4. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys koevalmisteen tai siihen liittyvien tuotteiden mihin tahansa ainesosaan.
  5. Suuren leikkauksen (tutkijan määrittelemän) läpikäyminen 3 kuukautta ennen seulontaa, tai suunniteltu valinnainen leikkaus tutkimuksen aikana.
  6. Emisitsumabi-hoitoa käytetty 6 kuukautta ennen seulontaa.
  7. Aiemmin saatu minkään hemofilian geeniterapia.
  8. Muut tekijät, jotka tutkija katsoo sopimattomiksi tähän tutkimukseen osallistumiseen, kuten samanaikaiset sairaudet, hoidot tai tutkimuspoikkeamat, jotka vaikuttavat kohteen turvallisuuteen tutkimuksen aikana tai vaikuttavat tutkimustulosten tulkintaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osan PK # Vanha prosessiryhmä
Osallistujat Vanha prosessiryhmässä saavat vanhan prosessin KN057-profilaksian ensimmäiset 26 viikkoa ja uuden prosessin KN057-profilaksian seuraavat 26 viikkoa.
Lääke: KN057
KN057 annetaan ihonalaisesti kerran viikossa.
Kokeellinen: Osan PK # Uusi prosessiryhmä
New process -ryhmän osallistujat saavat KN057-profilaksian uudella prosessilla sekä ensimmäisten 26 viikon että viimeisten 26 viikon ajan.
Lääke: KN057
KN057 annetaan ihonalaisesti kerran viikossa.
Kokeellinen: Osittainen ei-PK
Osallistujat osassa non-PK käsitellään uudella prosessilla KN057 52 viikon profylaksiajalla ilmoittautumisen jälkeen.
Lääke: KN057
KN057 annetaan ihonalaisesti kerran viikossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
TEAE:n esiintyvyys.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
TEAE tarkoittaa 'hoidon aikana ilmaantunutta haittatapahtumaa'.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Kokeelliseen lääkeaineeseen liittyvien TEAE:iden ilmaantuvuus.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Vakavien haittatapausten esiintyvyys.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
SAE viittaa 'vakavaan haittatapahtumaan'.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Tromboembolisten tapahtumien esiintyvyys.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
TMA:n ja DIC:n esiintyvyys.
Aikaikkuna: Jopa 12/26/56 viikkoa.
TMA viittaa 'tromboottiseen mikroangiopatiaan'. DIC viittaa 'disseminoiduun intravaskulaariseen hyytymiseen'.
Jopa 12/26/56 viikkoa.
Hypersensitivity-tyyppisten reaktioiden esiintymistiheys.
Aikaikkuna: Ylös 12/26/56 viikkoa.
Ylös 12/26/56 viikkoa.
Injektio­paikan reaktioiden esiintyvyys.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Kliinisesti merkittävien laboratorioarvojen poikkeamien esiintyvyys.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä muutoksia perustasoon verrattuna elektrokardiogrammeissa.
Aikaikkuna: Jopa 12/26/56 viikkoa.
Jopa 12/26/56 viikkoa.
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä muutoksia lähtötasosta elintoiminnoissa.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia perustilaan verrattuna fysikaalisessa tutkimuksessa.
Aikaikkuna: Jopa 12/26/56 viikkoa.
Jopa 12/26/56 viikkoa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KN057:n altistustasot ensimmäisen annoksen jälkeen sekä uudessa että vanhassa prosessissa.
Aikaikkuna: Enintään 12 viikkoa.
Enintään 12 viikkoa.
KN057:n ensimmäisen annoksen jälkeen saavutetut tasapainotilan pohjakonsentraatiot sekä uudessa että vanhassa prosessissa.
Aikaikkuna: Enintään 12 viikkoa.
Enintään 12 viikkoa.
Anti-KN057-vasta-aineiden (ADA) ja neutraloivien vasta-aineiden (Nab) esiintymistiheys.
Aikaikkuna: Jopa 12/26/56 viikkoa.
immunogeenisuus
Jopa 12/26/56 viikkoa.
Vuosittaiseksi lasketun verenvuodonopeuden (ABR) laskettiin hoidettujen spontaanien ja traumallisten verenvuotojaksojen perusteella.
Aikaikkuna: Enintään 26/52 viikkoa.
Enintään 26/52 viikkoa.
ABR laskettu perustuen verenvuotokohtiin, hoidettuihin spontaaneihin verenvuotokohtiin, hoidettuihin nivelverenvuotokohtiin.
Aikaikkuna: Jopa 26/52 viikkoa.
Jopa 26/52 viikkoa.
KN057:n tasapainotilan pohjapitoisuuksien ja kokeelliseen lääkkeeseen liittyvien TEAE-ilmaantuvuuksien välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: Enintään 26 viikkoa.
Enintään 26 viikkoa.
KN057:n ja ABR:n stationaaristen pitoisuuksien välisen korrelaation laskeminen spontaanien ja traumattisten verenvuotojaksojen perusteella.
Aikaikkuna: Enintään 26 viikkoa.
Enintään 26 viikkoa.
Vapaiden TFPI-tasot.
Aikaikkuna: Enintään 12/26/56 viikkoa.
farmakodynamiikka
Enintään 12/26/56 viikkoa.
Muutos lähtötilanteesta EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L) -mittarilla.
Aikaikkuna: Enintään 26/52 viikkoa.
EQ-5D-5L-kyselylomake koostuu kahdesta osasta, terveydentilan kuvauksesta ja arvioinnista. Kuvausosassa terveydentilaa mitataan viidellä ulottuvuudella (5D): liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus; jokainen ulottuvuus sisältää viisi tasoa (5L): ei vaikeuksia, hieman vaikeuksia, kohtalaiset vaikeudet, vakavat vaikeudet, erittäin vakavat vaikeudet/kyvyttömyys suorittaa. Arviointiosassa vastaajat arvioivat kokonaisterveydentilaansa käyttäen visuaalista analogiaskaalaa (EQ-VAS), joka vaihtelee välillä 0 (kuviteltavissa olevin huonoin terveys) - 100 (kuviteltavissa olevin paras terveys).
Enintään 26/52 viikkoa.
Vuosittainen tarvittaessa käytettävien lääkkeiden käyttömäärä (painoon suhteutettuna).
Aikaikkuna: Enintään 26/52 viikkoa.
Enintään 26/52 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Suzhou Alphamab Co., Ltd.

