Безопасность применения KN057 для профилактики у пациентов с гемофилией A или B

Критерии включения:

1. Мужчины в возрасте от 12 до 65 лет на момент подписания информированного согласия, масса тела ≥30 кг и ИМТ <28 кг/м^2 при скрининге.

2. Для участников с ингибиторами: Положительный тест на высокотитровые ингибиторы FVIII или FIX (≥ 5 ЕД/мл) при скрининге; или положительный тест на низкотитровые ингибиторы FVIII или FIX (0,6 ЕД/мл или верхний предел нормы [ВПН] < титр ингибитора < 5 ЕД/мл) при скрининге, с продолжающимся лечением с использованием обходных агентов (рФVIIa или КПК).

   Для участников без ингибиторов: Тяжелая и умеренно тяжелая гемофилия A или гемофилия B (уровень активности FVIII или FIX ≤2%); Тест на ингибиторы FVIII или FIX отрицательный (<0,6 ЕД/мл) или ниже нижнего предела лабораторных нормальных значений в период скрининга; Отсутствие в анамнезе ингибиторов FVIII или FIX в прошлом, или наличие ингибитора, но ингибитор стал отрицательным как минимум за 5 лет до скрининга и не появлялся снова (положительный ингибитор не был обнаружен); Использование заместительной терапии факторами свертывания не менее 100 дней экспозиции до скрининга.

3. Участники с ингибиторами соглашаются избегать использования КПК для лечения при возникновении прорывного кровотечения. Участники без ингибиторов соглашаются на лечение стандартными факторами свертывания с коротким периодом полувыведения (FVIII или FIX) в случае прорывного кровотечения.

Критерии исключения:

1. Наличие серьезных или плохо контролируемых хронических заболеваний или явных системных заболеваний.
2. Наличие в анамнезе тромбоэмболического заболевания, или наличие в настоящее время симптомов или признаков, связанных с тромбоэмболическим заболеванием, или лечение тромболитической/антитромботической терапией.
3. Наличие факторов высокого риска тромбоза: таких как фибрилляция предсердий, атеросклеротические заболевания важных артерий, ишемическая болезнь важных органов, сосудистые окклюзионные заболевания, аутоиммунные заболевания с высоким риском тромбоза или наличие постоянного центрального венозного катетера.
4. Известная или предполагаемая гиперчувствительность к любому компоненту исследуемого продукта или родственным продуктам.
5. Перенесенная крупная операция (по оценке исследователя) в течение 3 месяцев до скрининга, или запланированная плановая операция во время исследования.
6. Использование лечения Эмицизумабом в течение 6 месяцев до скрининга.
7. Получение любой генной терапии по поводу гемофилии в прошлом.
8. Другие факторы, которые исследователь считает неподходящими для участия в данном исследовании, такие как наличие сопутствующих заболеваний, лечения или отклонений при обследовании, которые влияют на безопасность субъекта во время испытания или на интерпретацию результатов испытания.