Sicurezza della profilassi con KN057 in pazienti con emofilia A o B

Criteri di inclusione:

1. Maschio, di età compresa tra 12 e 65 anni al momento della firma del consenso informato, peso corporeo ≥30 kg e BMI <28 kg/m^2 allo screening.

2. Per i partecipanti con inibitori: Risultato positivo per inibitori ad alto titolo di FVIII o FIX (≥ 5 BU/mL) allo screening; o risultato positivo per inibitori a basso titolo di FVIII o FIX (0,6 BU/mL o limite superiore del normale [ULN] < titolo dell'inibitore < 5 BU/mL) allo screening, con trattamento in corso utilizzando agenti bypassanti (rFVIIa o PCC).

   Per i partecipanti senza inibitori: Emofilia A o emofilia B grave e moderatamente grave (livello di attività di FVIII o FIX ≤2%); Il test per inibitori di FVIII o FIX è negativo (<0,6 BU/ml) o inferiore al limite inferiore dei valori normali di laboratorio durante il periodo di screening; Non vi è storia di inibitori di FVIII o FIX in passato, o c'è stato un inibitore, ma l'inibitore è risultato negativo per almeno 5 anni prima dello screening e non si è ripresentato (non è stato rilevato alcun inibitore positivo); Utilizzo della terapia sostitutiva con fattori della coagulazione per non meno di 100 giorni di esposizione prima dello screening.

3. I partecipanti con inibitori accettano di evitare l'uso di PCC per il trattamento quando si verifica sanguinamento improvviso. I partecipanti senza inibitori accettano di essere trattati con fattori della coagulazione a emivita standard (FVIII o FIX) in caso di sanguinamento improvviso.

Criteri di esclusione:

1. Avere malattie croniche gravi o scarsamente controllate o malattie sistemiche evidenti.
2. Avere una storia di malattia tromboembolica, o attualmente presentare sintomi o segni correlati a malattia tromboembolica o essere sottoposti a terapia trombolitica/antitrombotica.
3. Avere fattori di rischio elevato per trombosi: come fibrillazione atriale, malattie aterosclerotiche delle arterie importanti, malattie ischemiche di organi importanti, malattia vascolare occlusiva, malattie autoimmuni con alto rischio di trombosi, o catetere venoso centrale permanente.
4. Ipersensibilità nota o sospetta a qualsiasi componente del prodotto in studio o prodotti correlati.
5. Essere stati sottoposti a intervento chirurgico maggiore (secondo il parere dello sperimentatore) entro 3 mesi prima dello screening, o avere pianificato un intervento chirurgico elettivo durante lo studio.
6. Aver utilizzato trattamento con Emicizumab entro 6 mesi prima dello screening.
7. Aver ricevuto qualsiasi terapia genica per l'emofilia in passato.
8. Altri fattori che lo sperimentatore ritiene inappropriati per partecipare a questo studio, come la presenza di malattie concomitanti, trattamento o anomalie di esame che influenzano la sicurezza del soggetto durante lo studio o influenzano l'interpretazione dei risultati dello studio.