Sikkerheden af KN057-profilakse hos patienter med hæmofili A eller B

Inklusionskriterier:

1. Mand, 12 til 65 år gammel på tidspunktet for underskrevet informeret samtykke, kropsvægt ≥30 kg og BMI <28 kg/m^2 ved screening.

2. For deltagere med inhibitorer: Testet positiv for højtiter FVIII- eller FIX-inhibitorer (≥ 5 BU/mL) ved screening; eller testet positiv for lavtiter FVIII- eller FIX-inhibitorer (0,6 BU/mL eller øvre normalgrænse [ULN] < inhibitortiter < 5 BU/mL) ved screening, med igangværende behandling med bypass-agenter (rFVIIa eller PCC).

   For deltagere uden inhibitorer: Svær og moderat svær hæmofili A eller hæmofili B (FVIII- eller FIX-aktivitetsniveau ≤2%); FVIII- eller FIX-inhibitortest er negativ (<0,6 BU/ml) eller lavere end den nedre grænse for laboratoriets normale værdier i screeningsperioden; Der er ingen historie for FVIII- eller FIX-inhibitorer tidligere, eller der har været en inhibitor, men inhibitoren er blevet negativ i mindst 5 år før screening og er ikke genopstået (ingen positiv inhibitor blev påvist); Brug koagulationsfaktor-erstatningsterapi i ikke mindre end 100 eksponeringsdage før screening.

3. Deltagere med inhibitorer accepterer at undgå at bruge PCC til behandling, når gennembrudsblødning opstår. Deltagere uden inhibitorer accepterer at blive behandlet med standard halveringstids koagulationsfaktorer (FVIII eller FIX) i tilfælde af gennembrudsblødning.

Eksklusionskriterier:

1. Har alvorlige eller dårligt kontrollerede kroniske sygdomme eller tydelige systemiske sygdomme.
2. Har en historie med tromboembolisk sygdom, eller har i øjeblikket symptomer eller tegn relateret til tromboembolisk sygdom eller er under behandling med trombolytisk/antitrombotisk terapi.
3. Har højrisikofaktorer for trombose: såsom atrieflimren, aterosklerotiske sygdomme i vigtige arterier, iskæmisk sygdom i vigtige organer, vaskulær oklusiv sygdom, autoimmunsygdomme med høj risiko for trombose, eller indlagt central venekateter.
4. Kendt eller formodet overfølsomhed over for enhver bestanddel af prøveproduktet eller relaterede produkter.
5. Har gennemgået større kirurgi (som vurderet af undersøgeren) inden for 3 måneder før screening, eller har planlagt elektiv kirurgi under studiet.
6. Har brugt Emicizumab-behandling inden for 6 måneder før screening.
7. Har modtaget enhver genterapi for hæmofili tidligere.
8. Andre faktorer, som undersøgeren vurderer er upassende for at deltage i dette forsøg, såsom tilstedeværelse af ledsagende sygdomme, behandling eller undersøgelsesabnormaliteter, der påvirker forsøgspersonens sikkerhed under forsøget eller påvirker fortolkningen af forsøgsresultaterne.