Veiligheid van KN057-profylaxe bij patiënten met hemofilie A of B
21 april 2026 bijgewerkt door: Suzhou Alphamab Co., Ltd.
Een open-label studie om de veiligheid van KN057 langdurige profylaxe te evalueren bij patiënten met hemofilie A of hemofilie B met of zonder remmers
De doelen van deze open-label, multicenter fase III klinische studie zijn om de veiligheid en effectiviteit van langdurige preventieve behandeling met KN057 te evalueren bij hemofilie A- of B-patiënten met of zonder remmers, en om de farmacokinetische kenmerken van de nieuwe en oude processen van KN057 te beoordelen.
De deelnemers in het PK-gedeelte zullen willekeurig worden toegewezen aan de Oud proces Groep of de Nieuw proces Groep in een 1:1 verhouding. De deelnemers in de Oud proces Groep zullen gedurende de eerste 26 weken profylaxe met het oude proces KN057 ontvangen en gedurende de volgende 26 weken profylaxe met het nieuwe proces KN057. De deelnemers in de Nieuw proces Groep zullen gedurende zowel de eerste 26 weken als de laatste 26 weken profylaxe met het nieuwe proces KN057 ontvangen.
De deelnemers in het niet-PK-gedeelte zullen niet-gerandomiseerd zijn en na inschrijving gedurende 52 weken profylaxe met het nieuwe proces KN057 worden behandeld.
Prioritaire screening en inschrijving van deelnemers die hebben deelgenomen aan de KN057-A-301 of KN057-A-302 studie.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
70
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Yanrong Dong, Master
- Telefoonnummer: +86 18914005458
- E-mail: yanrongdong@alphamab.com
Studie Locaties
-
-
Tianjin Municipality
-
Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
- Werving
- Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
-
Contact:
- Renchi Yang, Doctor
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijk, 12 tot 65 jaar oud op het moment van ondertekening van de geïnformeerde toestemming, lichaamsgewicht ≥30 kg en BMI <28 kg/m^2 bij screening.
Voor deelnemers met remmers: Positief getest op hoog-titer FVIII- of FIX-remmers (≥ 5 BU/mL) bij screening; of positief getest op laag-titer FVIII- of FIX-remmers (0,6 BU/mL of bovengrens van normaal [ULN] < remmertiter < 5 BU/mL) bij screening, met voortdurende behandeling met bypassing agents (rFVIIa of PCC).
Voor deelnemers zonder remmers: Ernstige en matig ernstige hemofilie A of hemofilie B (FVIII- of FIX-activiteitsniveau ≤2%); FVIII- of FIX-remmertest is negatief (<0,6 BU/ml) of lager dan de ondergrens van laboratoriumnormaalwaarden tijdens de screeningsperiode; Er is geen voorgeschiedenis van FVIII- of FIX-remmers in het verleden, of er is een remmer geweest, maar de remmer is minstens 5 jaar voor screening negatief geworden en is niet opnieuw verschenen (er werd geen positieve remmer gedetecteerd); Gebruik van stollingsfactorvervangende therapie gedurende niet minder dan 100 blootstellingsdagen voor screening.
- Deelnemers met remmers stemmen ermee in om PCC niet te gebruiken voor behandeling wanneer doorbraakbloedingen optreden. Deelnemers zonder remmers stemmen ermee in om te worden behandeld met standaard halfwaardetijd stollingsfactoren (FVIII of FIX) in het geval van doorbraakbloedingen.
Exclusiecriteria:
- Hebben ernstige of slecht gecontroleerde chronische ziekten of duidelijke systemische ziekten.
- Hebben een voorgeschiedenis van trombo-embolische ziekte, of hebben momenteel symptomen of tekenen gerelateerd aan trombo-embolische ziekte of worden behandeld met trombolytische/antitrombotische therapie.
- Hebben hoog-risicofactoren voor trombose: zoals atriumfibrilleren, atherosclerotische aandoeningen van belangrijke slagaders, ischemische aandoeningen van belangrijke organen, vasculaire occlusieve aandoeningen, auto-immuunziekten met een hoog risico op trombose, of een in situ centraal veneus katheter.
- Bekende of vermoede overgevoeligheid voor enig bestanddeel van het proefproduct of gerelateerde producten.
- Hebben een grote operatie ondergaan (zoals bepaald door de onderzoeker) binnen 3 maanden voor screening, of hebben een electieve operatie gepland tijdens de studie.
- Hebben Emicizumab-behandeling gebruikt binnen 6 maanden voor screening.
- Hebben in het verleden gentherapie voor hemofilie ontvangen.
- Andere factoren die de onderzoeker ongepast acht voor deelname aan deze proef, zoals de aanwezigheid van bijkomende ziekten, behandeling of onderzoekafwijkingen die de veiligheid van de proefpersoon tijdens de proef beïnvloeden of de interpretatie van de proefresultaten beïnvloeden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel PK # Oude procesgroep
De deelnemers in de Oude procesgroep ontvangen gedurende de eerste 26 weken profylaxe met het oude proces KN057 en gedurende de volgende 26 weken profylaxe met het nieuwe proces KN057.
|
KN057 wordt eenmaal per week subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Part PK # Nieuwe procesgroep
De deelnemers in de Nieuwe procesgroep zullen zowel de eerste 26 weken als de laatste 26 weken nieuwe proces KN057-profylaxe ontvangen.
|
KN057 wordt eenmaal per week subcutaan toegediend.
|
|
Experimenteel: Deel niet-PK
De deelnemers in deel non-PK zullen na inschrijving gedurende 52 weken profylaxe worden behandeld met het nieuwe proces KN057.
|
KN057 wordt eenmaal per week subcutaan toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van TEAE.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
TEAE verwijst naar 'behandeling optredende bijwerking'.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
Incidentie van TEAE gerelateerd aan het experimentele geneesmiddel.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
|
Incidentie van SAE.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
SAE verwijst naar 'ernstige bijwerking'.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
Incidentie van trombo-embolische gebeurtenissen.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
|
Incidentie van TMA en DIC.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
TMA verwijst naar 'trombotische microangiopathie'.
