Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost profylaxe přípravkem KN057 u pacientů s hemofilií A nebo B

21. dubna 2026 aktualizováno: Suzhou Alphamab Co., Ltd.

Otevřená studie pro vyhodnocení bezpečnosti dlouhodobé profylaxe přípravkem KN057 u pacientů s hemofilií A nebo hemofilií B s inhibitory nebo bez inhibitorů

Cílem této otevřené, multicentrické klinické studie III. fáze je vyhodnotit bezpečnost a účinnost dlouhodobé preventivní léčby přípravkem KN057 u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory nebo bez inhibitorů a posoudit farmakokinetické charakteristiky přípravku KN057 vyrobeného novým a starým procesem.

Účastníci v části PK budou náhodně zařazeni do skupiny starého procesu nebo skupiny nového procesu v poměru 1:1. Účastníci ve skupině starého procesu obdrží profylaxi přípravkem KN057 vyrobeným starým procesem po dobu prvních 26 týdnů a profylaxi přípravkem KN057 vyrobeným novým procesem po dobu následujících 26 týdnů. Účastníci ve skupině nového procesu obdrží profylaxi přípravkem KN057 vyrobeným novým procesem po dobu prvních 26 týdnů i posledních 26 týdnů.

Účastníci v části non-PK nebudou randomizováni a po zařazení do studie budou po dobu 52 týdnů léčeni profylaxí přípravkem KN057 vyrobeným novým procesem.

Přednostní screening a zařazení účastníků, kteří se zúčastnili studie KN057-A-301 nebo KN057-A-302.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

70

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Čína, 300020
        • Nábor
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • Kontakt:
          • Renchi Yang, Doctor

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž, ve věku 12 až 65 let v době podepsání informovaného souhlasu, tělesná hmotnost ≥30 kg a BMI <28 kg/m² při screeningu.

  2. Pro účastníky s inhibitory: Při screeningu byl pozitivní test na inhibitory FVIII nebo FIX s vysokým titrem (≥ 5 BU/ml); nebo při screeningu byl pozitivní test na inhibitory FVIII nebo FIX s nízkým titrem (0,6 BU/ml nebo horní hranice normy [ULN] < titr inhibitoru < 5 BU/ml) s probíhající léčbou pomocí obcházejících látek (rFVIIa nebo PCC).

    Pro účastníky bez inhibitorů: Těžká a středně těžká hemofilie A nebo hemofilie B (hladina aktivity FVIII nebo FIX ≤2%); Test na inhibitory FVIII nebo FIX je negativní (<0,6 BU/ml) nebo nižší než dolní hranice laboratorních normálních hodnot během screeningového období; V minulosti není anamnéza inhibitorů FVIII nebo FIX, nebo inhibitor byl přítomen, ale inhibitor se stal negativním alespoň 5 let před screeningem a znovu se neobjevil (nebyl detekován žádný pozitivní inhibitor); Před screeningem bylo použito léčby náhradou koagulačního faktoru po dobu nejméně 100 expozičních dnů.

  3. Účastníci s inhibitory souhlasí, že se vyhnou použití PCC k léčbě, když dojde k průlomovému krvácení. Účastníci bez inhibitorů souhlasí, že v případě průlomového krvácení budou léčeni standardními koagulačními faktory s poločasem (FVIII nebo FIX).

Kritéria pro vyloučení:

  1. Mít závažná nebo špatně kontrolovaná chronická onemocnění nebo zjevná systémová onemocnění.
  2. Mít anamnézu tromboembolického onemocnění, nebo mít v současnosti příznaky nebo známky související s tromboembolickým onemocněním, nebo být léčen trombolytickou/antitrombotickou terapií.
  3. Mít vysoké rizikové faktory pro trombózu: jako je fibrilace síní, aterosklerotická onemocnění důležitých tepen, ischemické onemocnění důležitých orgánů, cévní okluzivní onemocnění, autoimunitní onemocnění s vysokým rizikem trombózy nebo zavedený centrální žilní katétr.
  4. Známá nebo podezřelá přecitlivělost na kteroukoli složku testovaného přípravku nebo souvisejících přípravků.
  5. Podstoupili velký chirurgický zákrok (dle rozhodnutí vyšetřovatele) do 3 měsíců před screeningem, nebo mají plánovaný elektivní chirurgický zákrok během studie.
  6. Použili léčbu Emicizumabem do 6 měsíců před screeningem.
  7. V minulosti podstoupili jakoukoli genovou terapii pro hemofilii.
  8. Další faktory, které vyšetřovatel považuje za nevhodné pro účast v této studii, jako je přítomnost doprovodných onemocnění, léčby nebo vyšetřovacích abnormalit, které ovlivňují bezpečnost subjektu během studie nebo ovlivňují interpretaci výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část PK # Stará procesní skupina
Účastníci ve skupině Starý proces obdrží profylaxi KN057 starého procesu po prvních 26 týdnů a profylaxi KN057 nového procesu po následujících 26 týdnů.
Lék: KN057
KN057 bude podáván subkutánně jednou týdně.
Experimentální: Část PK # Nová procesní skupina
Účastníci ve skupině Nový proces obdrží profylaxi novým procesem KN057 po dobu prvních 26 týdnů a posledních 26 týdnů.
Lék: KN057
KN057 bude podáván subkutánně jednou týdně.
Experimentální: Část ne-PK
Účastníci v části bez farmakokinetiky budou po zařazení do studie léčeni novým procesem KN057 po dobu 52 týdnů profylaxe.
Lék: KN057
KN057 bude podáván subkutánně jednou týdně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků léčby (TEAE).
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
TEAE označuje 'nežádoucí příhody vzniklé v souvislosti s léčbou'.
Až 12/26/56 týdnů.
Výskyt TEAE souvisejících s experimentálním léčivem.
Časové okno: Až do 12/26/56 týdnů.
Až do 12/26/56 týdnů.
Výskyt závažných nežádoucích příhod (SAE).
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
SAE označuje 'vážnou nežádoucí příhodu'.
Až 12/26/56 týdnů.
Výskyt tromboembolických příhod.
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
Až 12/26/56 týdnů.
Výskyt TMA a DIC.
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
TMA označuje 'trombotickou mikroangiopatii'. DIC označuje 'diseminovanou intravaskulární koagulaci'.
Až 12/26/56 týdnů.
Výskyt reakcí hypersenzitivního typu.
Časové okno: Nahoře 12/26/56 týdnů.
Nahoře 12/26/56 týdnů.
Výskyt reakcí v místě vpichu.
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
Až 12/26/56 týdnů.
Výskyt klinicky významných laboratorních hodnotových abnormalit.
Časové okno: Až do 12/26/56 týdnů.
Až do 12/26/56 týdnů.
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozího stavu v elektrokardiogramech.
Časové okno: Až do 12/26/56 týdnů.
Až do 12/26/56 týdnů.
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí od výchozí hodnoty.
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
Až 12/26/56 týdnů.
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozího stavu při fyzikálním vyšetření.
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
Až 12/26/56 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úrovně expozice KN057 po první aplikaci u nového i starého procesu.
Časové okno: Až 12 týdnů.
Až 12 týdnů.
Stacionární minimální koncentrace KN057 po první aplikaci v novém i starém procesu.
Časové okno: Až 12 týdnů.
Až 12 týdnů.
Výskyt protilátek proti KN057 (ADA) a neutralizačních protilátek (Nab).
Časové okno: Až do 12/26/56 týdnů.
imunogenicita
Až do 12/26/56 týdnů.
Annualizovaná frekvence krvácení (ABR) vypočtená na základě ošetřených spontánních a traumatických epizod krvácení.
Časové okno: Až 26/52 týdnů.
Až 26/52 týdnů.
ABR vypočítán na základě epizod krvácení, léčených spontánních epizod krvácení, léčených kloubních epizod krvácení.
Časové okno: Až 26/52 týdnů.
Až 26/52 týdnů.
Korelace mezi ustálenými minimálními koncentracemi KN057 a výskytem TEAE souvisejících s experimentálním lékem.
Časové okno: Až 26 týdnů.
Až 26 týdnů.
Korelace mezi ustálenými spodními koncentracemi přípravku KN057 a ABR vypočtená na základě léčených spontánních a traumatických krvácivých epizod.
Časové okno: Až 26 týdnů.
Až 26 týdnů.
Hladiny volného TFPI.
Časové okno: Až 12/26/56 týdnů.
farmakodynamika
Až 12/26/56 týdnů.
Změna od výchozí hodnoty u EuroQol 5 dimenzí 5 úrovní (EQ-5D-5L).
Časové okno: Až 26/52 týdnů.
Dotazník EQ-5D-5L se skládá ze 2 složek, popisu zdravotního stavu a jeho hodnocení. V části popisu se zdravotní stav měří z hlediska 5 dimenzí (5D): pohyblivost, péče o sebe, běžné činnosti, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese; každá dimenze obsahuje 5 úrovní (5L): žádné obtíže, malé obtíže, střední obtíže, vážné obtíže, velmi vážné obtíže/neschopnost provádět. V části hodnocení respondenti hodnotí svůj celkový zdravotní stav pomocí vizuální analogové škály (EQ-VAS) v rozsahu od 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) do 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav).
Až 26/52 týdnů.
Roční spotřeba léků pro léčbu na vyžádání (upraveno podle tělesné hmotnosti).
Časové okno: Až 26/52 týdnů.
Až 26/52 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Suzhou Alphamab Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Renchi Yang, Doctor, Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
  • Vrchní vyšetřovatel: Changcheng Zheng, Doctor, The First Affiliated Hospital of USTC (Anhui Provincial Hospital)
  • Vrchní vyšetřovatel: Hu Zhou, Doctor, Henan Cancer Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Yanping Song, Doctor, Xi'an Central Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Zeping Zhou, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Kunming Medical University
  • Vrchní vyšetřovatel: Yinsuo Zheng, Doctor, Bao Ji Central Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Shu Chen, Doctor, The Second Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
  • Vrchní vyšetřovatel: Yanming Zhang, Doctor, Huai'an Second People'Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Xielan Zhao, Xiangya Hospital of Central South University
  • Vrchní vyšetřovatel: Hongbo Cheng, Doctor, Jiangxi Provincial People's Hopital
  • Vrchní vyšetřovatel: Jie Yin, Doctor, The First Affiliated Hospital of Soochow University
  • Vrchní vyšetřovatel: Zhenyu Yan, Doctor, North China University of Science and Technology
  • Vrchní vyšetřovatel: Yun Chen, Doctor, Jinan Central Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Ying Dong, Doctor, Maoming City People's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaoli Wu, Doctor, The Second Hospital of Hebei Medical Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Miaoyong Zhu, Doctor, Wenzhou People's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Haiping Yang, Doctor, The first affiliated hospital of Henan University of science and technology
  • Vrchní vyšetřovatel: Qingyi Wang, Doctor, The Fifth Affiliated Hospital of Anhui Medical
  • Vrchní vyšetřovatel: Wenqian Li, Doctor, Qinghai People's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

22. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KN057-A-303

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A nebo B

Klinické studie na KN057

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit