Seguridad de la Profilaxis con KN057 en Pacientes con Hemofilia A o B

Criterios de inclusión:

1. Varón, de 12 a 65 años en el momento de firmar el consentimiento informado, con un peso corporal ≥30 kg y un IMC <28 kg/m² en el cribado.

2. Para participantes con inhibidores: Resultado positivo para inhibidores de FVIII o FIX de alto título (≥5 BU/mL) en el cribado; o resultado positivo para inhibidores de FVIII o FIX de bajo título (0,6 BU/mL o límite superior de lo normal [LSN] < título de inhibidor <5 BU/mL) en el cribado, con tratamiento continuo utilizando agentes de derivación (rFVIIa o PCC).

   Para participantes sin inhibidores: Hemofilia A o hemofilia B grave y moderadamente grave (nivel de actividad de FVIII o FIX ≤2%); la prueba de inhibidores de FVIII o FIX es negativa (<0,6 BU/ml) o inferior al límite inferior de los valores normales de laboratorio durante el período de cribado; No hay antecedentes de inhibidores de FVIII o FIX en el pasado, o ha habido un inhibidor, pero este se ha vuelto negativo durante al menos 5 años antes del cribado y no ha reaparecido (no se detectó ningún inhibidor positivo); Uso de terapia de reemplazo de factores de coagulación durante no menos de 100 días de exposición antes del cribado.

3. Los participantes con inhibidores aceptan evitar el uso de PCC para el tratamiento cuando ocurre un sangrado intercurrente. Los participantes sin inhibidores aceptan ser tratados con factores de coagulación de vida media estándar (FVIII o FIX) en caso de sangrado intercurrente.

Criterios de exclusión:

1. Tener enfermedades crónicas graves o mal controladas o enfermedades sistémicas evidentes.
2. Tener antecedentes de enfermedad tromboembólica, o presentar actualmente síntomas o signos relacionados con enfermedad tromboembólica o estar en tratamiento con terapia trombolítica/antitrombótica.
3. Tener factores de alto riesgo de trombosis: como fibrilación auricular, enfermedades ateroscleróticas de arterias importantes, enfermedad isquémica de órganos importantes, enfermedad oclusiva vascular, enfermedades autoinmunes con alto riesgo de trombosis, o catéter venoso central permanente.
4. Hipersensibilidad conocida o sospechada a cualquier componente del producto de ensayo o productos relacionados.
5. Haber sido sometido a cirugía mayor (según lo determine el investigador) dentro de los 3 meses anteriores al cribado, o tener cirugía electiva planificada durante el estudio.
6. Haber utilizado tratamiento con Emicizumab dentro de los 6 meses anteriores al cribado.
7. Haber recibido cualquier terapia génica para la hemofilia en el pasado.
8. Otros factores que el investigador considere inapropiados para participar en este ensayo, como la presencia de enfermedades concomitantes, tratamiento o anomalías en el examen que afecten la seguridad del sujeto durante el ensayo o afecten la interpretación de los resultados del ensayo.