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Low- vs High-Dose Sirolimus With Prednisolone for KHE and KMP

2026年6月15日 更新者：Yi Ji

Low-dose Versus High-dose Sirolimus Combined With Prednisolone for Kaposiform Hemangioendothelioma With Kasabach-Merritt Phenomenon: a Randomized Noninferiority Trial

This randomized clinical trial evaluates if low-dose sirolimus (target trough 4-8 ng/mL) combined with prednisolone is noninferior in efficacy but superior in safety compared to standard high-dose sirolimus (target trough 10-15 ng/mL) combined with prednisolone in pediatric patients with kaposiform hemangioendothelioma and Kasabach-Merritt phenomenon (KHE with KMP), with participants randomized 1:1 to receive the assigned regimen, undergo routine blood and imaging monitoring, and be evaluated for clinical response and adverse events.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

The goal of this randomized clinical trial is to evaluate if low-dose sirolimus combined with prednisolone is noninferior to high-dose sirolimus combined with prednisolone in managing kaposiform hemangioendothelioma complicated by Kasabach-Merritt phenomenon (KHE with KMP) in pediatric patients. In this study, the low-dose regimen targets a sirolimus trough concentration of 4-8 ng/mL, while the standard high-dose regimen targets a trough concentration of 10-15 ng/mL. The main questions it aims to answer are:

Does the combination of low-dose sirolimus (target trough 4-8 ng/mL) and prednisolone achieve a noninferior objective response rate (including platelet count recovery and tumor volume reduction) compared to the high-dose sirolimus (target trough 10-15 ng/mL) and prednisolone combination at the primary endpoint evaluation? Does the low-dose sirolimus combination significantly reduce treatment-related toxicities and adverse events compared to the high-dose sirolimus combination?

Researchers will compare a low-dose sirolimus plus prednisolone arm to a standard high-dose sirolimus plus prednisolone arm to see if lowering the sirolimus dose within this combination regimen can maintain comparable therapeutic control over KMP while minimizing dose-dependent adverse effects.

Participants will:

Be randomized in a 1:1 ratio to receive either oral low-dose sirolimus combined with prednisolone (targeting a trough level of 4-8 ng/mL) or standard high-dose sirolimus combined with prednisolone (targeting a trough level of 10-15 ng/mL).

Undergo regular clinical evaluations, including physical examinations and serial blood tests to monitor peripheral platelet counts and sirolimus trough levels.

Receive routine imaging studies (such as MRI or ultrasound) to assess changes in tumor volume.

Be closely monitored throughout the study period for combination therapy-related side effects and systemic corticosteroid-associated adverse events.

研究の種類

介入

入学 (推定)

76

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • 中国
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • 募集
        • West China Hospital of Sichuan University
        • 副調査官：
          • Jiangyuan Zhou, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  • Presenting a KHE with the following characteristics:

    1. Clinical features and histological findings consistent with progressive, non-resectable KHE associated with KMP.
    2. Patients must be 0 - 18 years of age at the time of study entry.
    3. Without functional impairment requiring treatment of corticosteroid.

  • Organ function requirements:

    1 Adequate liver function:

    1. Total bilirubin less than or equal to 1.5 x upper limit of normal (ULN)for age, and
    2. ALT and AST less than or equal to 2.5 x upper limit normal (ULN) for age.

    2 Adequate renal function:

    1. 0-5 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 0.8
    2. 6-10 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.0
    3. 11-15 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.2
    4. 16-18 years of age maximum serum creatinine (mg/dL) of 1.5
  • Adequate bone marrow function: Absolute Neutrophil Count (ANC) greater than or equal to 1 x 10 to the ninth/Liter.
  • Consent of parents (or the person having parental authority in families): Signed and dated written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Allergy to sirolimus or other rapamycin analogues.
  • Any known evidence of significant local or systemic uncontrolled infection, defined as receiving intravenous antibiotics at the time of randomization.
  • Patients must not be known to be Human Immunodeficiency Virus positive or known immunodeficiency. Testing is not required unless a condition is suspected.
  • Other concurrent severe and/or uncontrolled medical disease which could compromise participation in the study (e.g. uncontrolled diabetes, uncontrolled hypertension, severe malnutrition, chronic liver or renal disease, active upper gastrointestinal tract ulceration).
  • Impairment of gastrointestinal function or chronic gastrointestinal disease that may significantly alter the absorption of sirolimus.
  • Patients who have a history of malignancy.
  • Patients with an inability to participate or to follow the study treatment and assessment plan.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Low-Dose Sirolimus Plus Prednisolone
Participants receive oral sirolimus with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, in combination with prednisolone, for a treatment duration of 12 months.
薬：Sirolimus (RAPAMUNE)
Participants will receive oral sirolimus in combination with prednisolone. Patients will be randomized in a 1:1 ratio to either a low-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, or a high-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL. Prednisolone will be administered according to the study protocol and tapered based on clinical response. The total treatment duration will be 12 months.
アクティブコンパレータ：High-Dose Sirolimus Plus Prednisolone
Participants receive oral sirolimus with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL, in combination with prednisolone, for a treatment duration of 12 months.
薬：Sirolimus (RAPAMUNE)
Participants will receive oral sirolimus in combination with prednisolone. Patients will be randomized in a 1:1 ratio to either a low-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 4-8 ng/mL, or a high-dose sirolimus group, with dose adjustments to maintain a target plasma trough concentration of 10-15 ng/mL. Prednisolone will be administered according to the study protocol and tapered based on clinical response. The total treatment duration will be 12 months.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Proportion of Participants Achieving Platelet Count Recovery
時間枠：2 months
The proportion of participants who achieve platelet count recovery, defined as a platelet count ≥100 × 10⁹/L without platelet transfusion support, during the study period.
2 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者の症状および/または合併症の変化。
時間枠：6ヶ月と12ヶ月
可動範囲の改善。
6ヶ月と12ヶ月
有害事象の頻度
時間枠：12ヶ月
有害事象の頻度（例： 胃腸障害、血液およびリンパ系障害、代謝障害またはその他の異常な検査結果、皮膚障害および一般的な障害など）研究者によって収集され、保護者によって報告されます。 すべての有害事象は収集され、有害事象の共通用語基準、バージョン 4.0 (CTCAE v4.0) に従って等級付けされました。 有害事象の因果関係は学際的なスタッフによって決定され、決定的に関連しない、おそらく関連しない、おそらく関連する、おそらく関連する、または決定的に関連するとして分類されました。 研究者の裁量で実施された減量、中断、または中止が記録されました。
12ヶ月
患者の生活の質 (QOL)。
時間枠：12ヶ月
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) 4.0 Genetic Core Infant Scales (
12ヶ月
Proportion of Participants Achieving Fibrinogen Recovery
時間枠：2 months
The proportion of participants who achieve fibrinogen recovery, defined as a plasma fibrinogen level ≥1.6 g/L without replacement therapy, during the study period.
2 months
Change in D-Dimer Level From Baseline
時間枠：2 months
Change in plasma D-dimer level from baseline to the specified study assessment time point.
2 months
Change in KHE Tumor Volume From Baseline
時間枠：6 and 12 months
Response to therapy was measured by volumetric magnetic resonance imaging (MRI) analyses were performed at baseline and 6 and 12 months after treatment and were independently assessed by 2 radiologists. Changes in KHE size were classified as further growth (increase of ≥10%), no change (<10% increase and <10% decrease), partial involution (decrease of ≥10% and <75%), nearly complete involution (decrease of ≥75% and <100%), or complete involution (100%). Photographs of the mixed KHE were taken at months 0, 6 and 12 by a medical photographer.
6 and 12 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Yi Ji

捜査官

  • スタディチェア：Yi Ji、West China Hospital
  • 主任研究者：Jiangyuan Zhou, MD、West China Hospital

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年6月16日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2028年12月31日

試験登録日

最初に提出

2026年6月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年6月15日

最初の投稿 (実際)

2026年6月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月15日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RCT20260615

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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