DIC verwijst naar 'gedissemineerde intravasculaire stolling'.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
Incidentie van overgevoeligheidsreacties.
Tijdsspanne: Na 12/26/56 weken.
|
Na 12/26/56 weken.
|
|
|
Incidentie van injectieplaatsreacties.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
|
Incidentie van klinisch significante laboratoriumwaarde-afwijkingen.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de baseline in elektrocardiogrammen.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale functies ten opzichte van de uitgangswaarde.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen ten opzichte van de baseline in lichamelijk onderzoek.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
Tot 12/26/56 weken.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De blootstellingsniveaus van KN057 na de eerste toediening in zowel het nieuwe als het oude proces.
Tijdsspanne: Tot 12 weken.
|
Tot 12 weken.
|
|
|
De steady-state trogconcentraties van KN057 na de eerste toediening in zowel het nieuwe als het oude proces.
Tijdsspanne: Tot 12 weken.
|
Tot 12 weken.
|
|
|
Incidentie van anti-KN057 antilichaam (ADA) en neutraliserend antilichaam (Nab).
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
immunogeniciteit
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
Geannualiseerde bloedsnelheid (ABR) berekend op basis van behandelde spontane en traumatische bloedingen.
Tijdsspanne: Tot 26/52 weken.
|
Tot 26/52 weken.
|
|
|
ABR berekend op basis van bloedingsepisodes, behandelde spontane bloedingsepisodes, behandelde gewrichtsbloedingsepisodes.
Tijdsspanne: Tot 26/52 weken.
|
Tot 26/52 weken.
|
|
|
De correlatie tussen de steady-state trogconcentraties van KN057 en de incidentie van TEAE gerelateerd aan het experimentele geneesmiddel.
Tijdsspanne: Tot 26 weken.
|
Tot 26 weken.
|
|
|
De correlatie tussen de steady-state trough concentraties van KN057 en ABR berekend op basis van behandelde spontane en traumatische bloedingsepisodes.
Tijdsspanne: Tot 26 weken.
|
Tot 26 weken.
|
|
|
Niveaus van Vrij TFPI.
Tijdsspanne: Tot 12/26/56 weken.
|
farmacodynamica
|
Tot 12/26/56 weken.
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in EuroQol 5 Dimensions 5 Level (EQ-5D-5L).
Tijdsspanne: Tot 26/52 weken.
|
De EQ-5D-5L-vragenlijst bestaat uit 2 componenten: beschrijving van de gezondheidstoestand en evaluatie.
In het beschrijvingsgedeelte wordt de gezondheidstoestand gemeten aan de hand van 5 dimensies (5D): mobiliteit, zelfzorg, dagelijkse activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie; elke dimensie bevat 5 niveaus (5L): geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen, zeer ernstige problemen/niet in staat om uit te voeren.
In het evaluatiegedeelte beoordelen de respondenten hun algehele gezondheidstoestand met behulp van de visuele analoge schaal (EQ-VAS) die loopt van 0 (de slechtst denkbare gezondheid) tot 100 (de best denkbare gezondheid).
|
Tot 26/52 weken.
|
|
Het jaarlijkse gebruik van on-demand behandelingsmedicijnen (aangepast aan lichaamsgewicht).
Tijdsspanne: Tot 26/52 weken.
|
Tot 26/52 weken.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Renchi Yang, Doctor, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
- Hoofdonderzoeker: Changcheng Zheng, Doctor, The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)
- Hoofdonderzoeker: Hu Zhou, Doctor, Henan Cancer Hospital
- Hoofdonderzoeker: Yanping Song, Doctor, Xi'an Central Hospital
- Hoofdonderzoeker: Zeping Zhou, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
- Hoofdonderzoeker: Yinsuo Zheng, Doctor, Bao Ji Central Hospital
- Hoofdonderzoeker: Shu Chen, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
- Hoofdonderzoeker: Yanming Zhang, Doctor, Huai'an Second People'Hospital
- Hoofdonderzoeker: Xielan Zhao, Xiangya Hospital of Central South University
- Hoofdonderzoeker: Hongbo Cheng, Doctor, Jiangxi Provincial People's Hopital
- Hoofdonderzoeker: Jie Yin, Doctor, The First Affiliated Hospital of Soochow University
- Hoofdonderzoeker: Zhenyu Yan, Doctor, North China University of Science and Technology
- Hoofdonderzoeker: Yun Chen, Doctor, Jinan Central Hospital
- Hoofdonderzoeker: Ying Dong, Doctor, Maoming City People's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Xiaoli Wu, Doctor, The Second Hospital of Hebei Medical Hospital
- Hoofdonderzoeker: Miaoyong Zhu, Doctor, Wenzhou People's Hospital
- Hoofdonderzoeker: Haiping Yang, Doctor, The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology
- Hoofdonderzoeker: Qingyi Wang, Doctor, The Fifth Affiliated Hospital of Anhui Medical
- Hoofdonderzoeker: Wenqian Li, Doctor, Qinghai People's Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 maart 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
30 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
30 maart 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 maart 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 april 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 april 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KN057-A-303
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .