Segurança da Profilaxia com KN057 em Doentes com Hemofilia A ou B

Critérios de Inclusão:

1. Homens, dos 12 aos 65 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado, com peso corporal ≥30 kg e IMC <28 kg/m^2 no momento do rastreio.

2. Para participantes com inibidores: Teste positivo para inibidores de FVIII ou FIX de alto título (≥ 5 BU/mL) no rastreio; ou teste positivo para inibidores de FVIII ou FIX de baixo título (0,6 BU/mL ou limite superior do normal [LSN] < título do inibidor < 5 BU/mL) no rastreio, com tratamento contínuo utilizando agentes de bypass (rFVIIa ou PCC).

   Para participantes sem inibidores: Hemofilia A ou hemofilia B grave e moderadamente grave (nível de atividade de FVIII ou FIX ≤2%); O teste de inibidor de FVIII ou FIX é negativo (<0,6 BU/ml) ou inferior ao limite inferior dos valores normais laboratoriais durante o período de rastreio; Não há histórico de inibidores de FVIII ou FIX no passado, ou houve um inibidor, mas o inibidor tornou-se negativo há pelo menos 5 anos antes do rastreio e não reapareceu (não foi detetado nenhum inibidor positivo); Utilização de terapia de substituição de fatores de coagulação por não menos de 100 dias de exposição antes do rastreio.

3. Participantes com inibidores concordam em evitar o uso de PCC para tratamento quando ocorrer hemorragia de rutura. Participantes sem inibidores concordam em ser tratados com fatores de coagulação de meia-vida padrão (FVIII ou FIX) no caso de hemorragia de rutura.

Critérios de Exclusão:

1. Ter doenças crónicas graves ou mal controladas ou doenças sistémicas evidentes.
2. Ter um histórico de doença tromboembólica, ou apresentar atualmente sintomas ou sinais relacionados com doença tromboembólica ou estar em tratamento com terapia trombolítica/antitrombótica.
3. Ter fatores de alto risco para trombose: como fibrilação auricular, doenças ateroscleróticas de artérias importantes, doença isquémica de órgãos importantes, doença oclusiva vascular, doenças autoimunes com alto risco de trombose, ou cateter venoso central permanente.
4. Hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer componente do produto em estudo ou produtos relacionados.
5. Ter sido submetido a cirurgia maior (conforme determinado pelo investigador) nos 3 meses anteriores ao rastreio, ou ter cirurgia eletiva planeada durante o estudo.
6. Ter utilizado tratamento com Emicizumab nos 6 meses anteriores ao rastreio.
7. Ter recebido qualquer terapia génica para hemofilia no passado.
8. Outros fatores que o investigador considere inadequados para participar neste estudo, como a presença de doenças concomitantes, tratamento ou anormalidades no exame que afetem a segurança do sujeito durante o estudo ou afetem a interpretação dos resultados do estudo.