Tutkijat

  • Päätutkija: Renchi Yang, Doctor, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
  • Päätutkija: Changcheng Zheng, Doctor, The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)
  • Päätutkija: Hu Zhou, Doctor, Henan Cancer Hospital
  • Päätutkija: Yanping Song, Doctor, Xi'an Central Hospital
  • Päätutkija: Zeping Zhou, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
  • Päätutkija: Yinsuo Zheng, Doctor, Bao Ji Central Hospital
  • Päätutkija: Shu Chen, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
  • Päätutkija: Yanming Zhang, Doctor, Huai'an Second People'Hospital
  • Päätutkija: Xielan Zhao, Xiangya Hospital of Central South University
  • Päätutkija: Hongbo Cheng, Doctor, Jiangxi Provincial People's Hopital
  • Päätutkija: Jie Yin, Doctor, The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Päätutkija: Zhenyu Yan, Doctor, North China University of Science and Technology
  • Päätutkija: Yun Chen, Doctor, Jinan Central Hospital
  • Päätutkija: Ying Dong, Doctor, Maoming City People's Hospital
  • Päätutkija: Xiaoli Wu, Doctor, The Second Hospital of Hebei Medical Hospital
  • Päätutkija: Miaoyong Zhu, Doctor, Wenzhou People's Hospital
  • Päätutkija: Haiping Yang, Doctor, The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
  • Päätutkija: Qingyi Wang, Doctor, The Fifth Affiliated Hospital of Anhui Medical
  • Päätutkija: Wenqian Li, Doctor, Qinghai People's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 8. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KN057-A-303

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa